Edition du 15-09-2019

Genfit : fin du recrutement des patients de l’essai de Phase 2 évaluant elafibranor dans la PBC

Publié le mardi 28 août 2018

Genfit : fin du recrutement des patients de l'essai de Phase 2 évaluant elafibranor dans la PBCGenfit, société biopharmaceutique qui développe des solutions thérapeutiques et diagnostiques visant les maladies du foie, notamment d’origine métabolique, et les maladies hépato-biliaires, a annoncé la fin du recrutement des patients de l’essai de Phase 2a évaluant elafibranor dans la PBC (ou CBP – Cholangite Biliaire Primitive), une maladie rare du foie. Les premiers résultats sont attendus pour la fin de l’année.

Le 45ème (et dernier) patient a été recruté en juillet, et un certain nombre de patients a d’ores-et-déjà terminé le traitement de 12 semaines.

Cet essai de Phase 2a – multicentrique, conduit en double aveugle, randomisé et contre placebo – est destiné à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi d’elafibranor après 12 semaines de traitement chez les patients atteints de Cholangite Biliaire Primitive présentant une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique. L’essai est conduit de la manière suivante :

. 3 bras (80mg, 120mg, placebo)
. 45 patients (15 patients par bras)
. 12 semaines de traitement
. Centres cliniques aux États-Unis et en Europe

L’objectif principal est de déterminer l’effet d’une dose orale journalière d’elafibranor sur l’alkaline phosphatase sérique (ALP) chez ces patients. Les objectifs secondaires incluent sécurité d’emploi et tolérabilité d’elafibranor, notamment sur le prurit, ainsi que l’évaluation de la qualité de vie.

La « CBP », ou Cholangite Biliaire Primitive, est une maladie auto-immune rare caractérisée par la destruction progressive des canaux biliaires intra-hépatiques et pouvant conduire à une cirrhose ou une insuffisance hépatique. Malheureusement, de nombreux patients ne répondent pas aux thérapies existantes, ou font face à des effets indésirables tels que le prurit conséquents à la prise de ces traitements. C’est pourquoi de nouvelles options thérapeutiques sont nécessaires.

Dr. Velimir A. Luketic, MD, Département de Gastroentérologie, Hépatologie et Nutrition de l’Université Virginia Commonwealth (VCU), Richmond (Virginie, Etats-Unis) a commenté : « Un nombre important de patients ne peut bénéficier des thérapies existantes – UDCA ou OCA – soit parce qu’ils ne répondent pas à ces traitements, soit parce qu’ils souffrent d’effets indésirables associés à ces traitements. Il existe donc un vide thérapeutique pour ces patients. La littérature scientifique montre qu’un ciblage des récepteurs PPARs réduit la synthèse des acides biliaires et améliore la détoxification de la bile dans les canaux biliaires. Dans les essais cliniques, les molécules ciblant les PPARs ont montré une baisse significative de l’ALP, et ont amélioré les profils biochimiques et le prurit chez les patients PBC. En tant qu’investigateur dans cet essai clinique, je suis particulièrement enthousiaste de voir le recrutement de tous les patients désormais finalisé et je suis bien sûr impatient de découvrir les résultats qui devraient être connus plus tard cette année. »

Sophie Mégnien, Directeur Médical de GENFIT, a ajouté : « Nous sommes ravis que le dernier patient dans cet essai de phase 2 soit randomisé, et attendons désormais les résultats de l’étude pour la fin de l’année. Elafibranor, un double agoniste PPAR alpha & delta, est un candidat intéressant pour la PBC car il réduit les niveaux d’alkaline phosphatase, comme démontré de manière systématique dans tous les essais précédemment menés sur d’autres populations. Cet élément constitue, avec ce que les PPARs ont par ailleurs déjà démontré en matière de réduction d’ALP, un rationnel solide pour elafibranor dans la PBC. Des données cliniques récentes indiquent que les PPARs alpha peuvent également avoir un impact sur le prurit, ce qui différencie d’autant plus la double action mécanistique d’elafibranor, améliorant la biochimie hépatique (delta) et atténuant le prurit (alpha) dans cette maladie rare. Dans ce type de pathologie rare, terminer le recrutement des patients constitue une étape importante. Nous sommes confiants dans le potentiel d’elafibranor pour apporter un bénéfice profitable aux patients, et ainsi, répondre à un besoin encore non satisfait. Nous remercions l’ensemble des patients, leurs familles, ainsi que tous les investigateurs de cette phase 2a pour leur dévouement et leur détermination. »

Source : GENFIT








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