Edition du 09-05-2021

Lysogene : la FDA valide son Application IND pour une étude de Phase 2-3 sur la MPS IIIA

Publié le jeudi 6 septembre 2018

Lysogene : la FDA valide son Application IND pour une étude de Phase 2-3 sur la MPS IIIALysogene, société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé l’autorisation de procéder à une Investigational New Drug (IND) aux États-Unis dans le cadre de son étude clinique internationale de Phase 2-3 (AAVance) sur le LYS-SAF302 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

« L’autorisation IND de l’étude de phase 2-3 de LYS-SAF302 dans la MPS IIIA représente une étape majeure pour l’étude clinique prévue dans quatre principaux sites américains et quatre sites européens », a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale. « Le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a approuvé la conception, la mise en œuvre ainsi que le protocole de l’étude sur les mêmes bases, permettant ainsi une approche multinationale robuste, rigoureuse et cohérente ».

« A la suite de nos échanges réguliers avec la FDA, nous sommes heureux d’annoncer être pleinement en phase avec elle sur les aspects non cliniques, cliniques, réglementaires et de fabrication de notre étude de Phase 2-3 dans la MPS IIIA », a ajouté Sophie Olivier, MD, Médecin-Chef (Chief Medical Officer). « En outre, au cours des derniers mois, nous avons pu obtenir des résultats concluants concernant la fabrication du produit, ce qui nous permet de disposer du produit LYS-SAF302 pour répondre aux exigences de l’étude clinique de Phase 2-3 ».

Le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) de LYS-SAF302 avait déjà été approuvé par le PDCO plus tôt cette année. En outre, LYS-SAF302 a reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) de la FDA et de l’EMA ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation) de la FDA. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de MPS prévoient de participer à l’étude clinique (clinicaltrials.gov NCT03612869).

Comme annoncé précédemment, la société est actuellement à la recherche d’opportunités de financement, afin d’augmenter sa trésorerie et de lancer l’étude clinique MPS IIIA, qui pourront se traduire notamment par la conclusion d’un partenariat, d’une transaction stratégique ou par la vente potentielle d’un ou plusieurs produits.

L’approche de Lysogene

La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle aux symptômes débilitants pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. Les manifestations concernent principalement le SNC, avec notamment un déficit intellectuel, la perte progressive des compétences acquises ainsi que des troubles sévères du sommeil et du comportement.

LYS-SAF302 est un vecteur rAAV de sérotype rh.10, incluant le gène humain codant de la SGSH. Cette thérapie génique in vivo est administrée en une seule procédure, consistant à insérer chez les malades une copie normale du gène codant la SGSH, afin que l’organisme puisse produire l’enzyme déficiente et ainsi ralentir ou arrêter la progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d’une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l’apport du gène SGSH manquant permettra aux patients souffrant de la MPS IIIA de produire de manière permanente l’enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et ainsi de corriger les anormalités phénotypiques des cellules du SNC.

LYS-SAF302 est un programme de thérapie génique de deuxième génération entièrement optimisé par Lysogene pour la MPS IIIA. Les données s’appuient sur l’étude clinique de Phase 1-2 de cinq ans complétée par LYS-SAF301. De plus, la sélection d’une dose optimale et d’une canule spécifique pour administrer LYS-SAF302 directement dans le SNC, là où il est le plus nécessaire, renforce la conviction de Lysogene que le LYS-SAF302 pourrait potentiellement présenter une efficacité sensiblement améliorée. Lysogene détient une licence mondiale exclusive de REGENXBIO pour l’utilisation d’AAVrh.10 dans la MPS IIIA.

Source : Lysogene








MyPharma Editions

Isabelle Van Rycke nommée présidente et CEO d’UPSA

Publié le 6 mai 2021
Isabelle Van Rycke nommée présidente et CEO d'UPSA

Le groupe Taisho Pharmaceutical vient d’annoncer la nomination d’Isabelle Van Rycke en tant que présidente et CEO du laboratoire UPSA à compter du 10 mai 2021.

GSK : Benlysta approuvé dans l’UE pour les patients adultes atteints d’une glomérulonéphrite lupique (GNL) active

Publié le 6 mai 2021
GSK : Benlysta approuvé dans l'UE pour les patients adultes atteints d’une glomérulonéphrite lupique (GNL) active

GlaxoSmithKline (GSK) vient d’annoncer que la Commission européenne a approuvé l’utilisation de BENLYSTA (bélimumab) par voie intraveineuse et sous-cutanée, pour le traitement des patients adultes atteints de glomérulonéphrite lupique (GNL) active, en association avec des immunosuppresseurs.

Immunologie : Sanofi noue une collaboration de trois ans avec Stanford Medicine pour intensifier sa recherche

Publié le 6 mai 2021
Immunologie : Sanofi noue une collaboration de trois ans avec Stanford Medicine pour intensifier sa recherche

Sanofi vient de conclure une collaboration de trois ans avec la Faculté de médecine de l’Université de Stanford. Ensemble, et grâce à des échanges scientifiques ouverts, les deux organisations et leurs chercheurs s’emploieront à approfondir les connaissances en immunologie et inflammation.

Gustave Roussy rejoint le consortium WIN pour la médecine personnalisée du cancer

Publié le 5 mai 2021
Gustave Roussy rejoint le consortium WIN pour la médecine personnalisée du cancer

Gustave Roussy et le consortium WIN (Worldwide Innovative Networking) pour la médecine personnalisée du cancer s’associent pour faire progresser la recherche et l’innovation en cancérologie.

GamaMabs Pharma : acquisition par Exelixis de son programme d’anticorps humanisés first-in-class pour l’oncologie

Publié le 5 mai 2021
GamaMabs Pharma : acquisition par Exelixis de son programme d'anticorps humanisés first-in-class pour l'oncologie

GamaMabs Pharma, société de biotechnologie française spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques en oncologie, annonce aujourd’hui la signature d’un accord avec Exelixis, Inc. (Nasdaq: EXEL) pour l’acquisition de tous les droits, titres et intérêts de la technologie d’anticorps AMHR2 de GamaMabs (lors de la réalisation de l’achat et selon certaines conditions prévues au contrat).

Nicox : partenariat avec Laboratorios Grin pour ZERVIATE au Mexique

Publié le 5 mai 2021
Nicox : partenariat avec Laboratorios Grin pour ZERVIATE au Mexique

Nicox, société spécialisée en ophtalmologie, a annoncé la signature d’un accord de concession de licence exclusif avec Laboratorios Grin, une filiale à 100% de Lupin, pour l’enregistrement et la commercialisation au Mexique de ZERVIATETM (solution ophtalmique de cétirizine), 0,24% pour le traitement du prurit oculaire associé aux conjonctivites allergiques.

Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19 aux États-Unis

Publié le 5 mai 2021
Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19 aux États-Unis

Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19Sanofi a annoncé avoir conclu un accord avec Moderna, aux termes duquel le groupe pharmaceutique français contribuera à la fabrication du vaccin contre la COVID-19 de la biotech américaine afin de remédier à la pandémie et de satisfaire à la demande mondiale de vaccins.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents