Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum vont soumettre leur traitement de l’hémophilie A à action prolongée à un essai d’homologation
Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum ont annoncé dans un communiqué vendredi dernier qu’elles envisageaient de soumettre leur protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée (rFVIIIFc) à un essai clinique d’homologation chez des patients atteints d’hémophilie A.
La décision de faire progresser le programme est basée sur les résultats prometteurs d’une étude ouverte croisée multicentrique et en escalade de dose de phase I/IIa qui a évalué l’innocuité et la pharmacocinétique d’une injection intraveineuse de rFVIIIFc sur un panel de 16 patients souffrant d’hémophilie A grave, traitée antérieurement. L’étude a montré une bonne tolérance de la rFVIIIFc. En outre, la protéine a indiqué une demi-vie prolongée par rapport à Advate® (facteur antihémophilique recombinant sans plasma ni albumine, rFVIII), justifiant la poursuite du programme.
«Nous sommes ravis d’annoncer la progression de la rFVIIIFc vers un essai d’homologation. Tout comme notre programme à long terme concernant l’hémophilie B, qui a été soumis à un essai d’homologation cette année, la protéine rFVIIIFc a le potentiel d’améliorer considérablement la vie des personnes souffrant d’hémophilie»
L’objectif principal de cet essai de phase I/IIa était d’évaluer l’innocuité de la protéine rFVIIIFc à différentes doses ; l’objectif secondaire était d’estimer les paramètres pharmacocinétiques de la rFVIIIFc à des doses s’échelonnant de 25 à 65 UI/kg. Les résultats préliminaires ont démontré que la demi-vie prolongée de la rFVIIIFc par rapport à Advate était observée de manière uniforme chez tous les patients et à toutes les doses ; on a également constaté une hausse d’autres mesures pharmacocinétiques dont le temps de séjour moyen et la surface sous la courbe. On n’a constaté aucun signe de réaction au point d’injection, de développement d’inhibiteur ou d’anticorps médicamenteux anti-rFVIIIFc dans l’essai à dose unique, et aucun effet indésirable grave lié au médicament n’a été signalé.
Le traitement de l’hémophilie A grave requiert des injections fréquentes, très contraignantes pour la plupart des personnes souffrant de cette maladie. Le potentiel de la rFVIIIFc, basée sur la technologie de fusion Fc monomère novatrice et exclusive de Biogen Idec, à prolonger la protection contre les saignements et à réduire la fréquence des injections nécessaires au traitement sera évalué dans le cadre de l’essai d’homologation. L’essai global, qui débutera après entretiens avec les autorités de réglementation, vise à évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité de la rFVIIIFc dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A.
« Biogen Idec s’engage à transformer la vie des personnes atteintes d’hémophilie en développant une gamme de traitements durables », a déclaré Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vice-président et médecin chef à la division des traitements de l’hémophilie de Biogen Idec. « Nous sommes ravis d’annoncer la progression de la rFVIIIFc vers un essai d’homologation. Tout comme notre programme à long terme concernant l’hémophilie B, qui a été soumis à un essai d’homologation cette année, la protéine rFVIIIFc a le potentiel d’améliorer considérablement la vie des personnes souffrant d’hémophilie ».
« Les résultats de l’essai de phase I/IIa sont très encourageants. La décision d’amorcer notre deuxième programme d’homologation pour l’hémophilie représente un véritable progrès dans nos efforts visant à améliorer la vie des personnes souffrant d’hémophilie A », a déclaré Peter Edman, Ph.D., conseiller scientifique en chef de Swedish Orphan Biovitrum. « C’est également une étape importante dans le développement continu de Swedish Orphan Biovitrum ».
En juin, le comité de l’Agence européenne du médicament pour les médicaments orphelins a émis un avis positif concernant la demande de désignation de médicament orphelin de la protéine rFVIIIFc. Une décision définitive est attendue dans les semaines à venir.
Source : Biogen Idec