Argenx : avis positif du CHMP pour l’efgartigimod alfa pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée dans l’UE
Argenx, une société d’immunologie internationale qui s’est engagée à améliorer la vie des personnes souffrant de maladies auto-immunes graves, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’approbation par la Commission européenne (CE) de l’efgartigimod en tant que complément au traitement standard pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG) qui répondent positivement aux anticorps anti-récepteurs d’acétylcholine (AChR).
L’avis positif du CHMP est une recommandation scientifique pour l’autorisation de mise sur le marché, servant de base à la décision finale de la Commission européenne sur la demande d’argenx pour l’efgartigimod alfa. La Commission européenne devrait rendre sa décision dans les 60 jours suivant la recommandation du CHMP, qui sera ensuite applicable aux 27 États membres de l’Union européenne, en plus de l’Islande, de la Norvège et du Liechtenstein.
« Le paysage thérapeutique actuel de la MGg en Europe laisse de nombreux patients atteints d’une maladie grave avec des symptômes insuffisamment contrôlés qui diminuent considérablement leur qualité de vie. Les soignants et l’équipe médical ont bien conscience du besoin de nouvelles alternatives de traitement ciblées sur la biologie de la maladie », a déclaré Dr. Anthony Béhin, Neurologue agréé à l’Institut de Myologie, La Pitié Salpêtrière, Paris. « En tant que neurologue spécialiste de cette pathologie et amené à rencontrer régulièrement de patients qui vivent avec cette maladie chronique invalidante, l’avis positif du CHMP sur l’efgartigimod alfa représente une avancée importante vers une nouvelle alternative de traitement pour ces patients en Europe. »
La demande d’AMM d’efgartigimod alfa est basée sur les résultats de l’essai pivot de phase 3 ADAPT, publiés dans le numéro de juillet 2021 de The Lancet Neurology. L’essai ADAPT a satisfait à son critère d’évaluation principal, démontrant qu’un nombre significativement plus élevé de patients atteints de MGg, positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR) répondaient au traitement par efgartigimod alfa sur le score de l’activité de la vie quotidienne de la myasthénie auto-immune généralisée (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL) par rapport au placebo (68 % contre 30 %, p < 0,0001). Les patients répondeurs étaient définis comme présentant une réduction d’au moins deux points sur le score MG-ADL maintenue pendant au moins quatre semaines consécutives pendant le premier cycle de traitement.
Il y avait en outre significativement plus de répondeurs sur l’échelle quantitative de la myasthénie auto-immune généralisée (QMG) après le traitement par efgartigimod alfa par rapport au placebo (63 % contre 14 %, p < 0,0001). Les répondeurs étaient définis comme présentant une réduction d’au moins trois points sur le score QMG maintenue pendant au moins quatre semaines consécutives pendant le premier cycle de traitement.
L’efgartigimod a présenté un profil de sécurité démontré dans l’essai clinique ADAPT. Les effets indésirables les plus fréquemment signalés ont été les infections des voies respiratoires supérieures (10,7 % après le traitement par l’efgartigimod contre 4,8 % pour le placebo) et les infections des voies urinaires (9,5 % contre 4,8 %).
« Nous sommes ravis par la recommandation du CHMP en faveur de l’efgartigimod, ce qui nous rapproche un peu plus de la mise à la disposition de cette thérapie aux personnes vivant avec la MGg en Europe et dans le monde », a déclaré le Docteur Anant Murthy, Directeur général, UE, argenx. « Nous sommes confiants dans l’équipe européenne que nous avons mise en place et, dans l’attente de l’autorisation de mise sur le marché, nous nous réjouissons de collaborer étroitement avec les organismes de réglementation et les autorités gouvernementales de toute la région afin de garantir que cette option thérapeutique sera disponible pour le plus grand nombre de patients possible »
L’efgartigimod est le premier et le seul bloqueur de FcRn approuvé aux États-Unis sous le nom de VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) pour le traitement des patients adultes atteints de gMG et porteurs d’anticorps anti-AChR, et au Japon pour ceux qui ne répondent pas suffisamment aux stéroïdes ou aux traitements immunosuppresseurs non stéroïdiens (IST). argenx prévoit également de lancer l’efgartigimod au Canada, en Chine grâce à sa collaboration avec Zai Lab, et dans d’autres régions sélectionnées.
Source : argenx
