Edition du 18-09-2021

GenSight Biologics : la MHRA accorde le statut de Promising Innovative Medicine au Royaume-Uni à la thérapie génique Lumevoq®

Publié le lundi 6 septembre 2021

GenSight Biologics : la MHRA accorde le statut de Promising Innovative Medicine au Royaume-Uni à la thérapie génique Lumevoq®GenSight Biologics a annoncé que l’Agence du médicament britannique Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a accordé le statut de Promising Innovative Medicine (PIM) à sa thérapie génique LUMEVOQ® pour le traitement de la perte de vision due à une Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) causée par une mutation G11778A confirmée dans le gène mitochondrial ND4.

« C’est une excellente nouvelle pour les personnes touchées par la NOHL au Royaume-Uni, qui disposent actuellement d’options de traitement très limitées », commente Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « Cette reconnaissance marque une autre étape importante dans nos préparatifs en vue de mettre LUMEVOQ à la disposition des patients NOHL dès que possible. »

Le statut PIM est attribué à un médicament susceptible d’offrir un bénéfice majeur aux patients. Pour que la MHRA accorde le statut PIM, le produit doit répondre à chacun des trois critères suivants :

. La condition doit être mortelle ou gravement invalidante avec un besoin non satisfait élevé, ce qui signifie qu’il n’y a pas de méthode de traitement, de diagnostic ou de prévention disponible, ou que les méthodes existantes ont de sérieuses limites

. Le médicament est susceptible d’offrir un bénéfice majeur par rapport aux méthodes actuellement utilisées au Royaume-Uni ; les preuves préliminaires doivent être soumises sur la base de données à la fois non cliniques et cliniques

. Les effets indésirables potentiels du médicament sont susceptibles d’être compensés par les bénéfices, ce qui permet d’envisager raisonnablement un rapport bénéfice-risque positif

Le statut PIM est également une indication précoce qu’un médicament est un candidat prometteur pour le programme d’accès précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme, ou EAMS) de la MHRA dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de conditions potentiellement mortelles ou gravement débilitantes, avec un besoin non satisfait. L’EAMS est similaire au programme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation de Cohorte (ATU de Cohorte, ou ATUc) en France, qui simplifie le processus par lequel les patients peuvent bénéficier de traitements prometteurs avant leur autorisation de mise sur le marché. LUMEVOQ® a été approuvé pour une ATU de Cohorte en France en juillet 2021.

La NOHL est une maladie génétique rare entrainant une perte sévère, brutale et irréversible de la vision, et qui touche principalement les adolescents et les jeunes adultes. La mutation ND4 est la plus courante et celle qui présente le pire pronostic visuel, la plupart des patients devenant légalement aveugles.1 Les options de traitement pour la NOHL sont très limitées.2

LUMEVOQ® n’est pas encore approuvé en Europe ou au Royaume-Uni pour le traitement des patients présentant une perte de vision due à la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Sa demande d’Autorisation de Mise sur le Marché est actuellement en cours d’examen par l’Agence Européenne des Médicaments, avec une décision attendue au premier semestre 2022.

1 Newman NJ, Carelli V, Taiel M, Yu-Wai-Man P. Visual outcomes in Leber hereditary optic neuropathy subjects with the m.11778G>A (MTND4) mitochondrial dna mutation. J Neuroophthalmol. (2020) 40:547–57. doi: 10.1097/WNO.0000000000001045.

2 Sundaramurthy, S., SelvaKumar, A., Ching, J., et al. Leber hereditary optic neuropathy—new insights and old challenges. Graefes Arch. Clin. Exp. Ophthalmol. (2020). doi:10.1007/s00417-020-04993-1.

Source et visuel : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

Publié le 16 septembre 2021
PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

PharmaZell, le spécialiste allemand des principes actifs pharmaceutiques de spécialité, et Novasep, leader français de la sous-traitance de principes actifs (CDMO), ont annoncé être entrés en négociations exclusives afin de créer une plateforme européenne de premier plan dans le secteur attractif de fabrication de principes actifs pharmaceutiques et de CDMO. L’entité bénéficierait d’un ensemble de technologies complémentaires et d’un portefeuille diversifié de clients pharmaceutiques et biotechnologiques de premier ordre.

AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

Publié le 16 septembre 2021
AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation reprise des inclusions de la part de l’ANSM (France) dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la part du MHRA (Royaume-Uni) et de l’autorité néerlandaise dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB15003) dans la mastocytose.

Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Publié le 16 septembre 2021
Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Clean Cells, filiale du groupe Clean Biologics offrant des prestations de services de contrôle qualité de produits biopharmaceutiques et la fabrication de starting materials, a annoncé un investissement de plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production à Montaigu-Vendée, près de Nantes.

Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Publié le 16 septembre 2021
Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Biocorp, société française qui développe des dispositifs médicaux et des systèmes d’administration de médicaments injectables et le groupe Merck, ont annoncé un accord portant sur le développement d’une version spécifique de Mallya afin de surveiller l’observance du traitement dans le domaine de l’hormone de croissance humaine (HCH). Biocorp percevra un versement de 3 M€ pour ce développement, ainsi que des revenus supplémentaires issus des ventes à venir.

NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

Publié le 16 septembre 2021
NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

NFL Biosciences, société biopharmaceutique développant des médicaments botaniques pour le traitement des dépendances et addictions, annonce que son étude clinique de Phase II/III, destinée à évaluer l’efficacité et la sécurité de son traitement NFL-101 en tant que thérapie de sevrage tabagique, a été approuvée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), et a reçu l’avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents