Edition du 24-09-2022

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin à Soliris® d’Alexion dans la myasthénie grave

Publié le lundi 4 août 2014

La société américaine Alexion vient d’annoncer que la Commission européenne avait accordé le statut de médicament orphelin à Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de myasthénie grave (MG), un trouble neurologique invalidant rare provoqué par l’activation incontrôlée du complément.

« Chez les patients atteints de MG, l’activation incontrôlée du complément due aux anticorps dirigés contre la jonction neuromusculaire peut au final aboutir à une faiblesse profonde et invalidante de divers groupes de muscle à travers l’organisme. », rappelle le laboratoire dans un communiqué.

« Les patients souffrant de MG développent une faiblesse musculaire invalidante, nuisant à leur capacité à marcher, à parler clairement, à déglutir et, dans certains cas, à respirer normalement, ce qui peut provoquer une crise myasthénique potentiellement mortelle », a déclaré Martin Mackay, Ph.D., Vice-président exécutif et responsable mondial de la R&D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie du complément terminal qui, pense-t-on, joue un rôle essentiel dans la physiopathologie de la MG, nous estimons que l’éculizumab peut potentiellement aider les patients qui vivent avec cette maladie rare mais dévastatrice. »

Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie, il est actuellement homologué pour le traitement de patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants, extrêmement rares et potentiellement mortels causés par l’activation chronique incontrôlée du complément. Soliris n’est approuvé dans aucun pays pour traiter la MG. Alexion recrute des patients pour un essai d’homologation multinational, contrôlé par placebo, de l’éculizumab sur des patients atteints de MG réfractaire généralisée. De plus amples informations à propos de cet essai sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov sous l’identifiant NCT01997229.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin en vue d’encourager la mise au point de médicaments pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou conditions affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l’UE. La désignation de médicament orphelin procurerait à Alexion certains avantages et encouragements dans l’UE, notamment une période d’exclusivité commerciale si Soliris est finalement approuvé pour l’indication désignée.

Source : Alexion








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