Edition du 23-01-2019

Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d’enfants souffrant de MPS IIIA

Publié le jeudi 21 septembre 2017

Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d'enfants souffrant de MPS IIIALysogene société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir organisé le premier Conseil consultatif de parents, destiné à la famille et l’entourage des enfants souffrant de Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, en août 2017 à Minneapolis aux États-Unis.

Le Conseil consultatif de parents, entièrement dédié aux questions, attentes et inquiétudes autour de l’enfant malade, a été organisé par Lysogene en collaboration avec la National MPS society, la Cure Sanfilippo Foundation et le Centre d’information et d’étude sur la participation à la recherche clinique (Center for Information and Study on Clinical Research Participation – CISCRP). Les objectifs du Conseil étaient de mieux comprendre la façon dont les patients et leur entourage vivent la maladie, d’évaluer leur perception générale des essais cliniques dans la MPS IIIA et de solliciter leur point de vue et réactions à propos de la conception des essais cliniques envisagés dans le traitement de la MPS IIIA.

Les membres du Conseil, composé de parents et/ou entourage d’enfants atteints de MPS IIIA, ont fait part de leur expérience personnelle de la maladie et des difficultés liées à la participation à un essai clinique. A l’occasion de cette rencontre, les parents ont confirmé l’impact considérable de cette pathologie sur la vie de la famille, qui s’en trouve bouleversée, et les écarts importants entre les enfants (symptômes, gravité de leur état…). Les enfants atteints de MPS IIIA présentent des symptômes neurologiques, tels qu’un retard dans le développement cognitif, de troubles du sommeil, d’hyperactivité et de troubles moteurs (comme des difficultés de préhension ou pour tourner la tête sur le côté).

« Depuis toujours, Lysogene place le patient au cœur de la conception de ses essais cliniques. Les commentaires et recommandations du Conseil consultatif de parents sont une aide précieuse pour continuer notre effort, » a déclaré Samantha Parker, Chief Patient Access Officer de Lysogene. « Les apports fournis par le Conseil ont dépassé nos attentes et nous remercions les familles pour leur engagement évident et leur participation active. Ces données précieuses nous aideront à concevoir notre essai clinique pivot dans la MPS IIIA. »

« Nous sommes heureux de cette opportunité de mettre en place un Conseil consultatif de parents en partenariat avec Lysogene, car c’est une nouvelle façon de donner la parole aux familles qui sont affectées par cette terrible maladie » a déclaré Annick Anderson, Directrice des Services de recherche du CISCRP. « Comprendre le chemin parcouru par ces familles pour obtenir un diagnostic et les difficultés rencontrées pour prendre soin d’un enfant qui souffre de MPS IIIA, permettront à terme d’élaborer de meilleurs traitements pour ces patients. »

Source : Lysogene








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