Hémophilie A: statut de percée thérapeutique de la FDA pour un médicament expérimental de Roche
Le groupe Roche vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé le statut de percée thérapeutique (breakthrough therapy designation) à l’ACE910 (RG6013, RO5534262) pour le traitement préventif des personnes de 12 ans ou plus atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII.
Maladie génétique rare, l’hémophilie A survient lorsqu’une protéine essentielle à la coagulation – le facteur VIII – n’est soit pas présente en quantité suffisante soit défectueuse. Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère présentent un risque d’hémorragie incontrôlée ou difficile à maîtriser, notamment dans les articulations, pouvant rendre nécessaire la pose de prothèses articulaires.
Le statut de percée thérapeutique vise à accélérer le développement et l’examen de médicaments contre des maladies graves pour lesquels il existe des preuves cliniques précoces selon lesquelles lesdits médicaments représentent une amélioration notable par rapport aux traitements déjà disponibles.
Dans une étude de phase I9, l’ACE910, administré à titre de traitement préventif par injection sous-cutanée hebdomadaire chez des personnes présentant une hémophilie A sévère avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII, a entraîné des résultats prometteurs. Le développement d’inhibiteurs constitue une complication grave pour le traitement de l’hémophilie A, quelle que soit la sévérité de la maladie, ce qui rend difficile, voire impossible, l’obtention d’un taux de facteur VIII suffisant pour maîtriser les hémorragies par des traitements classiques de substitution. « La gestion des hémorragies chez les personnes atteintes d’hémophilie A présentant des inhibiteurs du facteur VIII est un défi de taille et il reste nécessaire de trouver des options thérapeutiques supplémentaires pour ces patients. », souligne le laboratoire dans un communiqué.
Roche se prépare à lancer, avant la fin 2015, une étude de phase III sur l’ACE910 chez des patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII et, courant 2016, une étude de phase III chez des patients sans inhibiteurs. En outre, une étude auprès de patients pédiatriques atteints d’hémophilie A devrait commencer en 2016.
Le statut de percée thérapeutique a été accordé à l’ACE910 sur la foi des résultats d’une étude de phase I sur l’ACE910 chez des patients présentant une hémophilie A sévère. Ces résultats ont été présentés au congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) en 2014, et ceux de l’étude d’extension de phase I/II, réalisée auprès des mêmes patients, ont été présentés au congrès annuel de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) en 2015.
Source : Roche