Thérapie cellulaire: cinq médicaments en cours de développement par le consortium C4C
Le consortium C4C a annoncé aujourd’hui la mise en œuvre de la toute première installation technique en France dédiée à la fabrication de produits de thérapie cellulaire. Cinq premiers produits sont actuellement en développement, afin de valider l’installation dédiée à la production régulière d’essais cliniques et de lots de produits thérapeutiques. Cette installation se trouve sur le site de LFB aux Ulis, à proximité de Paris.
Le projet C4C (coordonné par CELLpourCURE, une filiale de la société biopharmaceutique française LFB Biotechnologies) réunit les compétences de deux sociétés biotechnologiques (Celogos et CleanCells) et de sept organisations du secteur public et centres hospitaliers universitaires (les directions de l’Établissement Français du Sang, EFS dans les régions Aquitaine-Limousin et Pyrénées-Méditerranée en France, le CHU de Bordeaux, le CHU de Lille, le CHU de Nantes et le centre de ressources biologiques de la Banque de Tissus et de Cellules des Hospices Civils de Lyon.
C4C est un projet ambitieux qui a attiré 80 millions d’euros d’investissement de la part des membres du consortium et 30 millions d’euros d’aide financière du secteur public (fournis par OSEO, l’organisme étatique français pour l’innovation). En réalité, C4C a été sélectionné par OSEO dans le cadre de l’appel d’offres « Investissements d’Avenir » pour le premier portail industriel/universitaire de France pour la recherche, le développement et la production industrielle dans le domaine de la thérapie cellulaire. Le projet a attiré 30 millions d’euros d’aide financière du secteur public. Grâce à C4C, les parties prenantes des secteurs universitaire, public et privé bénéficient d’un outil industriel pour produire leurs lots d’essais cliniques de phase 3 et leurs lots commerciaux.
Pour finir, le projet C4C correspond à la toute première unité modulaire en Europe pour la fabrication en série de produits médicinaux de traitement cellulaire novateurs et avancés.
Thérapie cellulaire : définitions et enjeux
La thérapie cellulaire implique l’administration de cellules humaines pour prévenir, traiter ou soulager une maladie. Dans certains cas, les cellules administrées réparent et/ou reconstruisent des tissus endommagés. Dans d’autres, les cellules modifiées sont utilisées pour fournir aux tissus des composés qui leur manquaient jusque-là. Il est estimé que la valeur du marché de la thérapie cellulaire s’élèvera à 5,2 milliards de dollars US d’ici à 2015 et qu’elle pourrait encore doubler pour atteindre 10 milliards de dollars US en 2020.
Les cinq produits thérapeutiques actuellement en développement et leurs maladies cibles sont les suivants :
1. Le programme GRAPAen développement de Phase I/II au CHU de Bordeaux, en collaboration avec l’Établissement français du sang (EFS). Des cellules souches hématopoïétiques sont obtenues à partir de sang placentaire et amplifiées ex vivo avant d’être utilisées pour le traitement des malignités de la moelle épinière ou des nœuds lymphatiques (leucémie, lymphome, myélome), de l’anémie aplasique, des immunodéficiences congénitales et des déficits enzymatiques congénitaux.
2. Le produit de thérapie cellulaire CEL-02 de Celogos, en développement clinique de Phase II pour le traitement de l’incontinence anale
Un essai clinique de Phase II procède actuellement à des recrutements au CHU de Rouen et le programme clinique de Phase III (pour inclure des investigateurs à travers l’Europe) est prévu démarrer en 2014.
3. Autogreffe d’îlots de Langerhans (CHU de Lille), en cours de développement clinique de Phase I/II pour le traitement du diabète après une pancréatectomie
La procédure développée par le groupe du Professeur François Pattou à Lille s’appuie sur une autogreffe intramusculaire d’îlots de Langerhans qui permet d’obtenir une indépendance à l’insuline à long terme chez la majorité des patients.
4. Un produit d’immunothérapie cellulaire en cours de développement clinique de Phase III pour le traitement du mélanome à l’étape d’invasion loco-régionale (CHU de Nantes)
Actuellement, aucun traitement n’est approuvé contre le mélanome métastatique des nœuds lymphatiques en Europe. On espère qu’un traitement combiné avec des TIL et au IL-2 préviendra ou ralentira la récurrence métastatique et améliorera la survie générale dans les cas de mélanomes de phase III après une excision de nœuds lymphatiques avec un seul nœud lymphatique envahi.
5. Le programme MESAMI (Mesenchymal and Myocardial Ischemia – ischémie mésenchymateuse et myocardique) (CHU de Toulouse), en cours de développement de Phase II : l’utilisation potentielle de cellules souches mésenchymateuses à partir de la moelle épinière pour lutter contre l’ischémie myocardique ventriculaire gauche.
Ce produit de thérapie cellulaire innovant a été développé pour des applications cardiovasculaires par le CHU de Toulouse, en partenariat avec l’EFS. Il implique la culture de cellules autologues de la moelle épinière conformément à une procédure bien définie qui permet d’étendre les cellules souches mésenchymateuses du patient.
Source : C4C