Edition du 21-01-2021

Accueil » Médecine » Recherche

Généthon : des chercheurs démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Publié le lundi 8 octobre 2018

Généthon : des chercheurs démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAVDes chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur. Une première scientifique, dont les résultats sont publiés dans la revue Nature Communications, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce un vecteur, un « moyen de transport » capable de franchir toutes les barrières biologiques de la cellule jusqu’au noyau. Les vecteurs les plus utilisés sont dérivés de virus, notamment AAV (virus adéno-associé). Les vecteurs AAV sont notamment utilisés pour la thérapie génique du muscle, du foie, de l’oeil… Une des limites de ces vecteurs est que, une fois injectés, ils induisent une réaction immunitaire du sujet traité rendant impossible la ré-administration du produit de thérapie génique, pourtant parfois nécessaire pour assurer l’efficacité d’un traitement sur le long terme, en particulier dans les applications systémiques (corps entier) et/ou pédiatriques.

C’est pourquoi une équipe de Généthon / Inserm dirigée par le Dr Federico Mingozzi, a cherché à contourner cet obstacle biologique et rendre ainsi l’organisme des malades tolérant à une seconde injection de thérapie génique par AAV. Pour y parvenir, les chercheurs ont utilisé des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur connu, développées par la biotech américaine Selecta Biosciences, qu’ils ont injecté simultanément à un vecteur AAV par voie intraveineuse. Ils ont constaté, sur des modèles animaux, que cette administration simultanée inhibe les réactions immunitaires de l’organisme.

Cette première scientifique est prometteuse pour le traitement des maladies génétiques rares car, si l’efficacité de cette technique est confirmée, elle permettrait de traiter les malades dès les premiers signes de la maladie et de réinjecter un médicament de thérapie génique si l’effet thérapeutique devait s’atténuer avec le temps.

« Lorsque nous envisageons un traitement par thérapie génique, en l’occurrence pour des maladies rares, nous savons que nous ne pouvons injecter les patients qu’une seule fois donc il faut être sûr d’intervenir au bon moment. Par exemple, pour la maladie de Crigler-Najjar, nous avons fait le choix de traiter à partir de l’âge de maturité du foie (10 ans) pour que l’efficacité du traitement soit optimale. Si les prochaines études, qui sont déjà en cours, devaient confirmer l’efficacité de cette nouvelle technique, l’approche sera différente et nous pourrions traiter les enfants beaucoup plus tôt » souligne Federico Mingozzi, chercheur à Généthon et directeur de recherche à l’Inserm.

« Cette première scientifique est une nouvelle démonstration de la capacité d’innovation de notre laboratoire Généthon et de la qualité de nos chercheurs qui, sans cesse, imaginent, développent et innovent pour faire émerger de nouvelles solutions thérapeutiques pour les maladies rares. Cette avancée prometteuse ouvre de nouvelles perspectives pour la thérapie génique et de nouveaux espoirs pour les malades. » déclare Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

Publication : Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector readministration – Amine Meliani1,2#, Florence Boisgerault2#, Romain Hardet1, Solenne Marmier1, Fanny Collaud2, Giuseppe Ronzitti2, Christian Leborgne2, Helena Costa Verdera1,2, Marcelo Simon Sola1,2, Severine Charles2, Alban Vignaud2, Laetitia van Wittenberghe2, Olivier Christophe3, Francesca Fallarino4, Christopher Roy5, Alicia Michaud5, Petr Ilyinskii5, Takashi Kei Kishimoto5, Federico Mingozzi1,2,*

Affiliations : #contributed equally ; 1. University Pierre and Marie Curie – Paris 6 and INSERM U974, 105 boulevard de l’Hopital, 75651 Paris, France ; 2. Genethon and INSERM U951, 1 rue de l’Internationale, 91000 Evry, France ; 3. INSERM U1176, and Unité Mixte de Recherche S1176, Université Paris-Sud, Kremlin-Bicetre, 63 rue Gabriel Péri, 94270 Paris, France ; 4. Department of Experimental Medicine, University of Perugia, Piazzale Gambuli, 1 06132 Perugia, Italy ; 5. Selecta Bioscience, 480 Arsenal Street, Watertown, MA, 02472 USA

Source : Généthon








MyPharma Editions

Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Publié le 21 janvier 2021
Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Le groupe pharmaceutique Servier et MiNA Therapeutics, une société pionnière dans les thérapies par activation de l’ARN, ont annoncé un partenariat de recherche pour identifier et développer des thérapies utilisant des petits ARN activateurs (saRNA) pour le traitement des troubles neurologiques.

Transgene : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Publié le 21 janvier 2021
Transgene  : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé que pour la première fois en France, TG4050, son immunothérapie individualisée innovante, a été administrée à un patient atteint d’un cancer de la tête et du cou. Ce nouveau vaccin thérapeutique est issu de la plateforme technologique myvac®, qui utilise une technologie d’Intelligence Artificielle (IA) pour personnaliser le traitement de chaque patient.

Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Publié le 21 janvier 2021
Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Vect-Horus, une société de biotechnologies qui conçoit et développe des vecteurs permettant la délivrance de molécules thérapeutiques ou d’agents d’imagerie à des organes cibles, vient de clôturer sa série D. Un premier tour réalisé en septembre 2020 pour 6,7M€ vient d’être complété d’un second en décembre 2020 pour 5,3M€ auprès d’investisseurs privés portant ainsi le montant total de cette série à 12M€.

Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Publié le 20 janvier 2021
Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Ipsen a annoncé la nomination de Gwenan White en tant que Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques à compter de mars 2021. Basée à Boulogne (France), elle sera responsable de concevoir, mettre en oeuvre, diriger la stratégie et les activités de communication ainsi que les relations publiques d’Ipsen à l’échelle globale.

Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Publié le 20 janvier 2021
Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Le Conseil d’administration du Leem a coopté, le 19 janvier 2021, deux nouveaux administrateurs : Denis Hello, Vice-Président, General Manager d’AbbVie France, dans la famille des laboratoires américains en remplacement de Pierre-Claude Fumoleau et Stéphane Lepeu, Directeur Général Délégué-Commercial de Delpharm, en remplacement de Sébastien Aguettant. Nouveau Président de CDMO France[1], il représente les façonniers dans le collège des organisations professionnelles.

Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Publié le 19 janvier 2021
Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l'étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Servier a annoncé les résultats actualisés de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 évaluant LONSURF® (trifluridine/tipiracil) + bevacizumab et capécitabine + bevacizumab (C-B) en première ligne pour les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique non résécable (mCRC) et non éligibles pour un traitement intensif.1 Ces données ont été présentées lors d’une présentation orale au Symposium sur les cancers gastro-intestinaux de l’ASCO 2021 (ASCO-GI).

Orphelia Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Publié le 19 janvier 2021
Orphelia Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Ethypharm et Orphelia Pharma ont annoncé la signature d’un accord exclusif pour le développement, l’enregistrement et la commercialisation en République Populaire de Chine de Kigabeq® (vigabatrine) indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents