Edition du 22-05-2022

Lysogene fait le point sur l’étude de phase 2/3 AAVance avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA

Publié le vendredi 25 février 2022

Lysogene fait le point sur l’étude de phase 2/3 AAVance avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIALysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), vient de faire le point sur les résultats cliniques et le calendrier de l’étude clinique de phase 2/3 AAVance évaluant la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869).

AAVance est une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l’efficacité chez des enfants atteints de MPS IIIA d’une administration intracérébrale unique du gène codant la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH), en utilisant comme vecteur le virus adéno-associé recombinant AAVrh.10 (LYS-SAF302, olenasufligene relduparvovec). La MPS IIIA est due à la présence de mutations sur le gène SGSH codant pour une enzyme nécessaire au catabolisme de l’héparane sulfate. En délivrant une copie fonctionnelle du gène SGSH directement dans le cerveau, LYS-SAF302 pourrait permettre à celui-ci de produire l’enzyme manquante.

Lors du WORLDSymposium™ 2022, la Société a présenté le 10 février 2022 des données positives de biomarqueurs démontrant l’activité biologique de LYS-SAF302, avec des réductions par rapport aux valeurs initiales de la concentration d’héparane sulfate et des gangliosides GM2 et GM3 dans le liquide céphalorachidien à partir de 6 mois après le traitement, ainsi que des réductions du taux sérique de neurofilaments à chaîne légère (NF-L), un biomarqueur des lésions axonales, à partir de 18 mois après le traitement.

Le recrutement et le traitement des patients dans la cohorte principale de l’étude ayant été achevés au 1er trimestre 2020, le calendrier de l’étude AAVance n’a pas été affecté par la suspension clinique (Investigational New Drug) émise par la FDA américaine (Food and Drug Administration) en juin 2020. La Société prévoit de communiquer les données préliminaires de la cohorte principale au 3ème trimestre 2022, ainsi que les résultats de l’étude observationnelle PROVide (Patient Reported Outcome Videos) menée sur des enfants traités avec LYS-SAF302, qui utilise un support vidéo et des entretiens avec les parents.

En ce qui concerne la sécurité de LYS-SAF302, la taille des lésions dans la substance blanche observées près des points d’injection des patients traités dans l’étude AAVance s’est stabilisée ou a diminué chez tous les patients à partir de 12 mois après le traitement selon les conclusions de l’analyse centrale d’IRM, et aucun symptôme clinique important n’a été directement attribué à ces lésions selon l’évaluation de la Société.

Sur la base de ces éléments encourageants et des résultats à venir qui permettront d’établir le profil bénéfice-risque global de LYS-SAF302, la Société discutera au 4ème trimestre 2022 avec les autorités réglementaires de la voie à suivre.

« Encouragés par l’activité biologique du médicament mise en évidence par des données positives de biomarqueurs, nous attendons l’analyse prochaine de l’ensemble des données des patients inclus dans la cohorte principale de l’étude » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene. « Je suis très fière des progrès réalisés jusqu’à présent par nos équipes chez Lysogene. Au cours du 2ème trimestre 2022, nous allons réaliser un travail important et approfondi de compilation et d’analyse de l’ensemble des données recueillies depuis trois ans, non seulement sur le développement cognitif, mais aussi sur le comportement, l’acquisition de compétences et la qualité de vie des patients. Nous attendons impatiemment la lecture prochaine des données afin de discuter de la voie à suivre avec les agences réglementaires. »

Point sur le partenariat avec Sarepta

Conformément à la résiliation de l’accord de licence annoncée le 13 janvier 2022, Lysogene a récupéré les droits mondiaux de développement et de commercialisation de LYS-SAF302. La résiliation de l’accord de licence sera effective le 11 juillet 2022.

En outre, le 9 février 2022, Lysogene a résilié l’accord d’approvisionnement avec Sarepta, qui restera effectif pendant un délai de 60 jours. Lysogene revoit actuellement sa stratégie de production commerciale en s’assurant de respecter le calendrier du programme.

Sarepta s’engage à conserver ses actions Lysogene jusqu’au 31 décembre 2022 dans le cadre d’un accord de résiliation du partenariat.

Source et visuel :  Lysogene

 








MyPharma Editions

Servier : Éric Fohlen-Weill nommé au poste de Directeur de la Communication Externe

Publié le 20 mai 2022
Servier : Éric Fohlen-Weill nommé au poste de Directeur de la Communication Externe

Servier, groupe pharmaceutique international indépendant, a annoncé la nomination d’Éric Fohlen-Weill au poste de Directeur de la Communication Externe, effective depuis le 20 avril 2022. Basé au siège du Groupe, à Suresnes, Éric Fohlen-Weill a la responsabilité des relations media, de la communication digitale et financière du Groupe, en France et à l’international, ainsi que de la communication de son activité philanthropique (Fonds de dotation Mécénat Servier).

Maladies rares : une recherche clinique forte, notamment en pédiatrie et dans les pathologies ultra rares

Publié le 20 mai 2022
Maladies rares : une recherche clinique forte, notamment en pédiatrie et dans les pathologies ultra rares

Priorité de l’actuelle présidence française de l’Union européenne, les maladies rares ont fait l’objet d’une conférence interministérielle le 28 février au cours de laquelle un plan européen a été sollicité. Les entreprises du médicament, mobilisées pour la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques, publient à l’occasion un rapport d’Horizon Scanning pour analyser le développement clinique et identifier les futures innovations susceptibles d’améliorer la prise en charge des patients souffrant de maladies rares.

Le Pr Norbert VEY nommé Directeur général de l’Institut Paoli-Calmettes

Publié le 20 mai 2022
Le Pr Norbert VEY nommé Directeur général de l’Institut Paoli-Calmettes

Professeur en hématologie à Aix-Marseille Université (AMu) et praticien hospitalier (PU-PH), le Pr Norbert VEY a pris ses nouvelles fonctions de Directeur général de l’Institut Paoli-Calmettes (IPC), le 13 mai 2022. Il succède au Pr Patrice VIENS qui a dirigé l’Institut Paoli-Calmettes depuis 2007.

MATWIN met en lumière de nombreux projets novateurs pour faire reculer le cancer

Publié le 20 mai 2022
MATWIN met en lumière de nombreux projets novateurs pour faire reculer le cancer

A l’issue de la 7ème édition de MEET2WIN, sa Convention Partnering Européenne dédiée à la lutte contre les cancers, qui s’est tenue les 12 & 13 mai derniers à Bordeaux, la plateforme MATWIN (filiale d’Unicancer) a annoncé les différents lauréats des sessions de présentation de projets qui ont eu lieu pendant ces deux jours.

OSE Immunotherapeutics : inclusion du 1er participant dans une étude de Phase 1 de VEL-101/FR104 évalué dans l’immunosuppression en transplantation rénale

Publié le 19 mai 2022
OSE Immunotherapeutics : inclusion du 1er participant dans une étude de Phase 1 de VEL-101/FR104 évalué dans l’immunosuppression en transplantation rénale

OSE Immunotherapeutics a annoncé qu’un premier participant a reçu sa première dose du produit dans une étude de Phase 1 de VEL-101/FR104 [NCT05238493], un essai promu et mené par son partenaire dans la transplantation, Veloxis Pharmaceuticals, Inc., une société de Asahi Kasei. VEL-101/FR104 est un immunosuppresseur de maintenance innovant développé dans la prévention du rejet aigu chez les patients transplantés rénaux.

Valneva : l’EMA accepte la soumission du dossier d’AMM de son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19

Publié le 19 mai 2022
Valneva : l'EMA accepte la soumission du dossier d’AMM de son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a confirmé que l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accepté la soumission du dossier d’autorisation de mise sur le marché de son candidat vaccin inactivé à virus entier contre la COVID-19, VLA2001. L’acceptation du dossier signifie que VLA2001 sort du processus de revue progressive des données pour rentrer dans le processus formel d’évaluation par le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA.

Vitiligo : Almirall et Inserm Transfert signent un partenariat de recherche et de licence pour développer des traitements innovants

Publié le 18 mai 2022
Vitiligo : Almirall et Inserm Transfert signent un partenariat de recherche et de licence pour développer des traitements innovants

Almirall, laboratoire biopharmaceutique international spécialisé en dermatologie médicale, et Inserm Transfert, filiale privée de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), ont annoncé la signature d’un accord de licence et un partenariat de recherche pour faire progresser les solutions thérapeutiques dans le traitement du vitiligo.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents