Bone Therapeutics finalise le recrutement des patients pour l’analyse intermédiaire de la Phase III avec PREOB® dans l’ostéonécrose
Bone Therapeutics, société de thérapie cellulaire osseuse, a annoncé aujourd’hui avoir finalisé le recrutement des 44 patients traités nécessaires pour l’analyse intermédiaire, prévue dans le cadre de l’essai de Phase III de son produit de thérapie cellulaire osseuse autologue PREOB® dans l’ostéonécrose de la hanche.
Si les résultats de cette analyse intermédiaire, basée sur un suivi des patients durant 12 mois, montrent un signal d’efficacité fort de PREOB®, le recrutement de l’étude pourrait être arrêté prématurément. Les résultats du suivi de 12 mois sont attendus au T3 2018.
L’analyse intermédiaire sera basée sur un nouvel objectif cliniquement pertinent, validé par l’Agence européenne des médicaments (AEM), qui reflète la valeur ajoutée apportée aux patients. Cet objectif consiste en une analyse de répondeurs combinant les variables co-primaires originales, sans impact sur le design de l’étude ni sur la collecte des données. L’utilisation de ce nouvel objectif primaire plus restrictif a permis de réduire à 118 le nombre de patients devant être recrutés (contre 130 initialement). Aussi, tel que mentionné dans le nouveau protocole approuvé par les autorités compétentes des pays dans lesquels l’essai est mené, l’observation d’un signal fort d’efficacité durant l’analyse intermédiaire pourrait permettre l’arrêt prématuré de l’étude. L’étude est actuellement en cours dans des centres en Belgique, en France, en Allemagne, aux Pays-Bas ainsi qu’au Royaume-Uni.
L’étude de Phase III est un essai pivot randomisé, en double aveugle et contrôlé par placébo, visant la confirmation de la sécurité et de l’efficacité de PREOB® au cours des stades précoces de l’ostéonécrose de la tête fémorale pendant une durée de 24 mois. Les patients ont reçu soit une dose unique de PREOB® soit un placebo dans la lésion nécrotique via une procédure de forage simple. Les résultats d’une précédente étude exploratoire de Phase IIB dans l’ostéonécrose, présentés à l’occasion du Congrès annuel européen de rhumatologie (EULAR) en juin 2016, ont démontré une amélioration marquée et durable de la douleur et de la capacité fonctionnelle, ainsi qu’une réduction du risque de fracture avec PREOB® par rapport au traitement standard.
Bien que peu fréquente, l’ostéonécrose est une pathologie orthopédique sévère et douloureuse, caractérisée par la mort du tissu osseux, entraînant à terme la fracture de l’os. La forme la plus courante de la maladie est l’ostéonécrose de la hanche, qui conduit à un effondrement de la tête fémorale et à la dégénérescence de l’articulation, nécessitant à terme une prothèse totale de hanche. Cependant, cette pathologie affecte généralement les personnes jeunes (entre 30 et 50 ans), pour lesquelles une prothèse totale de la hanche n’est pas une solution appropriée à long terme, compte tenu de la durée de vie relativement limitée des prothèses.
« PREOB® a fourni à Bone Therapeutics une preuve de concept majeure dans le développement de sa plateforme unique de thérapie cellulaire osseuse. La finalisation du recrutement pour l’analyse intermédiaire de l’étude de Phase III de PREOB® dans l’ostéonécrose est une étape importante de la validation de cette plateforme, dont le produit allogénique ALLOB® est en phase avancée de développement clinique. Nous avons hâte de pouvoir annoncer les résultats de l’analyse intermédiaire au T3 2018, à l’issue d’une période de suivi de 12 mois des patients, et de pouvoir potentiellement proposer une nouvelle option thérapeutique aux patients souffrant de cette maladie orpheline invalidante », a déclaré Thomas Lienard, Directeur Général de Bone Therapeutics.
« Nous sommes particulièrement satisfaits d’avoir pu traiter les 44 patients requis pour l’analyse intermédiaire de l’essai de Phase III avec PREOB® dans l’ostéonécrose », a commenté Miguel Forte, Chief Medical Officer de Bone Therapeutics. « En étant robuste et optimisée, la nouvelle analyse que nous avons adoptée est plus pertinente que l’approche initiale pour mettre en évidence les résultats pour les patients et la plus-value clinique. Elle pourrait ainsi nous permettre de parvenir à un résultat à partir d’un nombre de patients plus restreint, ce qui accélérerait le déroulement de l’essai ».
Source : Bone Therapeutics