Edition du 02-07-2022

Lysogene fait un point d’étape sur l’étude de phase 2/3 avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA

Publié le mercredi 18 mai 2022

Lysogene fait un point d’étape sur l’étude de phase 2/3 avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIALysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a présenté des données cliniques actualisées de l’essai clinique de phase 2/3 AAVance en cours avec la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869) lors de la 25e réunion annuelle de l’ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) à Washington, DC.

Les résultats préliminaires de l’étude AAVance évaluant LYS-SAF302 chez des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) suivis pendant au moins deux ans ont montré une amélioration, une stabilisation ou un ralentissement du déclin de l’âge de développement cognitif (DA) chez environ la moitié des patients. En particulier, chez les 6 patients recrutés avant l’âge de 30 mois, il a été observé dans les 24 mois suivant le traitement une augmentation ou une stabilisation durable des domaines cognitif, du langage et de la motricité selon le BSID-III. Deux (2) de ces 6 patients, dont l’un est âgé de plus de 4 ans, ont déjà dépassé de plusieurs mois le DA cognitif le plus élevé observé dans la cohorte d’histoire naturelle (35 mois). Les 2 patients ont atteint respectivement 41 et 42 mois de DA cognitif au cours des 24 mois post-traitement, avec une augmentation respective de 25 et 17 mois par rapport à leur visite d’inclusion dans l’étude.

Ces résultats, qui suggèrent que les jeunes patients répondent davantage au traitement de thérapie génique, doivent être corroborés et confirmés par les analyses statistiques définitives. Ils comprendront également des critères secondaires de comportement et d’imagerie ainsi que les données de l’étude observationnelle menée chez des enfants traités avec LYS-SAF302 à l’aide de vidéos et d’entretiens avec les parents (également appelée étude PROVide [Patient Reported Outcome Videos]). Les résultats complets seront disponibles au 3e trimestre 2022.

Compte tenu de ces signaux d’efficacité encourageants et de la tendance générale observée à la stabilisation et/ou à la diminution du volume total des lésions dans la substance blanche aux points d’injection à partir de 12 mois après le traitement, et en l’absence de conséquences cliniquement significatives apparentes, la société prévoit de nouvelles discussions avec les autorités réglementaires afin de déterminer les prochaines étapes.

Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene a déclaré : « Nous sommes heureux de partager ces résultats d’efficacité prometteurs chez les patients traités avec LYS-SAF302 après une période de suivi de 2 ans. Ces données montrent des signaux encourageants d’efficacité sur le développement cognitif, du langage et de la motricité des jeunes patients. Nous sommes impatients de confirmer et d’étayer ces observations en analysant toutes les données recueillies depuis le début de l’étude, y compris les critères secondaires de comportement et d’imagerie ainsi que les observations dans la vie réelle évalués par l’étude vidéo. Après cette analyse complète attendue au 3e trimestre de cette année, nous disposerons de tous les éléments nécessaires pour discuter de la marche à suivre avec les autorités réglementaires. » Karen Aiach a ajouté : « Ces résultats prometteurs vont soutenir notre effort de recherche de financement, qui reste notre priorité. Dans un contexte de conditions de marché difficiles pour les sociétés innovantes des sciences de la vie, Lysogene examine en permanence toutes les options disponibles pour étendre sa visibilité financière. »

AAVance est une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l’efficacité chez des enfants atteints de MPS IIIA d’une administration intracérébrale unique du gène codant la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH), en utilisant comme vecteur le virus adéno-associé recombinant AAVrh.10 (LYS-SAF302, olenasufligene relduparvovec). La MPS IIIA est due à la présence de mutations sur le gène SGSH codant pour une enzyme nécessaire au catabolisme de l’héparane sulfate. En délivrant une copie fonctionnelle du gène SGSH directement dans le cerveau, LYS-SAF302 pourrait permettre à celui-ci de produire l’enzyme manquante.

Source et visuel : Lysogene








MyPharma Editions

Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Publié le 1 juillet 2022
Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le 1 juillet 2022
Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Publié le 1 juillet 2022
Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d’une persistance potentiellement améliorée

Publié le 1 juillet 2022
Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d'une persistance potentiellement améliorée

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Publié le 30 juin 2022
NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Publié le 30 juin 2022
Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Publié le 30 juin 2022
Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents