Genzyme: un comité de la FDA recommande KYNAMRO™ dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote
Genzyme et Isis Pharmaceuticals ont annoncé vendredi que le Comité consultatif pour les médicaments métaboliques et endocrinologiques de la FDA a jugé, par 9 votes contre 6, que Genzyme a fourni des données d’efficacité et de tolérance suffisantes pour soutenir la commercialisation aux États-Unis de KYNAMRO™ (mipomersen sodique) dans le traitement de patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote.
L’avis du Comité sera pris en compte par la FDA dans son évaluation de la demande d’enregistrement (New Drug Application – Demande d’autorisation d’un nouveau médicament) de KYNAMRO. La FDA n’est pas tenue de suivre les recommandations du Comité, mais elle les prend néanmoins en considération lors de l’examen des dossiers des médicaments expérimentaux.
Genzyme a présenté une demande d’enregistrement le 29 mars 2012 et la FDA a fixé au 29 janvier 2013 la date cible à laquelle elle entend achever son examen, conformément à la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA – loi sur les frais d’utilisation des médicaments prescrits sur ordonnance). Une demande d’autorisation de mise sur le marché de KYNAMRO™ a également été déposée dans l’Union Européenne.
Dans l’évaluation des risques et bénéfices associés à KYNAMRO, le Comité a passé en revue les données d’une étude pivot de phase 3 en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur des patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, de trois études de phase 3 menées auprès d’autres populations atteintes d’hypercholestérolémie à haut risque et une étude d’extension à long terme, actuellement en cours.
« KYNAMRO pourrait représenter un progrès significatif pour les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote qui ne parviennent pas à contrôler adéquatement leur taux de LDL-C et restent exposés à un risque significatif d’accident cardiovasculaire. Nous sommes satisfaits des recommandations positives du Comité consultatif et attendons avec impatience la décision de la FDA au début de l’année prochaine », a déclaré B. Lynne Parshall, Directeur des Opérations et Directeur Financier d’Isis. « KYNAMRO témoigne de notre leadership dans le domaine des thérapies ciblées fondées sur l’ARN et prouve la très grande force de nos technologies de recherche et développement pour créer des médicaments puissants et spécifiques pouvant jouer un rôle important dans le traitement de différentes pathologies. »
KYNAMRO™ est la marque déposée proposée aux autorités de santé pour l’agent expérimental mipomersen sodique.
Source : Sanofi