Edition du 28-10-2021

GeNeuro : GNbAC1 désigné médicament orphelin par la FDA dans la PIDC

Publié le vendredi 23 février 2018

GeNeuro : GNbAC1 désigné médicament orphelin par la FDA dans la PIDCGeNeuro, société biopharmaceutique suisse qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurologiques et auto-immunes, a annoncé que GNbAC1 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), une maladie auto-immune neurologique rare du système nerveux périphérique.

Aux États-Unis, la prévalence de la PIDC est estimée à 9 cas pour 100 000 habitants. Le traitement actuel de long terme est souvent limité par des effets secondaires, et un tiers des patients est réfractaire aux traitements existants.
GNbAC1 est un anticorps monoclonal conçu pour neutraliser une protéine d’enveloppe rétrovirale pathogène codée par un membre de la famille des rétrovirus endogènes humains HERV-W (pHERV-W env). Cette protéine serait un facteur causal de plusieurs maladies, dont la sclérose en plaques, le diabète de type 1 et la PIDC. GeNeuro va maintenant entamer des discussions avec la FDA à propos du protocole d’une étude clinique de Phase 2 de preuve de concept dans cette indication.

« Cette désignation de médicament orphelin valide encore notre approche scientifique pour les pathologies neurologiques. La PIDC fait partie de ces maladies, comme la sclérose en plaques et le diabète de type 1, pour lesquelles la protéine pathogène pHERV-W env serait un potentiel facteur causal. Dans la PIDC, il a été observé que pHERV-W env était présente chez environ la moitié des patients atteints et affectait l’intégrité des cellules de Schwann, qui maintiennent la gaine de myéline autour des nerfs périphériques, en induisant une production de cytokines IL6 et CXCL10 qui favorisent localement le développement de cellules pro-inflammatoires et inhibent la remyélinisation. En neutralisant l’activité de cette protéine, GNbAC1 pourrait ainsi réduire l’inflammation localement et rétablir le processus de remyélinisation afin d’améliorer la fonction des nerfs périphériques touchés, » commente le Dr François Curtin, Directeur Général Adjoint de GeNeuro.

« L’obtention de la désignation de médicament orphelin dans la PIDC est une nouvelle incitation à accélérer le développement clinique de GNbAC1 au-delà de nos études en cours dans la sclérose en plaques et le diabète de type 1, » ajoute Jesús Martin-Garcia, PDG de GeNeuro. « Nous sommes enchantés de cette désignation de médicament orphelin et nous nous réjouissons de collaborer à l’avenir avec la FDA pour planifier son développement clinique dans la PIDC, afin de proposer de nouveaux traitements à des patients qui disposent de peu d’options thérapeutiques efficaces. »

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à de nouveaux produits thérapeutiques pour des maladies affectant moins de 200 000 patients aux États-Unis, ou plus de 200 000 patients s’il n’y a aucune attente raisonnable pour que le coût de production du médicament soit couvert par ses ventes. La désignation de médicament orphelin permet à la société qui développe le médicament d’être éligible à une période de sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis après l’autorisation de mise sur le marché du médicament, ainsi que, dans certains cas, à des crédits d’impôt sur les coûts de recherche clinique, la possibilité de présenter une demande de subvention annuelle, une assistance pour concevoir des essais cliniques et l’exonération des frais de dossier dans le cadre de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).

Source : GeNeuro








MyPharma Editions

Takeda acquiert GammaDelta Therapeutics afin d’accélérer le développement de thérapies allogéniques à cellule T γδ contre les tumeurs solides

Publié le 28 octobre 2021
Takeda acquiert GammaDelta Therapeutics afin d’accélérer le développement de thérapies allogéniques à cellule T γδ contre les tumeurs solides

Takeda a annoncé son intention d’exercer son option d’achat de GammaDelta Therapeutics, une société axée sur l’exploitation des propriétés exceptionnelles que présentent les cellules T gamma delta (γδ) pour l’immunothérapie. Grâce à cette acquisition, Takeda disposera des plateformes de thérapie cellulaire T gamma-delta (γδ) à variable allogénique delta 1 (Vδ1) de GammaDelta qui incluent des plateformes dérivées du sang et des tissus en plus de programmes de thérapie cellulaire à un stade précoce.

Noxxon Pharma : Bryan Jennings nommé au poste de Directeur Financier

Publié le 28 octobre 2021
Noxxon Pharma : Bryan Jennings nommé au poste de Directeur Financier

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la nomination de Bryan Jennings au poste de Directeur Financier de NOXXON à compter du 1er novembre 2021.

Sensorion dépasse l’objectif de recrutement pour SENS-401 relatif à la perte auditive neurosensorielle soudaine

Publié le 28 octobre 2021
Sensorion dépasse l’objectif de recrutement pour SENS-401 relatif à la perte auditive neurosensorielle soudaine

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, a annoncé que 115 patients ont été recrutés afin d’être traités dans le cadre d’AUDIBLE-S, l’étude de la société portant sur SENS-401, petite molécule first-in-class, chez des patients souffrant de perte auditive neurosensorielle soudaine […]

Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Publié le 27 octobre 2021
Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Publié le 27 octobre 2021
Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Neuf biotechs innovantes sont lauréates de Gene.IO, nouveau programme d’accélération de Genopole : un an d’accompagnement focalisé sur l’obtention d’un premier financement ou accord commercial, étape décisive pour une startup en phase d’amorçage.

Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Publié le 27 octobre 2021
Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Stallergenes Greer, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans l’immunothérapie allergénique (ITA), a annoncé la conclusion d’un partenariat exclusif avec Aptar Pharma, un leader mondial dans les systèmes d’administration de médicaments, les services et les solutions des sciences des matériaux actifs. L’accord porte sur le développement d’un dispositif d’administration connecté pionnier et de son application mobile destinés aux patients de Stallergenes Greer suivant un traitement d’immunothérapie allergénique (ITA) sublinguale.

PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

Publié le 26 octobre 2021
PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

PathoQuest, entreprise pionnière dans le contrôle qualité des biomédicaments par séquençage de nouvelle génération (NGS), a annoncé le soutien d’0.85M € du 4e Programme d’Investissement d’Avenir (PIA 4) dans le cadre de l’Appel à Manifestation d’Intérêts « Nouvelles biothérapies et outils de production ». Ce financement permettra à PathoQuest d’étendre sa gamme en offrant des tests de contrôle qualité (CQ) par NGS au niveau BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) pour la caractérisation génique des biomédicaments.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents