Edition du 19-01-2021

Lysogene : désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIA

Publié le vendredi 28 février 2020

Lysogene : désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIALysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation “Fast Track” pour son étude avec le LYS-SAF302 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de Type IIIA (MPS IIIA).

LYS-SAF302, une thérapie génique de deuxième génération, conçue pour délivrer dans le cerveau la copie fonctionnelle du gène SGSH (N-sulfoglucosamine sulfohydrolase) grâce à une administration unique et directe dans le SNC, est en cours d’évaluation dans l’essai clinique international de phase 2/3 AAvance (NCT03612869).

Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale a déclaré : « La MPSIIIA est une maladie neurologique léthale générant des symptômes très invalidants, pour laquelle il n’y a actuellement aucun traitement. La reconnaissance par la FDA du potentiel du LYS-SAF302 pour améliorer les troubles neurocognitifs des enfants atteints de MPSIIIA est un succès important pour Lysogène et pour les patients. » Karen Aiach a ajouté : « Nous sommes également heureux d’annoncer le traitement du 17ème patient avec le LYS-SAF302, ce qui démontre une fois encore notre capacité d’exécution selon les meilleurs standards de qualité et dans les délais impartis. Le LYS-SAF302 est le produit phare de notre plateforme de thérapie génique, dont la technologie différenciée grâce au mode d’administration directe dans le SNC, a été validée non seulement par notre partenaire Sarepta, mais également par l’ensemble de la communauté scientifique. Nous sommes entièrement dédiés à continuer le développement rapide de LYS-SAF302 et des autres programmes de notre pipeline. »

La désignation “Fast Track” est un processus conçu pour faciliter le développement clinique et accélérer l’examen de médicaments destinés à des affections graves et susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA, Biologics License Application).

« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des régulateurs pour la technologie innovante de Lysogene. Le LYS-SAF302 a déjà reçu les Désignations de Médicament Orphelin pour le traitement de la MPSIIIA dans l’Union Européenne en 2014 et aux Etats-Unis en 2015, ainsi que le statut de Maladie Pédiatrique Rare aux États-Unis » a ajouté Marie Deneux, Directrice des Affaires Règlementaires. « Dans le domaine complexe de la thérapie génique appliquée aux maladies neurodégénératives, une communication continue avec la FDA est essentielle. »

L’étude clinique de phase 2/3 AAVance évaluant le LYS-SAF302 dans le traitement de la MPSIIIA est ouverte, à bras unique, et multicentrique. L’étude va inclure 20 patients souffrant de la forme classique sévère de la MPSIIIA, et a été discutée de manière approfondie au préalable avec les Leaders d’opinion, les agences réglementaires, les organismes d’évaluation des technologies de la santé, et les instances représentatives de patients. A la date d’aujourd’hui, 17 patients ont été traités sur le total de 20. L’objectif principal de l’étude est l’évaluation de l’efficacité du médicament quant à l’amélioration du développement neurocognitif des patients à 24 mois en comparaison avec l’évolution anticipée d’après les études d’histoire naturelle. L’innocuité, la tolérabilité, et l’impact sur le comportement, le sommeil et la qualité de vie, seront également évalués comme critères d’évaluation secondaires. Lysogene a également initié une étude complémentaire, PROVide, qui permet de collecter des vidéos des enfants à leurs domiciles.

Source et visuel : Lysogene








MyPharma Editions

Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Publié le 19 janvier 2021
Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l'étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Servier a annoncé les résultats actualisés de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 évaluant LONSURF® (trifluridine/tipiracil) + bevacizumab et capécitabine + bevacizumab (C-B) en première ligne pour les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique non résécable (mCRC) et non éligibles pour un traitement intensif.1 Ces données ont été présentées lors d’une présentation orale au Symposium sur les cancers gastro-intestinaux de l’ASCO 2021 (ASCO-GI).

Orphelia Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Publié le 19 janvier 2021
Orphelia Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Ethypharm et Orphelia Pharma ont annoncé la signature d’un accord exclusif pour le développement, l’enregistrement et la commercialisation en République Populaire de Chine de Kigabeq® (vigabatrine) indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West).

Sensorion : des données précliniques démontrent le potentiel de SENS-401 dans la préservation de l’audition résiduelle après implantation cochléaire

Publié le 19 janvier 2021
Sensorion : des données précliniques démontrent le potentiel de SENS-401 dans la préservation de l’audition résiduelle après implantation cochléaire

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique et dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé des données précliniques montrant que la combinaison de sa molécule SENS-401 avec des implants cochléaires a réduit la perte d’audition résiduelle à une fréquence située au-delà de la position de l’électrode.

Transgene / BioInvent : approbation de l’ANSM pour poursuivre l’essai de Phase I/IIa du virus oncolytique BT-001 dans les tumeurs solides

Publié le 19 janvier 2021
Transgene / BioInvent : approbation de l'ANSM pour poursuivre l'essai de Phase I/IIa du virus oncolytique BT-001 dans les tumeurs solides

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé avoir reçu l’approbation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), pour procéder à un essai de Phase I/IIa du virus oncolytique innovant BT-001 en France.

Quantum Genomics : lancement d’une étude Pivotale de Phase III dans l’Hypertension Artérielle Difficile à Traiter

Publié le 18 janvier 2021
Quantum Genomics : lancement d'une étude Pivotale de Phase III dans l'Hypertension Artérielle Difficile à Traiter

Quantum Genomics, entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’une nouvelle classe de médicaments agissant directement sur le cerveau pour traiter l’hypertension artérielle résistante et l’insuffisance cardiaque, a annoncé le lancement de l’étude REFRESH dans l’hypertension artérielle difficile à traiter (1) ou résistante(2).

COVID-19 : les données intermédiaires de la phase 1/2a du candidat vaccin de Johnson & Johnson publiées dans le NEJM

Publié le 18 janvier 2021

Des données intermédiaires de phase 1/2a ont été publiées le 13 janvier 2021 dans le New England Journal of Medicine (NEJM)1. Celles-ci démontrent qu’une dose unique du candidat vaccin COVID-19 (JNJ-78436735) – en cours de développement par Janssen (Johnson & Johnson) – induit une réponse immunitaire qui a duré au moins 71 jours, la durée évaluée dans cette étude. Une partie de ces données intermédiaires a été publiée sur medRxiv en septembre 2020.

Genkyotex : des résultats de Phase 1 positifs démontrant un profil pharmacocinétique et de sécurité favorable du setanaxib à hautes doses

Publié le 18 janvier 2021
Genkyotex : des résultats de Phase 1 positifs démontrant un profil pharmacocinétique et de sécurité favorable du setanaxib à hautes doses

Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, a annoncé des données positives d’une étude de Phase 1 qui démontrent un profil pharmacocinétique et de sécurité favorable du setanaxib à hautes doses chez des sujets sains.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents