Edition du 22-04-2021

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Hémophilie A: statut de percée thérapeutique de la FDA pour un médicament expérimental de Roche

Publié le vendredi 4 septembre 2015

Hémophilie A: statut de percée thérapeutique de la FDA pour un médicament expérimental de RocheLe groupe Roche vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé le statut de percée thérapeutique (breakthrough therapy designation) à l’ACE910 (RG6013, RO5534262) pour le traitement préventif des personnes de 12 ans ou plus atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII.

Maladie génétique rare, l’hémophilie A survient lorsqu’une protéine essentielle à la coagulation – le facteur VIII – n’est soit pas présente en quantité suffisante soit défectueuse. Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère présentent un risque d’hémorragie incontrôlée ou difficile à maîtriser, notamment dans les articulations, pouvant rendre nécessaire la pose de prothèses articulaires.

Le statut de percée thérapeutique vise à accélérer le développement et l’examen de médicaments contre des maladies graves pour lesquels il existe des preuves cliniques précoces selon lesquelles lesdits médicaments représentent une amélioration notable par rapport aux traitements déjà disponibles.

Dans une étude de phase I9, l’ACE910, administré à titre de traitement préventif par injection sous-cutanée hebdomadaire chez des personnes présentant une hémophilie A sévère avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII, a entraîné des résultats prometteurs. Le développement d’inhibiteurs constitue une complication grave pour le traitement de l’hémophilie A, quelle que soit la sévérité de la maladie, ce qui rend difficile, voire impossible, l’obtention d’un taux de facteur VIII suffisant pour maîtriser les hémorragies par des traitements classiques de substitution. « La gestion des hémorragies chez les personnes atteintes d’hémophilie A présentant des inhibiteurs du facteur VIII est un défi de taille et il reste nécessaire de trouver des options thérapeutiques supplémentaires pour ces patients. », souligne le laboratoire dans un communiqué.

Roche se prépare à lancer, avant la fin 2015, une étude de phase III sur l’ACE910 chez des patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII et, courant 2016, une étude de phase III chez des patients sans inhibiteurs. En outre, une étude auprès de patients pédiatriques atteints d’hémophilie A devrait commencer en 2016.

Le statut de percée thérapeutique a été accordé à l’ACE910 sur la foi des résultats d’une étude de phase I sur l’ACE910 chez des patients présentant une hémophilie A sévère. Ces résultats ont été présentés au congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) en 2014, et ceux de l’étude d’extension de phase I/II, réalisée auprès des mêmes patients, ont été présentés au congrès annuel de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) en 2015.

Source : Roche








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COVID-19 : Valneva initie une étude clinique de Phase 3 pour son candidat vaccin inactivé et adjuvanté

Publié le 22 avril 2021
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Valneva, la biotech nantaise spécialisée dans les vaccins contre les maladies infectieuses, vient d’annoncer l’initiation d’une étude pivot de Phase 3 pour son candidat vaccin inactivé et adjuvanté contre la COVID-19, VLA2001. L’étude de Phase 3 « Cov-Compare », (VLA2001-301) va comparer lors d’une étude-pivot d’immunogénicité le candidat vaccin SARS-CoV-2 de Valneva, VLA2001, au vaccin Vaxzevria, qui a déjà reçu une autorisation conditionnelle de mise sur le marché.

COVID-19 : l’essai clinique mené par MedinCell confirme l’innocuité de l’ivermectine

Publié le 22 avril 2021
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MedinCell, société qui développe plusieurs formulations injectables à action prolongée d’ivermectine dont la plus avancée vise à prévenir de l’infection par le Covid-19 et de ses mutants pendant plusieurs mois, a annoncé que son essai clinique valide l’innocuité de l’ivermectine en prise quotidienne sous forme orale, pour simuler la libération continue du principe actif par une injection longue action. Aucun effet indésirable n’a été observé avec les trois doses d’ivermectine testées allant jusqu’à 100 μg/kg.

Erytech sollicite une réunion auprès de la FDA en amont de sa demande de BLA afin d’évaluer une voie d’approbation dans la LAL

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Myopathie de Duchenne : Généthon annonce le traitement d’un 1er patient dans le cadre de son essai clinique

Publié le 21 avril 2021
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Publié le 21 avril 2021
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Inventiva a annoncé la nomination de Martine Zimmermann comme administratrice indépendante de son Conseil d’Administration. A ce titre, elle remplacera Nawal Ouzren, qui a démissionné du Conseil d’Administration pour se consacrer pleinement à la croissance de Sensorion. La nomination de Martine Zimmerman sera soumise aux actionnaires pour ratification lors de la prochaine Assemblée Générale d’Inventiva.

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