Edition du 04-07-2022

GenSight Biologics : poursuite de l’étude de Phase I/II PIONEER de GS030 dans la rétinopathie pigmentaire

Publié le mardi 7 mai 2019

GenSight Biologics : poursuite de l’étude de Phase I/II PIONEER de GS030 dans la rétinopathie pigmentaireGenSight Biologics a annoncé que le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a réalisé sa première revue des données de sécurité de l’étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 combinant thérapie génique et optogénétique dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.

Le DSMB a confirmé l’absence de toute préoccupation quant à la sécurité de GS030 pour la première cohorte de 3 sujets ayant reçu une unique injection intra-vitréenne de 5e10 vg combinée à un dispositif optronique de stimulation visuelle. Le DSMB a recommandé de poursuivre l’étude comme prévu, sans modification du protocole, et de recruter la seconde cohorte de 3 sujets devant recevoir une dose croissante de 1,5e11 vg.

“Nous sommes ravis de pouvoir passer à la prochaine étape avec GS030, notre second programme en phase clinique. Nous avons désormais hâte de confirmer la tolérance et l’innocuité de GS030 à des doses plus élevées, et de démontrer son efficacité à restaurer les principales fonctions visuelles chez les patients atteints de rétinopathie pigmentaire,” a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics.

PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez 18 patients atteints de rétinopathie pigmentaire. GS030 associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une unique injection intra-vitréenne, à un dispositif optronique de stimulation visuelle (GS030-MD).

GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique développée par GenSight Biologics, qui utilise la thérapie génique pour introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l’intérieur des cellules ganglionnaires de la rétine via une unique injection intra-vitréenne, les rendant sensibles à la lumière et contournant les photorécepteurs détruits par la maladie.

Les patients éligibles dans les trois premières cohortes seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée, présentant une acuité visuelle très basse à no light perception (NLP) ou light perception (LP). La cohorte d’extension inclura des patients présentant un niveau d’acuité visuelle hand motion (HM) voire counting fingers (CF).

Selon le protocole, trois cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection intra-vitréenne dans l’œil le plus atteint. Une cohorte d’extension recevra la plus forte dose tolérée. Le comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des recommandations avant de passer à la dose suivante.

Le critère principal d’évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l’injection.

GS030 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. PIONEER est conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis.

GenSight Biologics entend terminer le recrutement de l’étude au premier semestre 2020. Des premières observations pourraient être disponibles et publiées au second semestre 2019, et les résultats préliminaires sont attendus au dernier trimestre 2020.

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Publié le 1 juillet 2022
Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le 1 juillet 2022
Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Publié le 1 juillet 2022
Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d’une persistance potentiellement améliorée

Publié le 1 juillet 2022
Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d'une persistance potentiellement améliorée

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Publié le 30 juin 2022
NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Publié le 30 juin 2022
Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Publié le 30 juin 2022
Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents