GenSight Biologics : désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis pour GS030 dans la rétinopathie pigmentaire
GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
« La désignation de médicament orphelin de GS030 en Europe et désormais aux États-Unis, ainsi que la classification de médicament de thérapie innovante en Europe, reconnaissent pleinement le besoin médical urgent et insatisfait d’un traitement sûr et efficace pour les patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, et attestent du potentiel de l’optogénétique et de GS030 à adresser ce besoin », a commenté Bernard Gilly, Directeur Général de GenSight Biologics.
GS030 est actuellement en étude de toxicité réglementaire, et devrait entrer en clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire au 3ème trimestre 2017, sous réserve des résultats de toxicité et de la revue réglementaire.
La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin permet à GenSight Biologics de bénéficier de mesures et d’avantages aux États-Unis, notamment d’une période d’exclusivité de commercialisation de 7 ans si GS030 est approuvé dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
GS030 a reçu à la fois la désignation de médicament orphelin et la classification de médicament de thérapie innovante en Europe en septembre 2016.
Source : GenSight Biologics
