GenSight Biologics : poursuite de l’étude de Phase I/II PIONEER de GS030 dans la rétinopathie pigmentaire
GenSight Biologics a annoncé que le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a réalisé sa première revue des données de sécurité de l’étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 combinant thérapie génique et optogénétique dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
Le DSMB a confirmé l’absence de toute préoccupation quant à la sécurité de GS030 pour la première cohorte de 3 sujets ayant reçu une unique injection intra-vitréenne de 5e10 vg combinée à un dispositif optronique de stimulation visuelle. Le DSMB a recommandé de poursuivre l’étude comme prévu, sans modification du protocole, et de recruter la seconde cohorte de 3 sujets devant recevoir une dose croissante de 1,5e11 vg.
“Nous sommes ravis de pouvoir passer à la prochaine étape avec GS030, notre second programme en phase clinique. Nous avons désormais hâte de confirmer la tolérance et l’innocuité de GS030 à des doses plus élevées, et de démontrer son efficacité à restaurer les principales fonctions visuelles chez les patients atteints de rétinopathie pigmentaire,” a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics.
PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez 18 patients atteints de rétinopathie pigmentaire. GS030 associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une unique injection intra-vitréenne, à un dispositif optronique de stimulation visuelle (GS030-MD).
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique développée par GenSight Biologics, qui utilise la thérapie génique pour introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l’intérieur des cellules ganglionnaires de la rétine via une unique injection intra-vitréenne, les rendant sensibles à la lumière et contournant les photorécepteurs détruits par la maladie.
Les patients éligibles dans les trois premières cohortes seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée, présentant une acuité visuelle très basse à no light perception (NLP) ou light perception (LP). La cohorte d’extension inclura des patients présentant un niveau d’acuité visuelle hand motion (HM) voire counting fingers (CF).
Selon le protocole, trois cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection intra-vitréenne dans l’œil le plus atteint. Une cohorte d’extension recevra la plus forte dose tolérée. Le comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des recommandations avant de passer à la dose suivante.
Le critère principal d’évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l’injection.
GS030 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. PIONEER est conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis.
GenSight Biologics entend terminer le recrutement de l’étude au premier semestre 2020. Des premières observations pourraient être disponibles et publiées au second semestre 2019, et les résultats préliminaires sont attendus au dernier trimestre 2020.
Source : GenSight Biologics