Lysogene : la FDA valide son Application IND pour une étude de Phase 2-3 sur la MPS IIIA
Lysogene, société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé l’autorisation de procéder à une Investigational New Drug (IND) aux États-Unis dans le cadre de son étude clinique internationale de Phase 2-3 (AAVance) sur le LYS-SAF302 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
« L’autorisation IND de l’étude de phase 2-3 de LYS-SAF302 dans la MPS IIIA représente une étape majeure pour l’étude clinique prévue dans quatre principaux sites américains et quatre sites européens », a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale. « Le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a approuvé la conception, la mise en œuvre ainsi que le protocole de l’étude sur les mêmes bases, permettant ainsi une approche multinationale robuste, rigoureuse et cohérente ».
« A la suite de nos échanges réguliers avec la FDA, nous sommes heureux d’annoncer être pleinement en phase avec elle sur les aspects non cliniques, cliniques, réglementaires et de fabrication de notre étude de Phase 2-3 dans la MPS IIIA », a ajouté Sophie Olivier, MD, Médecin-Chef (Chief Medical Officer). « En outre, au cours des derniers mois, nous avons pu obtenir des résultats concluants concernant la fabrication du produit, ce qui nous permet de disposer du produit LYS-SAF302 pour répondre aux exigences de l’étude clinique de Phase 2-3 ».
Le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) de LYS-SAF302 avait déjà été approuvé par le PDCO plus tôt cette année. En outre, LYS-SAF302 a reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) de la FDA et de l’EMA ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation) de la FDA. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de MPS prévoient de participer à l’étude clinique (clinicaltrials.gov NCT03612869).
Comme annoncé précédemment, la société est actuellement à la recherche d’opportunités de financement, afin d’augmenter sa trésorerie et de lancer l’étude clinique MPS IIIA, qui pourront se traduire notamment par la conclusion d’un partenariat, d’une transaction stratégique ou par la vente potentielle d’un ou plusieurs produits.
L’approche de Lysogene
La MPS IIIA est une maladie neurologique