Edition du 20-10-2021

Cellectis a établi la preuve de concept in vivo de son produit phare UCART19 dans la leucémie

Publié le vendredi 5 juillet 2013

Cellectis, le spécialiste de l’ingénierie des génomes, a annoncé jeudi avoir réussi à établir la preuve de concept in vivo de son produit phare UCART19 comme traitement curatif de la leucémie.

Le produit révolutionnaire UCART19 est issu de cellules T ingénierées grâce aux principales technologies d’ingénierie des génomes développées par Cellectis. Ce produit thérapeutique standardisé est conçu avec des récepteurs d’antigènes chimériques (CAR) pour cibler et détruire les leucémies aigües et chroniques les plus courantes par la reprogrammation de cellules T allogéniques (cellules ne provenant pas du patient) ingénierées grâce aux nucléases développées par Cellectis. Les résultats obtenus montrent que le produit UCART19 est capable d’éradiquer la leucémie au sein de cellules humaines qui ont été transférées dans des souris. De plus, les résultats obtenus avec des cellules T allogéniques ingénierées sont aussi efficaces que ceux obtenus avec des cellules T autologues (cellules provenant du patient).

« Ces résultats établissent une preuve de concept cruciale pour notre stratégie de développement de produits thérapeutiques basés sur nos cellules T ingénierées« , a déclaré le Docteur Andrew M. Scharenberg, Directeur scientifique de Cellectis therapeutics. « Ils valident la capacité de notre plateforme à produire à grande échelle des cellules T qui pourront être utilisées pour cibler n’importe quel type de cancer« .

« Nos récentes avancées dans le développement de notre plateforme de cellules T allogéniques vont certainement faire de Cellectis un acteur majeur dans le domaine thérapeutique grâce à cette approche innovante du traitement du cancer« , a ajouté le Docteur Mathieu Simon, Directeur général de Cellectis therapeutics.

Les résultats annoncés jeudi ont été obtenus en collaboration avec l’équipe de recherche pluridisciplinaire du Collège Universitaire de Londres (UCL) dirigée par le Docteur Martin Pule, le Docteur Karl Peggs et le Professeur David Linch. Le Docteur Pule a déclaré : « Ces résultats constituent une étape importante dans le développement d’une immunothérapie standardisée contre la leucémie aigüe et chronique« .

Source : Cellectis








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AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
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Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
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Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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