Edition du 17-09-2019

Genfit : elafibranor désigné Médicament orphelin par la FDA et l’EMA

Publié le lundi 29 juillet 2019

Genfit : elafibranor désigné Médicament orphelin par la FDA et l’EMAGenfit, société biopharmaceutique qui développe des solutions thérapeutiques et diagnostiques innovantes dans le domaine des maladies du foie, notamment d’origine métabolique, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine et que l’European Medicines Agency (EMA) ont toutes les deux accordé la désignation d’Orphan Drug à elafibranor, agoniste des PPAR alpha/delta, pour le traitement de la Cholangite Biliaire Primitive (PBC).

La PBC est une maladie cholestatique du foie qui affecte les canaux biliaires, engendrant une fibrose des tissus hépatiques, voire une cirrhose. Les causes de la maladie restent aujourd’hui encore inconnues. La PBC touche majoritairement les femmes, et, à ce jour, de nombreux patients ne répondent pas aux traitements existants ce qui représente un besoin médical non-satisfait important.

Au cours d’un essai clinique de Phase 2 mené contre placebo chez des patients atteints de PBC et présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, elafibranor a atteint le critère principal de réduction de l’ALP, versus placebo, de manière très claire et statistiquement significative. L’effet bénéfique constaté chez les patients inclut une amélioration des marqueurs cholestatiques (GGT, 5’-nucléotidase), lipidiques (cholestérol total, LDL et triglycérides) et anti-inflammatoires (IgM, CRP, haptoglobine et fibrinogène). L’amélioration de ces marqueurs est conforme aux observations faites lors de l’essai de Phase 2 dans la NASH, et essentielle dans le cadre d’une maladie cholestatique comme la PBC, mais également dans le cas de la NASH, considérée comme la manifestation hépatique du syndrome métabolique.

Dans cet essai, elafibranor a également atteint le critère composite utilisé pour l’enregistrement des médicaments dans la PBC, apportant des éléments de preuves supplémentaires quant à son potentiel pour traiter cette pathologie, et des informations solides confirmant son profil hautement compétitif.

Plus tôt cette année, elafibranor a reçu de la FDA la désignation de Breakthrough Therapy pour le traitement de la PBC, à la suite de la présentation détaillée des résultats positifs de cet essai clinique de Phase 2 lors de l’EASL 2019.

Dr Velimir A. C. Luketic, MD, Division de Gastroentérologie, Hépatologie et Nutrition, Virginia Commonwealth University School of Medicine, Richmond, VA (États-Unis) a commenté : « Elafibranor a démontré en à peine 12 semaines un impact anti-cholestatique important chez des patients atteints de PBC et présentant une réponse inadéquate à l’UDCA. L’amplitude des effets observés sur les marqueurs de dysfonction hépatique et de l’inflammation renforce notre confiance quant à la capacité de la molécule de répondre au besoin médical des patients souffrant de cette maladie grave. Au-delà des bénéfices cliniques, elafibranor a également démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, apportant même potentiellement un effet antipruritique, répondant ainsi à un symptôme spécifique de la PBC. »

Dr Pascal Birman, Directeur Médical Adjoint de GENFIT, a ajouté : « La PBC est une maladie dévastatrice avec très peu d’options thérapeutiques. En outre, ces traitements sont souvent insuffisants pour provoquer une réponse adéquate chez le patient. C’est pourquoi il est urgent de mettre à disposition des patients de nouvelles solutions thérapeutiques, et c’est aussi l’une des raisons pour laquelle nous bénéficions du soutien des agences réglementaires américaine et européenne. Nos résultats de Phase 2 très positifs dans la PBC apportent un réel espoir pour les patients et leurs familles. Nous prévoyons de lancer l’essai de Phase 3 au cours de l’année, afin de continuer à démontrer l’efficacité et l’innocuité d’elafibranor dans la PBC. »

Source : Genfit








MyPharma Editions

Poxel : lancement d’une étude de phase Ib à doses multiples et croissantes sur le PXL065 dans la NASH

Publié le 17 septembre 2019
Poxel : lancement d’une étude de phase Ib à doses multiples et croissantes sur le PXL065 dans la NASH

Poxel a annoncé aujourd’hui le lancement d’une étude de phase Ib randomisée, en double aveugle et avec contrôle placebo, chez des sujets sains afin d’évaluer l’innocuité, la tolérance et le profil pharmacocinétique (PK), et contribuer à la détermination de la dose pour une étude pivotale du PXL065. Cette étude vise à confirmer l’exposition relative et la proportionnalité des doses du PXL065.

Alain Eychène, nouveau directeur du pôle Recherche et Innovation de l’INCa

Publié le 17 septembre 2019
Alain Eychène, nouveau directeur du pôle Recherche et Innovation de l'INCa

Alain Eychène, directeur de recherche à l’Inserm, vient de prend la direction du pôle Recherche et Innovation de l’Institut national du cancer. De par cette nouvelle fonction, il devient également directeur de l’Institut multi-organismes cancer d’AVIESAN[1]. Il dirigera par ailleurs l’institut thématique cancer de l’Inserm.

Transgene : autorisation de démarrer en France les deux premiers essais cliniques de TG4050

Publié le 17 septembre 2019
Transgene : autorisation de démarrer en France les deux premiers essais cliniques de TG4050

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, a annoncé qu’elle a reçu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM), de mener deux essais cliniques de Phase 1 de TG4050, premier candidat produit issu de la plateforme myvac™. TG4050 est une immunothérapie individualisée conçue pour permettre au système immunitaire des patients de lutter contre leurs tumeurs.

Menarini : Elcin Barker Ergun nommée PDG du groupe

Publié le 16 septembre 2019
Menarini : Elcin Barker Ergun nommée PDG du groupe

Le groupe pharmaceutique italien Menarini vient d’annoncer que son Conseil d’administration a nommé Elcin Barker Ergun au poste de présidente-directrice générale du groupe.

Diabète : Sanofi et Abbott s’associent pour intégrer les technologies de mesure de la glycémie et d’administration d’insuline

Publié le 16 septembre 2019
Diabète : Sanofi et Abbott s’associent pour intégrer les technologies de mesure de la glycémie et d’administration d’insuline

Deux leaders mondiaux du diabète, Sanofi et Abbott, vont collaborer pour intégrer les technologies de mesure de la glycémie et d’administration d’insuline afin de simplifier davantage la manière dont les patients atteints de diabète prennent en charge leur maladie.

GeNeuro : le temelimab montre des effets neuroprotecteurs à long terme dans la SEP récurrente-rémittente

Publié le 16 septembre 2019
GeNeuro : le temelimab montre des effets neuroprotecteurs à long terme dans la SEP récurrente-rémittente

GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre des maladies neurologiques et des maladies auto-immunes, telles que la sclérose en plaques (SEP) et le diabète de type 1 (DT1), a annoncé aujourd’hui avoir présenté les effets neuroprotecteurs de temelimab chez les patients atteints de SEP, leur extension pendant 96 semaines, ainsi que l’utilisation sans danger et bien tolérée du candidat-médicament.

Noxxon : recrutement des patients dans l’essai de phase I/II combinant NOX-A12 et radiothérapie dans le cancer du cerveau

Publié le 13 septembre 2019
Noxxon : recrutement des patients dans l'essai de phase I/II combinant NOX-A12 et radiothérapie dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société biopharmaceutique développant principalement des traitements contre le cancer en ciblant le microenvironnement tumoral, a annoncé le début du recrutement de patients nouvellement diagnostiqués d’un cancer du cerveau dans un essai clinique de phase I/II associant le NOX-A12, un inhibiteur du CXCL12, à la radiothérapie.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents