Edition du 21-04-2021

Genfit : elafibranor désigné Médicament orphelin par la FDA et l’EMA

Publié le lundi 29 juillet 2019

Genfit : elafibranor désigné Médicament orphelin par la FDA et l’EMAGenfit, société biopharmaceutique qui développe des solutions thérapeutiques et diagnostiques innovantes dans le domaine des maladies du foie, notamment d’origine métabolique, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine et que l’European Medicines Agency (EMA) ont toutes les deux accordé la désignation d’Orphan Drug à elafibranor, agoniste des PPAR alpha/delta, pour le traitement de la Cholangite Biliaire Primitive (PBC).

La PBC est une maladie cholestatique du foie qui affecte les canaux biliaires, engendrant une fibrose des tissus hépatiques, voire une cirrhose. Les causes de la maladie restent aujourd’hui encore inconnues. La PBC touche majoritairement les femmes, et, à ce jour, de nombreux patients ne répondent pas aux traitements existants ce qui représente un besoin médical non-satisfait important.

Au cours d’un essai clinique de Phase 2 mené contre placebo chez des patients atteints de PBC et présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, elafibranor a atteint le critère principal de réduction de l’ALP, versus placebo, de manière très claire et statistiquement significative. L’effet bénéfique constaté chez les patients inclut une amélioration des marqueurs cholestatiques (GGT, 5’-nucléotidase), lipidiques (cholestérol total, LDL et triglycérides) et anti-inflammatoires (IgM, CRP, haptoglobine et fibrinogène). L’amélioration de ces marqueurs est conforme aux observations faites lors de l’essai de Phase 2 dans la NASH, et essentielle dans le cadre d’une maladie cholestatique comme la PBC, mais également dans le cas de la NASH, considérée comme la manifestation hépatique du syndrome métabolique.

Dans cet essai, elafibranor a également atteint le critère composite utilisé pour l’enregistrement des médicaments dans la PBC, apportant des éléments de preuves supplémentaires quant à son potentiel pour traiter cette pathologie, et des informations solides confirmant son profil hautement compétitif.

Plus tôt cette année, elafibranor a reçu de la FDA la désignation de Breakthrough Therapy pour le traitement de la PBC, à la suite de la présentation détaillée des résultats positifs de cet essai clinique de Phase 2 lors de l’EASL 2019.

Dr Velimir A. C. Luketic, MD, Division de Gastroentérologie, Hépatologie et Nutrition, Virginia Commonwealth University School of Medicine, Richmond, VA (États-Unis) a commenté : « Elafibranor a démontré en à peine 12 semaines un impact anti-cholestatique important chez des patients atteints de PBC et présentant une réponse inadéquate à l’UDCA. L’amplitude des effets observés sur les marqueurs de dysfonction hépatique et de l’inflammation renforce notre confiance quant à la capacité de la molécule de répondre au besoin médical des patients souffrant de cette maladie grave. Au-delà des bénéfices cliniques, elafibranor a également démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, apportant même potentiellement un effet antipruritique, répondant ainsi à un symptôme spécifique de la PBC. »

Dr Pascal Birman, Directeur Médical Adjoint de GENFIT, a ajouté : « La PBC est une maladie dévastatrice avec très peu d’options thérapeutiques. En outre, ces traitements sont souvent insuffisants pour provoquer une réponse adéquate chez le patient. C’est pourquoi il est urgent de mettre à disposition des patients de nouvelles solutions thérapeutiques, et c’est aussi l’une des raisons pour laquelle nous bénéficions du soutien des agences réglementaires américaine et européenne. Nos résultats de Phase 2 très positifs dans la PBC apportent un réel espoir pour les patients et leurs familles. Nous prévoyons de lancer l’essai de Phase 3 au cours de l’année, afin de continuer à démontrer l’efficacité et l’innocuité d’elafibranor dans la PBC. »

Source : Genfit








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