Blueprint Medicines: sa stratégie et ses perspectives en France
Blueprint Medicines conçoit, développe et commercialise des thérapies ciblées, dans des pathologies rares où subsistent d’importants besoins non couverts. Implantée en France depuis trois ans, elle ambitionne de se développer durablement sur le territoire national.
Une jeune Biotech innovante
Blueprint Medicines est une Biotech américaine dont le siège social mondial est situé près de Boston, aux Etats-Unis. Depuis sa création, en 2011, la jeune entreprise n’a cessé de se développer à l’international, notamment dans plusieurs pays européens, dont la France, où la filiale est dirigée par Hélène Thomas.
Nommée Présidente de Blueprint Medicines France en janvier 2023, Hélène Thomas occupait déjà depuis avril 2022 le poste de Vice-Présidente régionale et directrice des opérations Europe du Nord du laboratoire en charge des opérations en France & Benelux, ainsi qu’en Allemagne, Autriche, Suisse et dans les pays nordiques. Sa formation et son expérience, très axées sur l’international, constituent des atouts majeurs pour la filiale française.
Une implantation qui se veut durable en France
Plusieurs raisons ont motivé l’implantation en France, il y a trois ans, jugée alors incontournable : la taille du marché pharmaceutique, le dispositif d’accès précoce, l’expertise scientifique et médicale en onco-hématologie et la structuration centralisée autour de filières maladies rares. La présence de Blueprint Medicines est ainsi prégnante en R&D : en 2022, la France a contribué à 9 des 12 essais menés au plan mondial. De même, depuis son arrivée, la Biotech a investi quelque 13 M€ dans la recherche sur le sol national.
Hélène Thomas entend valoriser l’attractivité de la France en oncologie et en faire un territoire d’investissement pour les essais relatifs au développement clinique des futures molécules. Son objectif : pérenniser l’implantation du laboratoire sur le sol français.
Une expertise reconnue dans les kinases
Blueprint Medicines développe des médicaments innovants, grâce à son expertise de pointe dans les protéines kinases, des enzymes contribuant à contrôler les activités de croissance d’une cellule et jouant un rôle déterminant en oncologie, hématologie et dans les maladies rares, domaines où subsistent d’importants besoins médicaux non couverts. Pour cela, le laboratoire dispose de sa propre bibliothèque de kinases.
Sa plateforme moléculaire lui permet d’identifier de nouvelles cibles et de développer des thérapies ciblant spécifiquement des kinases connues. Son approche scientifique combine un ciblage précis des déterminants génétiques de la maladie avec la capacité d’adapter le traitement pour répondre à l’évolution de la maladie. Grâce aux stratégies séquentielles et combinées mises en oeuvre, la résistance aux traitements peut être surmontée et l’efficacité des thérapies de précision en est améliorée.
Un portefeuille de médicaments et un engagement dans la mastocytose
Le portefeuille de Blueprint Medicines comprend un grand nombre de molécules, dont l’avapritinib, therapie de precision autorisée aux Etats-Unis et en Europe. C’est un inhibiteur de tyrosine kinase qui a été approuvé en Europe en 2021 pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA). L’avapritinib a été par la suite été approuvée en Europe, en mars 2022, pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.
En France, avapritinib est disponible pour les patients atteints de GIST, en post-ATU (autorisation temporaire d’utilisation) obtenue en septembre 2020. La molécule est également disponible en accès précoce post AMM depuis septembre 2022 dans l’indication mastocytose systémique avancée.
Un pipeline dynamique
Blueprint Medicines dispose par ailleurs de plusieurs produits en développement. Dans la mastocytose, les essais sur avapritinib se poursuivent et une 3ème indication est étudiée dans la forme indolente de la maladie.De même, BLU-263 (elenestinib), un inhibiteur de KIT nouvelle génération est actuellement en phase II dans les formes indolentes de la mastocytose et dans les SAMA (syndromes d’activation mastocytaire). En oncologie, Blueprint Medicines développe en particulier sa franchise EGFR (BLU-945, BLU-525 et BLU-451), dans le cancer du poumon.
« Je suis ravie d’avoir rejoint une entreprise innovante et engagée dans la médecine de précision en hématologie et en oncologie. Je suis prête à relever avec enthousiasme de nouveaux défis pour apporter les solutions aux patients dans le besoin », souligne Hélène Thomas, Présidente de Blueprint Medicines.
Source et visuel : Blueprint Medicines