Edition du 16-07-2018

Accueil » Industrie » Recherche

Thérapie génique: Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour un essai clinique

Publié le mardi 5 février 2013

Thérapie génique: Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour un essai clinique Le 10 Janvier dernier, Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD). Généthon a prévu de réaliser cet essai multicentrique international également en Allemagne, Suisse et France après autorisation de chacune des agences nationales. Au total, l’essai inclura 20 patients (cinq par site) qui seront traités puis suivis pendant 2 ans.

La Granulomatose Septique Chronique liée à l’X est une maladie génétique rare, qui touche sélectivement les garçons. Elle est caractérisée par une incapacité des cellules du système immunitaire à produire les oxydants nécessaires à la destruction de certains micro-organismes pénétrant l’organisme. En raison de cette déficience les patients atteints de Granulomatose Septique Chronique sont prédisposés aux infections causées par des champignons et des bactéries. Ce déficit immunitaire est du à l’absence d’une enzyme, la NADPH oxydase dans les globules blancs, notamment les neutrophiles, enzyme indispensable aux défenses anti-microbiennes de l’organisme. Dès les premières années de la vie, les malades XCGD souffrent d’infections répétées, d’abcès parfois profonds, de pneumonies atypiques mais aussi d’inflammation chronique y compris au niveau des gencives ou au niveau du tube digestif. La maladie est sévère et invalidante, nécessitant des traitements constants pour limiter les infections avec parfois de longues hospitalisations, et l’espérance de vie sans traitement est de 30 à 40 ans. La greffe de moelle a fait des progrès et permet de traiter certains patients, mais cette approche n’est pas possible pour tous les patients.

La thérapie génique, qui a déjà fait ses preuves dans d’autres déficits immunitaires, représente donc un espoir de guérison pour les patients ne pouvant bénéficier d’une greffe de moelle.

L’approche par thérapie génique consiste à restaurer l’activité de la NAPDH oxydase défaillante dans les cellules phagocytaires du patient (polynucléaires neutrophiles, monocytes/macrophages) par transfert de gène grâce à un vecteur lentiviral. Ce vecteur lentiviral a été mis au point à Généthon par le Dr Anne Galy (Inserm/UMR951/Généthon, UEVE, EPHE), en collaboration avec le Dr Adrian Thrasher de Londres et le Pr Manuel Grez de Francfort. Les lots de vecteur qui seront utilisés pour traiter les patients sont produits à Généthon en conditions BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication). Généthon a obtenu auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), la désignation « médicament orphelin » (Orphan drug) pour ce produit.

Cet essai, dont Généthon est le promoteur, sera mené parallèlement en Angleterre par les Pr Adrian Thrasher et Bobby Gaspar au Great Ormond Street Hospital de Londres, en Allemagne par le Pr Hubert Serve à l’hôpital universitaire de Francfort, en Suisse par les Prs Reinhard Seger et Janine Reichenbach au Children’s Hospital de Zurich et en France par les Prs Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo, Stéphane Blanche et Salima Hacein-Bey-Abina à l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris. Cet effort international multicentrique est soutenu par la commission européenne à travers le financement par le 7ème programme cadre en Santé du projet Européen Net4CGD dont Généthon est le coordinateur.

« Cette nouvelle autorisation confirme l’excellence de notre laboratoire Généthon grâce au soutien des donateurs du Téléthon. Les thérapies innovantes représentent non seulement un espoir concret de guérison pour les malades atteints de déficits immunitaires et, plus largement, une stratégie thérapeutique en passe de révolutionner la médecine pour les maladies rares mais aussi pour des maladies fréquentes » assure Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

Pour Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon : « Ce nouvel essai de thérapie génique, pour une maladie rare et sévère du système immunitaire mené par Généthon en collaboration avec les meilleurs cliniciens experts européens du domaine, démontre une nouvelle fois la capacité unique de notre laboratoire à développer des projets thérapeutiques, de l’élaboration du concept à l’essai clinique en intégrant la production du médicament.»

Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, est promoteur de deux essais internationaux de thérapie génique en cours pour des déficits immunitaires (syndrome de Wiskott Aldrich, XCGD) et mène plusieurs projets au stade préclinique pour des maladies neuromusculaires, de la vision, du système nerveux et du foie.

Source : Généthon








MyPharma Editions

Stiplastics Healthcaring nomme Laetitia Le Gall Directeur Général

Publié le 16 juillet 2018
Stiplastics Healthcaring nomme Laetitia Le Gall Directeur Général

Stiplastics, société spécialisée dans la création, le développement et la production de solutions plastiques pour les industries pharmaceutiques et l’univers de la santé et de l’e-santé, a annoncé la nomination, effective depuis le 1er juillet 2018, de Laetitia Le Gall en qualité de Directeur général de Stiplastics Healthcaring.

Vaccins : Univercells lève 16 millions d’euros

Publié le 16 juillet 2018
Vaccins : Univercells lève 16 millions d’euros

La société belge Univercells et Global Health Investment Fund (GHIF) ont annoncé la clôture d’un tour de financement de série B d’un montant de 16 millions d’euros ($18.8M). Les fonds levés permettront à Univercells de continuer à développer sa technologie de bioproduction. Son approche novatrice pourrait à terme réduire de façon considérable le capital nécessaire pour produire une large gamme de produits biologiques complexes, tout en limitant l’empreinte au sol des installations, ainsi que les coûts d’exploitation.

Sanofi double sa participation dans deux fonds dédiés à l’innovation

Publié le 13 juillet 2018
Sanofi double sa participation dans deux fonds dédiés à l’innovation

Dans le cadre du Conseil Stratégique des Industries de Santé (CSIS), réuni le 10 juillet à Paris sous l’égide du Premier ministre, Sanofi a annoncé le renforcement de son engagement en faveur de l’innovation, en doublant sa participation dans deux fonds d’investissement dédiés aux sciences de la vie.

GSK inaugure une nouvelle unité de production sur son site d’Evreux en France

Publié le 13 juillet 2018
GSK inaugure une nouvelle unité de production sur son site d’Evreux en France

A l’occasion de son 50ème anniversaire, le site GSK d’Evreux (27) vient d’inaugurer une unité de production dédiée aux nouveaux médicaments inhalés à visée respiratoire Ellipta. Cette nouvelle unité de production Ellipta, fruit d’un investissement de 90 millions d’euros sur 3 ans, permettra au site d’Evreux de renforcer ses capacités de production actuelles de 16 millions d’unités par an.

Takeda : résultats positifs de Phase 3 sur NINLARO® dans le myélome multiple

Publié le 13 juillet 2018
Takeda : résultats positifs de Phase 3 sur NINLARO® dans le myélome multiple

Takeda vient d’annoncer que l’étude randomisée de Phase 3 TOURMALINE-MM3 a satisfait à son critère d’évaluation principal, démontrant que le médicament oral à agent unique NINLARO® (ixazomib), en tant que traitement d’entretien, a permis une amélioration statistiquement significative de la survie sans progression de la maladie par rapport au placebo.

Sciences de la Vie : Median Technologies récompensée par deux prix

Publié le 13 juillet 2018
Sciences de la Vie : Median Technologies récompensée par deux prix

Median Technologies, la société de solutions et de services d’imagerie innovants basée à Sophia Antipolis, a reçu le 11 Juillet le trophée Futur40 et le prix spécial de la croissance dans la catégorie Santé-Sciences de la Vie décernés par Forbes, PMEfinance-EuropeEntrepreneurs, et leurs partenaires Euronext, MorningStar, RSM, F2iC et Paris Europlace.

Pierre-Jean Renault rejoint Neuraxpharm France en tant que nouveau Directeur Général

Publié le 12 juillet 2018
Pierre-Jean Renault rejoint Neuraxpharm France en tant que nouveau Directeur Général

Neuraxpharm France, société récemment créée par suite de l’acquisition du Laboratoire Biodim par la multinationale pharmaceutique NuPharm Group, vient d’accueillir Pierre-Jean Renault annonçant son intégration en tant que nouveau Directeur Général. NuPharm Group est un leader dans le secteur pharmaceutique européen spécialisé dans le traitement des troubles du Système Nerveux Central (SNC).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions