La société pharmaceutique Celgene a annoncé les résultats d’une étude multicentrique de phase I qui a exploré des dosages multiples d’azacitidine orale chez 23 patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM), de syndromes myélodysplasiques ou de leucémie myélomonocytique chronique (LMC) qui n’étaient pas candidats pour d’autres traitements ou qui avaient manqué de répondre à des régimes posologiques précédents. Des résultats présentés à la 53ème réunion annuelle de l’American Society of Hematology à San Diego, en Californie.
Dans la première partie de l’étude, les patients ont reçu un cycle initial d’azacitidine sous-cutanée (75 mg/m2 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’un cycle de 28 jours). Ils ont été alors affectés à des doses différentes d’azacitidine orale (120-600 mg par jour) pendant les sept premiers jours de dosages répétés de 28 jours. Dans la deuxième partie, les patients ont été affectés à l’un de quatre dosages d’azacitidine orale : 300 mg par jour ou 200 mg deux fois par jour, chacun pendant 14 ou 21 jours de chaque cycle de 28 jours. Les patients ont suivi le traitement jusqu’à la progression de la maladie ou jusqu’à leur retrait de l’étude.
Parmi les 15 patients recevant un des dosages prolongés de la deuxième partie, quatre (27 %, 4/15 patients) ont obtenu des améliorations hématologiques, y compris les patients présentant des cytogénétiques complexes et/ou qui avaient manqué de répondre à un traitement préalable pour leur LAM. Un des huit patients participant à une des études et traités avec une dose quotidienne d’azacitidine orale pendant 7 jours a obtenu une réponse complète avec une récupération incomplète de la numération sanguine (CRi).
Les évènements indésirables de catégorie 3/4 se produisant chez au moins 10 % des 23 patients inscrits à l’étude étaient la neutropénie fébrile (35 %, 8/23), la pneumonie (17 %, 4/23), la syncope (17 %, 4/23) et la nausée (13 %, 3/23). Trois patients sont décédés suite à des causes non liées à l’azacitidine orale.
L’azacitidine orale est un agent expérimental qui n’a pas été approuvé pour une indication quelconque.
Source : Celgene International
Partager la publication "Celgene: une étude de phase I sur l’azacitidine orale dans la leucémie myéloïde aiguë présentée à l’ASH"
Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).
Neuf biotechs innovantes sont lauréates de Gene.IO, nouveau programme d’accélération de Genopole : un an d’accompagnement focalisé sur l’obtention d’un premier financement ou accord commercial, étape décisive pour une startup en phase d’amorçage.
Stallergenes Greer, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans l’immunothérapie allergénique (ITA), a annoncé la conclusion d’un partenariat exclusif avec Aptar Pharma, un leader mondial dans les systèmes d’administration de médicaments, les services et les solutions des sciences des matériaux actifs. L’accord porte sur le développement d’un dispositif d’administration connecté pionnier et de son application mobile destinés aux patients de Stallergenes Greer suivant un traitement d’immunothérapie allergénique (ITA) sublinguale.
PathoQuest, entreprise pionnière dans le contrôle qualité des biomédicaments par séquençage de nouvelle génération (NGS), a annoncé le soutien d’0.85M € du 4e Programme d’Investissement d’Avenir (PIA 4) dans le cadre de l’Appel à Manifestation d’Intérêts « Nouvelles biothérapies et outils de production ». Ce financement permettra à PathoQuest d’étendre sa gamme en offrant des tests de contrôle qualité (CQ) par NGS au niveau BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) pour la caractérisation génique des biomédicaments.
Bruno de Miribel a rejoint le LFB au poste de Directeur Financier, depuis le 20 septembre 2021. Dans l’exercice de ses fonctions il reporte directement à Denis Delval, Président-Directeur Général du LFB et est membre du Comité Exécutif de l’entreprise. Il est responsable du Contrôle de Gestion, de la Trésorerie, des Opérations Financières, de la Comptabilité, des Achats, et des Systèmes d’Information du LFB
Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la nomination de Karine Lignel au poste de Directrice Générale Développement Groupe.
Spécialiste de l’influence des dirigeants sur les réseaux sociaux et premier référentiel data du marché sur le sujet, AmazingContent réalise chaque trimestre un classement sectoriel des Directions les plus remarquables. Aujourd’hui, alors que la santé est naturellement devenue la priorité des Français, AmazingContent a choisi d’y consacrer son nouveau Cahier d’Influence.
Chaque lundi, notre newsletter gratuite
Bruno de Miribel rejoint le LFB en tant que Directeur Financier Groupe 
Oncodesign : Karine Lignel nommée Directrice Générale Développement Groupe 
Pherecydes Pharma : le Dr Pascal Birman nommé au poste de Directeur Médical 
Pharnext renforce son équipe de direction avec trois nominations 
Onxeo étoffe son conseil d’administration avec deux personnalités reconnues du secteur de la santé 
