Cancer: l’INCa lance AcSé, un programme d’accès sécurisé à des thérapies ciblées
L’Institut national du cancer (INCa), en accord avec l’ANSM, s’engage dans des essais cliniques d’un nouveau type avec le programme AcSé (Accès sécurisé à des thérapies ciblées innovantes). Objectif: proposer aux patients susceptibles d’en bénéficier un accès précoce aux médicaments innovants sur l’ensemble du territoire et de façon sécurisée, grâce à leur participation à un essai clinique. Le 1er essai portera sur le crizotinib, médicament ayant une AMM pour le traitement des patients atteints d’un cancer du poumon.
Ainsi, l’objectif de ce programme est de proposer aux patients atteints de cancers et en situation d’échec thérapeutique des thérapies ciblant les mutations génétiques présentes dans leur tumeur, solide ou hématologique, indépendamment de l’organe concerné.
Développé à l’initiative de l’Institut national du cancer, ce programme novateur répond à plusieurs constats :
– un médicament innovant, qui a obtenu ou va obtenir une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) pour le traitement d’un cancer d’un organe déterminé, peut être efficace pour des patients ayant un cancer d’un organe différent mais présentant la même anomalie génétique ciblée par le médicament. Il s’agit donc de permettre d’ouvrir les indications de prescription d’un médicament disponible à d’autres pathologies. En effet, il est important d’accompagner les stratégies de traitement basées sur le « profil biologique » de la tumeur et non pas uniquement sur l’organe d’origine ;
– les essais cliniques permettent de mettre à disposition des patients des médicaments innovants, tout en assurant leur sécurité et le recueil des données de sécurité et d’efficacité.
– la recherche académique doit s’intéresser aux traitements de cancers, en particulier de certaines formes rares, qui ne font pas forcément l’objet d’une stratégie de développement de la part des laboratoires pharmaceutiques ;
– trop peu d’essais cliniques sont proposés aujourd’hui aux patients en situation d’échec thérapeutique.
Le programme AcSé a été mis en place pour répondre à ces enjeux. Il s’adresse à des patients atteints de cancers, en échec de traitements validés et dont l’état de santé et l’évolution de la maladie justifient l’administration d’un nouveau traitement.
Il s’agit, dans le cadre d’un essai clinique de phase 2, de permettre aux patients, chez lesquels on a préalablement identifié une anomalie génétique particulière de leur tumeur, de bénéficier d’un médicament adapté à cette anomalie. Ces médicaments ont ou vont obtenir une AMM pour le traitement de cancers d’un organe particulier dans lesquels ces altérations ont été décelées.
Le programme AcSé propose et sécurise l’utilisation de ces médicaments, en dehors du cadre de l’AMM, pour des patients chez lesquels ils pourraient être efficaces. Ces essais cliniques seront ouverts sur l’ensemble du territoire, dans des établissements ayant une autorisation de traitement par chimiothérapie du cancer et en capacité de réaliser des recherches cliniques.
Le programme AcSé se décline en différents essais cliniques, chaque essai clinique portant sur un médicament unique. Pour chaque projet, l’INCa identifie un promoteur institutionnel et demande au laboratoire pharmaceutique qui commercialise le médicament d’accepter de le mettre à disposition de l’essai gratuitement. L’INCa s’engage à participer au financement de ces essais ainsi qu’aux coûts engendrés par les tests réalisés par les plateformes de génétique visant à identifier les patients susceptibles de bénéficier de ces traitements.
Ces essais permettront de déterminer, en cas d’efficacité, les nouvelles indications qui devraient être développées par le laboratoire. À l’inverse, ils permettront, si aucun signe d’efficacité n’est observé dans certaines tumeurs, d’éviter de nouveaux essais thérapeutiques inutiles.
Le 1er essai portera sur le crizotinib, médicament ayant une AMM pour le traitement des patients atteints d’un cancer du poumon et dont la tumeur présente une anomalie génétique (translocation activatrice du gène ALK). Cette altération, ciblée par le crizotinib, est retrouvée dans plus de 10 cancers différents, notamment dans certaines formes de lymphomes, de cancers colorectaux, de cancers du sein, de neuroblastome… Ce médicament sera donc proposé à des patients, adultes et enfants, atteints par ces pathologies et chez lesquels l’anomalie génétique ciblée par le crizotinib aura été identifiée. UNICANCER est le promoteur de ce premier essai. Cet essai est cofinancé par la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer. Le crizotinib est commercialisé par le laboratoire Pfizer qui diffusera et mettra gratuitement à disposition le médicament pendant toute la durée de l’essai clinique.
Pour en savoir plus sur le programme AcSé
Source: INCa