Edition du 22-05-2022

GenSight Biologics : la MHRA accorde le statut de Promising Innovative Medicine au Royaume-Uni à la thérapie génique Lumevoq®

Publié le lundi 6 septembre 2021

GenSight Biologics : la MHRA accorde le statut de Promising Innovative Medicine au Royaume-Uni à la thérapie génique Lumevoq®GenSight Biologics a annoncé que l’Agence du médicament britannique Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a accordé le statut de Promising Innovative Medicine (PIM) à sa thérapie génique LUMEVOQ® pour le traitement de la perte de vision due à une Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) causée par une mutation G11778A confirmée dans le gène mitochondrial ND4.

« C’est une excellente nouvelle pour les personnes touchées par la NOHL au Royaume-Uni, qui disposent actuellement d’options de traitement très limitées », commente Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « Cette reconnaissance marque une autre étape importante dans nos préparatifs en vue de mettre LUMEVOQ à la disposition des patients NOHL dès que possible. »

Le statut PIM est attribué à un médicament susceptible d’offrir un bénéfice majeur aux patients. Pour que la MHRA accorde le statut PIM, le produit doit répondre à chacun des trois critères suivants :

. La condition doit être mortelle ou gravement invalidante avec un besoin non satisfait élevé, ce qui signifie qu’il n’y a pas de méthode de traitement, de diagnostic ou de prévention disponible, ou que les méthodes existantes ont de sérieuses limites

. Le médicament est susceptible d’offrir un bénéfice majeur par rapport aux méthodes actuellement utilisées au Royaume-Uni ; les preuves préliminaires doivent être soumises sur la base de données à la fois non cliniques et cliniques

. Les effets indésirables potentiels du médicament sont susceptibles d’être compensés par les bénéfices, ce qui permet d’envisager raisonnablement un rapport bénéfice-risque positif

Le statut PIM est également une indication précoce qu’un médicament est un candidat prometteur pour le programme d’accès précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme, ou EAMS) de la MHRA dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de conditions potentiellement mortelles ou gravement débilitantes, avec un besoin non satisfait. L’EAMS est similaire au programme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation de Cohorte (ATU de Cohorte, ou ATUc) en France, qui simplifie le processus par lequel les patients peuvent bénéficier de traitements prometteurs avant leur autorisation de mise sur le marché. LUMEVOQ® a été approuvé pour une ATU de Cohorte en France en juillet 2021.

La NOHL est une maladie génétique rare entrainant une perte sévère, brutale et irréversible de la vision, et qui touche principalement les adolescents et les jeunes adultes. La mutation ND4 est la plus courante et celle qui présente le pire pronostic visuel, la plupart des patients devenant légalement aveugles.1 Les options de traitement pour la NOHL sont très limitées.2

LUMEVOQ® n’est pas encore approuvé en Europe ou au Royaume-Uni pour le traitement des patients présentant une perte de vision due à la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Sa demande d’Autorisation de Mise sur le Marché est actuellement en cours d’examen par l’Agence Européenne des Médicaments, avec une décision attendue au premier semestre 2022.

1 Newman NJ, Carelli V, Taiel M, Yu-Wai-Man P. Visual outcomes in Leber hereditary optic neuropathy subjects with the m.11778G>A (MTND4) mitochondrial dna mutation. J Neuroophthalmol. (2020) 40:547–57. doi: 10.1097/WNO.0000000000001045.

2 Sundaramurthy, S., SelvaKumar, A., Ching, J., et al. Leber hereditary optic neuropathy—new insights and old challenges. Graefes Arch. Clin. Exp. Ophthalmol. (2020). doi:10.1007/s00417-020-04993-1.

Source et visuel : GenSight Biologics








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