Edition du 15-06-2021

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Désignation de médicament orphelin de l’UE à Soliris® d’Alexion pour la prévention du rejet du greffon

Publié le jeudi 24 avril 2014

L’américain Alexion vient d’annoncer  que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan drug designation) à Soliris® ®(éculizumab), inhibiteur de la voie terminale du complément pour la prévention du rejet du greffon après une transplantation d’organe plein.

Le rejet du greffon peut entraîner de graves blessures à l’organe transplanté et sa présence est une entrave importante au succès des transplantations.

Le Soliris est actuellement approuvé aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Japon et dans d’autres pays pour le traitement de patients atteints d’hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de l’activation chronique incontrôlée du complément.

Alexion enquête le Soliris dans le cadre de la prévention du rejet aigu médié par les anticorps (AMR) chez les receveurs après transplantation rénale, et pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients recevant des transplantations de reins provenant de donneurs décédés. Le Soliris n’est approuvé dans aucun pays pour la prévention ou le traitement du rejet après une transplantation rénale ou d’un autre organe plein.

« Le rejet après la transplantation est un événement grave et potentiellement dévastateur chez les patients recevant une transplantation d’organe en raison du risque véritable de perte de l’organe transplanté », explique Martin Mackay, Ph. D., vice-président exécutif et directeur mondial de la R et D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie terminale du complément, Soliris pourrait baisser le risque de rejet, un avantage qui pourrait se traduire par une amélioration des résultats cliniques chez ces patients. »

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin pour encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes sur 10 000 au maximum dans l’UE. La désignation sous le statut de produit médicamenteux orphelin offrirait certains avantages et incitations Alexion, y compris une période d’exclusivité sur le marché si Soliris est approuvé par l’UE pour le traitement thérapeutique orphelin du rejet aigu médié par les anticorps (AMR).

Source : Alexion








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