Edition du 20-02-2018

Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d’enfants souffrant de MPS IIIA

Publié le jeudi 21 septembre 2017

Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d'enfants souffrant de MPS IIIALysogene société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir organisé le premier Conseil consultatif de parents, destiné à la famille et l’entourage des enfants souffrant de Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, en août 2017 à Minneapolis aux États-Unis.

Le Conseil consultatif de parents, entièrement dédié aux questions, attentes et inquiétudes autour de l’enfant malade, a été organisé par Lysogene en collaboration avec la National MPS society, la Cure Sanfilippo Foundation et le Centre d’information et d’étude sur la participation à la recherche clinique (Center for Information and Study on Clinical Research Participation – CISCRP). Les objectifs du Conseil étaient de mieux comprendre la façon dont les patients et leur entourage vivent la maladie, d’évaluer leur perception générale des essais cliniques dans la MPS IIIA et de solliciter leur point de vue et réactions à propos de la conception des essais cliniques envisagés dans le traitement de la MPS IIIA.

Les membres du Conseil, composé de parents et/ou entourage d’enfants atteints de MPS IIIA, ont fait part de leur expérience personnelle de la maladie et des difficultés liées à la participation à un essai clinique. A l’occasion de cette rencontre, les parents ont confirmé l’impact considérable de cette pathologie sur la vie de la famille, qui s’en trouve bouleversée, et les écarts importants entre les enfants (symptômes, gravité de leur état…). Les enfants atteints de MPS IIIA présentent des symptômes neurologiques, tels qu’un retard dans le développement cognitif, de troubles du sommeil, d’hyperactivité et de troubles moteurs (comme des difficultés de préhension ou pour tourner la tête sur le côté).

« Depuis toujours, Lysogene place le patient au cœur de la conception de ses essais cliniques. Les commentaires et recommandations du Conseil consultatif de parents sont une aide précieuse pour continuer notre effort, » a déclaré Samantha Parker, Chief Patient Access Officer de Lysogene. « Les apports fournis par le Conseil ont dépassé nos attentes et nous remercions les familles pour leur engagement évident et leur participation active. Ces données précieuses nous aideront à concevoir notre essai clinique pivot dans la MPS IIIA. »

« Nous sommes heureux de cette opportunité de mettre en place un Conseil consultatif de parents en partenariat avec Lysogene, car c’est une nouvelle façon de donner la parole aux familles qui sont affectées par cette terrible maladie » a déclaré Annick Anderson, Directrice des Services de recherche du CISCRP. « Comprendre le chemin parcouru par ces familles pour obtenir un diagnostic et les difficultés rencontrées pour prendre soin d’un enfant qui souffre de MPS IIIA, permettront à terme d’élaborer de meilleurs traitements pour ces patients. »

Source : Lysogene








MyPharma Editions

Takeda accède au groupe des Global Top Employers® pour 2018

Publié le 20 février 2018
Takeda accède au groupe des Global Top Employers® pour 2018

Takeda vient d’annoncer avoir accédé au prestigieux groupe de seulement treize entreprises qui vont recevoir le titre de Global Top Employer® (Meilleurs employeurs internationaux) pour 2018. Créé il y a plus de 25 ans, le prix est remis chaque année par le Top Employers Institute à des entreprises qui proposent à leurs employés des conditions optimales pour le développement professionnel et personnel.

ElsaLys Biotech et l’Institut Curie signent un accord de licence pour développer un anticorps thérapeutique anti-TYRO3

Publié le 20 février 2018
ElsaLys Biotech et l'Institut Curie signent un accord de licence pour développer un anticorps thérapeutique anti-TYRO3

ElsaLys Biotech, la société d’immuno-oncologie française qui développe une nouvelle génération d’anticorps thérapeutiques, poursuit sa collaboration avec l’Institut Curie pour développer un anticorps thérapeutique first-in-class anti-TYRO3 dans différents cancers.

Biosimilaires : résultats positifs pour CT-P13 de Celltrion Healthcare dans la maladie de Crohn

Publié le 20 février 2018
Biosimilaires : résultats positifs pour CT-P13 de Celltrion Healthcare dans la maladie de Crohn

Douze mois de données provenant de l’étude de thérapie anti-TNF personnalisée dans la maladie de Crohn (PANTS) ont été présentées lors du 13e congrès de l’Organisation Européenne de la Maladie de Crohn et de la Colite (ECCO). Les résultats indiquent que l’efficacité clinique, l’innocuité et l’immunogénicité du CT-P13 (infliximab biosimilaire) de Celltrion Healthcare sont similaires à celles d’un traitement avec l’infliximab de référence et l’adalimumab chez les patients atteints de la maladie de Crohn (MC).1

Guerbet : David Hale nommé Chief Commercial Officer Diagnostic Imaging

Publié le 20 février 2018
Guerbet : David Hale nommé Chief Commercial Officer Diagnostic Imaging

Guerbet, le groupe spécialisé dans les produits de contraste et solutions pour l’imagerie médicale, a annoncé la nomination de David Hale au sein du Comité Exécutif et au poste de Chief Commercial Officer Diagnostic Imaging.

GenSight Biologics : des données positives de Phase I/II de GS010 publiés dans Ophthalmology

Publié le 20 février 2018
GenSight Biologics : des données positives de Phase I/II de GS010 publiés dans Ophthalmology

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la publication de résultats détaillés de l’étude clinique de Phase I/II et du suivi à long terme de GS010 chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) dans Ophthalmology, la revue de l’American Academy of Ophthalmology.

Les remboursements de médicaments en hausse de 2,8% à fin janvier 2018

Publié le 19 février 2018
Les remboursements de médicaments en hausse de 2,8% à fin janvier 2018

Selon le dernier point mensuel de l’Assurance maladie, les remboursements de soins du régime général évoluent de 3,1% sur les douze derniers mois. En janvier 2018, les dépenses de soins de ville ont augmenté de 4,9% par rapport au mois de janvier 2017. L’évolution est de 3,6 % sur les douze derniers mois.

Le calendrier des vaccinations 2018 rendu public

Publié le 19 février 2018
Le calendrier des vaccinations 2018 rendu public

Le calendrier des vaccinations 2018 vient d’être rendu public. Le ministère chargé de la Santé revient sur les points-clés des nouvelles recommandations vaccinales pour cette année ainsi que sur les mises à jour effectuées avec notamment les nouveaux vaccins disponibles.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite





MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions