Galderma : le développement du trifarotène franchit un jalon important dans l’ichtyose lamellaire
Galderma a annoncé que son programme de développement du trifarotène ciblant l’ichtyose lamellaire, une maladie orpheline débilitante conduisant à la formation de squames recouvrant la peau, a démontré que le produit était sûr et bien toléré dans le cadre d’une étude de phase I.
« L’ichtyose lamellaire est une maladie pour toute la vie affectant fortement la qualité de vie des patients, et pour laquelle il existe un besoin important de traitements efficaces, sûrs et spécifiques. Le trifarotène, avec sa formulation topique adaptée à la maladie, pourrait constituer une option de traitement précieuse et sûre pour les patients souffrant de cette grave maladie congénitale », a affirmé le professeur Alain Taieb de l’Hôpital Saint-André de Bordeaux, en France, et membre du Conseil d’administration de l’étude de phase I.
La molécule trifarotène de Galderma est un nouvel agoniste des récepteurs de l’acide rétinoïque (RAR) conçu spécialement pour offrir une sélectivité élevée pour sa cible (RARγ) et une faible stabilité métabolique systémique, qui est actuellement au stade du développement clinique pour une utilisation dans d’autres conditions dermatologiques plus courantes. Sa fonctionnalité rétinoïde et ses puissantes propriétés kératolytiques en font un traitement potentiellement viable de la pathologie d’ichtyose lamellaire. Une préparation sous forme de crème conçue pour s’adapter à l’état de la maladie a été développée par Galderma, et les premières observations sur des volontaires sains suggèrent que la bonne tolérabilité de certaines posologies permet le développement de ce médicament pour le traitement de l’ichtyose lamellaire dans le cadre d’une future étude de phase II.
La FDA accorde le statut de médicament orphelin au trifarotène
En 2014, La FDA, l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a accordé le statut de médicament orphelin au trifarotène pour le traitement de l’ichtyose congénitale. Les ichtyoses sont composées d’un vaste groupe de maladies desquamantes avec diverses étiologies. La pathophysiologie stéréotypée est une hyperplasie épidermique et une desquamation anormale, aboutissant à l’accumulation visible de squames à la surface de la peau. Ichtyose congénitale est un terme utilisé pour désigner un groupe spécifique de formes héréditaires rares d’ichthyoses qui sont généralement plus graves que les formes non héréditaires de la maladie. L’ichtyose lamellaire est l’un des troubles entrant dans la catégorie des ichtyoses congénitales. La prévalence estimée de l’ichtyose lamellaire aux États-Unis se situe dans la fourchette de 1 cas pour 100 000 à 200 000 personnes.
En plus d’étudier des traitements pour l’ichtyose lamellaire et d’autres ichtyoses congénitales, Galderma explore la possibilité de traiter d’autres maladies cutanées rares comme le lymphome cutané à cellules T et le syndrome de Gorlin.
Source : Galderma
