Edition du 12-06-2021

Hémophilie : avis favorable de l’EMA pour Nuwiq® d’Octapharma

Publié le mardi 3 juin 2014

La société suisse Octapharma a confirmé que l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu un avis positif pour le facteur VIII de coagulation humain recombinant dérivé d’une lignée cellulaire humaine (Nuwiq®), et recommande l’octroi d’une autorisation de commercialisation de ce médicament pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients pédiatriques et adultes atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII de la coagulation).

Le simoctocog alfa de Nuwiq® est la première protéine du facteur VIII de coagulation humaine de nouvelle génération, produite par la technique de l’ADN recombinant sur cellules embryonnaires rénales humaines. Nuwiq® ne contient aucun produit d’origine animale. « Nuwiq® démontre son efficacité en termes de prévention et de traitement des saignements chez des patients atteints d’hémophilie A déjà traités par facteur VIII. Nuwiq® pourrait représenter une avancée en matière de lutte contre le plus important problème auquel doivent faire face les hémophiles aujourd’hui, à savoir les inhibiteurs» a affirmé Olaf Walter, MD, PhD, MBA, vice-président exécutif des Unités commerciales internationales chez Octapharma.

Le bénéfice apporté par Nuwiq® en termes de prévention et de traitement des saignements et d’efficacité hémostatique pour les interventions chirurgicales a été étudié au cours de trois essais cliniques pivots. Au cours de l’étude GENA-01, qui portait sur 22 sujets adolescents et adultes, 94,4% des épisodes de saignements ont été traités à la demande avec d’excellents ou de bons résultats en termes d’efficacité, et une large majorité d’épisodes de saignements n’ont nécessité qu’une seule perfusion. Dans l’étude GENA-08, qui a examiné la prophylaxie des événements hémorragiques et le traitement des saignements exceptionnels chez 32 adultes, le taux moyen de saignement par patient lors de la période de traitement prophylactique était de 0,188/mois quel que soit le type de saignement. Dans l’étude GENA-03 impliquant 59 sujets pédiatriques âgés de 2 à 11 ans, le taux moyen d’événements hémorragiques en prophylaxie était de 0,338 cas/mois ; le taux mensuel de tous les événements hémorragiques était inférieur chez les patients âgés de 2 à 5 ans, par rapport à celui de ceux âgés de 6 à 12 ans (0,213 cas/mois contre 0,459 cas/mois, respectivement). Dans cette étude, 68,6 % des saignements exceptionnels ont été traités à l’aide d’une seule perfusion et 81,3% à l’aide d’une ou de deux perfusions.

Aucun effet secondaire indésirable n’a été fréquemment signalé dans la base de données de sécurité des 135 patients déjà traités. L’immunogénicité de Nuwiq® a été évaluée dans des essais cliniques impliquant les 135 patients déjà traités, atteints d’hémophilie A grave (74 patients adultes et 61 pédiatriques). Aucun des patients n’a développé d’inhibiteurs.

Une étude actuellement en cours (NuProtect) examine l’efficacité et l’innocuité de Nuwiq® chez les patients encore jamais traités (patients encore jamais traités, recrutement cible de 100 patients) présentant un risque élevé de développer des inhibiteurs neutralisants. D’autres études réalisées chez des patients déjà traités sont également en cours, notamment NuPreviq, qui étudie la prophylaxie personnalisée chez 65 patients adultes.

Les données relatives à Nuwiq® ont également été déposées auprès des autorités du Canada et d’Australie, et des dépôts supplémentaires sont prévus.

Source : Octapharma AG








MyPharma Editions

Noxxon : résultats positifs de la 2ème cohorte de son essai de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 11 juin 2021
Noxxon : résultats positifs de la 2ème cohorte de son essai de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les résultats positifs de la deuxième cohorte de son étude de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 en association avec une radiothérapie chez des patients atteints de cancer du cerveau (Glioblastome Multiforme). Les données montrent que le NOX-A12, à la dose de 400 mg/semaine, continue d’être sûr et bien toléré, avec des signes apparents de réduction de la taille des tumeurs.

Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie génique

Publié le 11 juin 2021
Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour le développement et la commercialisation d’un candidat médicament de thérapie génique dans le traitement du syndrome de l’X Fragile.

DNA Script renforce son équipe de direction pour préparer le lancement commercial du système SYNTAX

Publié le 10 juin 2021
DNA Script renforce son équipe de direction pour préparer le lancement commercial du système SYNTAX

DNA Script a annoncé la nomination de Kim Ferguson en tant que Vice‐Présidente en charge des ventes, et de Randy Dyer au poste de Vice‐Président en charge du marketing. Ces deux exécutifs rejoignent DNA Script afin de préparer le lancement commercial du
système SYNTAX, la première imprimante à ADN de laboratoire mettant en oeuvre la technologie EDS de synthèse enzymatique d’ADN développée par la société.

L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »

Publié le 10 juin 2021
L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »

L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »Afin de répondre à la crise qui touche de plein fouet l’insertion professionnelle des jeunes, AstraZeneca et le collectif de L’Ascenseur lancent un programme inédit de stages dès juillet 2021. L’initiative « En Stage ! » propose vingt-cinq postes pour des jeunes dans 11 associations membres de L’Ascenseur réparties sur le territoire français.

Valneva finalise le recrutement l’étude de Phase 3 sur l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin contre le chikungunya

Publié le 10 juin 2021
Valneva finalise le recrutement l’étude de Phase 3 sur l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin contre le chikungunya

Valneva, société spécialisée dans le développement et la commercialisation de vaccins prophylactiques contre des maladies infectieuses générant d’importants besoins médicaux, a annoncé avoir finalisé le recrutement de l’étude de Phase 3 visant à évaluer l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin à injection unique contre le chikungunya, VLA1553. VLA1553 est le seul candidat vaccin contre le chikungunya actuellement en Phase 3 dans le monde.

Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifique

Publié le 10 juin 2021
Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifique

Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifiqueSensorion, société de biotechnologie qui développe des thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé la nomination de Nora Yang, Ph.D., spécialiste en thérapie génique et maladies rares, dotée d’une grande expérience en management dans les secteurs industriel, académique et public, au poste de Directrice scientifique.

Inotrem : succès de l’analyse de futilité pour l’étude ASTONISH visant à démontrer l’efficacité de nangibotide dans le choc septique

Publié le 10 juin 2021
Inotrem : succès de l’analyse de futilité pour l’étude ASTONISH visant à démontrer l’efficacité de nangibotide dans le choc septique

Inotrem, une société de biotechnologie en phase clinique avancée spécialisée dans l’immunothérapie pour les maladies inflammatoires chroniques et aigües, a annoncé que le Comité Indépendant de Revue des Données de l’étude clinique ASTONISH a statué favorablement sur l’analyse de futilité portant sur l’efficacité de nangibotide dans le choc septique.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents