Edition du 20-10-2021

Lysogene reçoit la désignation « Maladie Rare Pédiatrique » de la FDA pour LYS-GM101

Publié le mercredi 18 janvier 2017

Lysogene reçoit la désignation « Maladie Rare Pédiatrique » de la FDA pour LYS-GM101Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que la FDA a accordé la désignation « Maladie Rare Pédiatrique » au LYS-GM101, candidat médicament en cours de développement par la société, pour les patients atteints de la Gangliosidose à GM1 (GM1), une maladie grave neurodégénérative.

Le statut de Maladie Rare Pédiatrique permet à Lysogene d’être éligible pour une Revue Prioritaire d’un prochain produit, sous réserve de l’approbation du LYS-GM101 par la FDA.

« LYS-GM101 est le deuxième programme de Lysogene ayant obtenu la désignation de Maladie Rare Pédiatrique après LYS-SAF302 dans le traitement de la MPS IIIA. Ceci constitue une reconnaissance importante de notre travail pour le développement de thérapies sûres et efficaces contre les maladies rares, et témoigne de notre engagement à impacter de façon significative la vie des patients atteints de celles-ci et de leurs familles. Nous avons hâte de continuer à faire progresser ces candidats médicaments, et en particulier de faire entrer LYS-GM101 en phase I/II. », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene

La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les neurones. Ce lipide du cerveau est essentielle pour un fonctionnement normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et entraine des symptômes neurologiques sévères. Il n’existe aucun traitement actuellement.

« LYS-GM101 a le potentiel pour remplacer le gène défectueux dans les cellules des patients GM1, ce qui permettra de produire une enzyme fonctionnelle et préviendra la nature progressive des dommages neurologiques causés par GM1 », indique la société dans un communiqué

Source : Lysogene








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