Edition du 09-12-2022

Inventiva : la FDA accorde la désignation de « maladie pédiatrique rare » à odiparcil

Publié le mercredi 6 mars 2019

Inventiva : la FDA accorde la désignation de « maladie pédiatrique rare » à odiparcil Inventiva a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis a accordé la désignation de « maladie pédiatrique rare » (RPDD) à odiparcil, son candidat médicament en cours de développement pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) VI, une maladie génétique progressive rare, caractérisée par un déficit en enzymes lysosomales responsables de la dégradation normale des glycosaminoglycanes (GAG).

La désignation du statut de « maladie pédiatrique rare » confirme l’éligibilité d’odiparcil pour recevoir un bon d’évaluation prioritaire (Priority Review Voucher), une fois que la FDA aura approuvé la demande de nouveau médicament (NDA) pour odiparcil dans le traitement de la MPS VI.

Le Dr Pierre Broqua, Directeur Scientifique et cofondateur d’Inventiva, a déclaré : « Cette désignation importante accordée par la FDA reflète la sévérité de la MPS VI dans la population pédiatrique. Nous sommes heureux de poursuivre notre collaboration avec la FDA afin de faire progresser odiparcil comme traitement dans cette maladie rare et mortelle pour laquelle il existe encore un fort besoin médical. »

La FDA définit des « maladies pédiatriques rares » comme étant des maladies s’accompagnant de manifestations graves, voire mortelles, touchant principalement des personnes de moins de 18 ans, et dont la prévalence aux États-Unis est inférieure à 200 000 cas. Dans le cadre de son programme RPDD, lorsque la FDA autorise une demande de nouveau médicament (NDA) ou une demande de licence pour un produit biologique (BLA) concernant un produit destiné à la prévention ou au traitement d’une maladie pédiatrique rare, le promoteur de ce produit peut être éligible pour recevoir un bon d’évaluation prioritaire pour une autre demande de NDA ou de BLA. Ces bons peuvent réduire le délai d’évaluation par la FDA de douze à six mois. Ils peuvent être utilisés par le promoteur, ou vendus ou transférés à un tiers. Depuis l’émission du premier bon en 2009, le prix de vente a varié entre 67,5 millions de dollars US et 350 millions de dollars US. Le dernier bon en date a été vendu en octobre 2018 pour 80 millions de dollars US.

Source : Inventiva

 








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