maladie rare | MyPharma Editions

Horizon Therapeutics et le Massachusetts Institute of Technology (MIT) Solve annoncent la deuxième édition du prix Horizon

20 avril 202220 avril 2022 Rédaction Horizon Therapeutics, maladie rare, MIT Solve, prix Horizon

Horizon Therapeutics vient d’annoncer le coup d’envoi du deuxième défi mondial annuel en matière d’innovation, le prix Horizon en partenariat avec MIT Solve. Le prix Horizon pose une question unique afin d’encourager les entrepreneurs et les innovateurs du monde entier à faire preuve de créativité pour résoudre une problématique à laquelle sont confrontées plus de 400 millions de personnes dans le monde vivant avec une maladie rare.

Politique de santé Politique du médicament Santé publique

Médicaments : le nouveau dispositif d’accès précoce et compassionnel entre en vigueur

2 juillet 2021 Rédaction accès précoce, essai clinique, maladie grave, maladie rare, médicaments

Olivier Véran, le ministre des solidarités et de la santé, s’est félicité de l’entrée en vigueur au 1er juillet de la réforme des procédures permettant aux patients atteints d’une maladie grave ou rare de disposer de médicaments qui ne sont pas encore commercialisés. L’objectif principal : permettre un accès encore plus rapide à ces médicaments pour des patients en impasse thérapeutique, qui ne peuvent pas attendre la mise sur le marché de ces médicaments ou être inclus dans un essai clinique.

Biotechs - Medtechs Industrie Médecine Recherche

AtmosR, Medetia et l’Institut Imagine collaborent pour développer un traitement pour le syndrome d’Ondine

7 juin 20217 juin 2021 Rédaction AtmosR, Institut Imagine, maladie rare, Medetia, syndrome d’Ondine

Le syndrome d’Ondine est une maladie rare et orpheline qui touche les enfants dès la naissance. Le symptôme principal est une défaillance grave de la fonction respiratoire. Le gène PHOX2B, à l’origine de 90% de ces syndromes, a été découvert en 2003 par l’équipe du Professeur Jeanne Amiel. Les sociétés AtmosR et Medetia – deux start-ups installées à l’Institut Imagine (Inserm/Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP/Université de Paris) – s’allient à Imagine pour accélérer les travaux de recherche fondamentale

Industrie Produits Recherche

Partenariat Pierre Fabre / Esperare : développement et commercialisation d’un traitement innovant de la XLHED

14 décembre 202014 décembre 2020 Rédaction Fondation EspeRare, maladie rare, Pierre Fabre, XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé la conclusion d’un accord de licence et de collaboration en vue de développer et de commercialiser ER-004, un traitement prénatal de la XLHED (Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X), une maladie congénitale rare et invalidante. La prochaine étude clinique, qui débutera en 2021, a pour objectif de valider l’efficacité et l’innocuité de la thérapie ER-004, qui pourrait alors devenir le premier traitement de la XLHED d’ici 2026.

Biotechs - Medtechs Recherche

Yposkesi produit les lots cliniques du vecteur lentiviral G1XCGD pour un essai clinique sur une maladie rare du système immunitaire

29 janvier 2020 Rédaction maladie rare, thérapie génique, YposKesi

Yposkesi, un CDMO (Contract Development & Manufacturing Organization) leader en Europe pour la production de vecteurs viraux pour la thérapie génique, a annoncé avoir produit les vecteurs lentiviraux utilisés dans l’essai clinique de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme sévère de granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD pour Chronic Granulomatous Disease), un dysfonctionnement héréditaire rare des cellules phagocytaires.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits Stratégie

AlzProtect collabore avec Parexel pour la phase 2a de l’AZP2006

22 mars 2019 Rédaction Alzprotect, biopharmaceutique, biotech, maladie rare, Parexel

AlzProtect , société biopharmaceutique engagée dans le développement de médicaments pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, a annoncé que Parexel Biotech, une nouvelle division de Parexel International Corporation, a été sélectionnée pour réaliser le développement clinique de phase 2a de AZP2006 pour le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie dégénérative rare du cerveau.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

AudioCure : l’AC102 désigné médicament orphelin par l’EMA dans la surdité subite neurosensorielle

29 janvier 2019 Rédaction AudioCure, maladie rare, médicament orphelin, surdité

La société pharmaceutique allemande AudioCure Pharma a annoncé dans un communiqué que sa molécule phare AC102 vient de recevoir la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la surdité subite neurosensorielle (SSNS), une maladie rare et chroniquement invalidante.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Inventiva : résultats positifs de l’étude biomarqueur sur les GAG intracellulaires dans les leucocytes de patients atteints de MPS VI

27 février 2018 Rédaction Inventiva, maladie rare, MPS, mucopolysaccharidoses, syndrome de Maroteaux-Lamy

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la sclérodermie systémique (SSc) et les mucopolysaccharidoses (MPS), a annoncé les résultats positifs de l’étude de biomarqueur évaluant les taux de glycosaminoglycanes (GAG) intracellulaires dans les leucocytes comme biomarqueurs de l’activité de la MPS VI.

E-santé Médecine

Maladies rares : Sanofi Genzyme présente un serious game inédit à l’occasion de Futur en Seine

8 juin 2017 Rédaction maladie rare, Sanofi Genzyme, Serious Game, Socrate

Sanofi Genzyme présente le serious game « Socrate » www.socrate-challenge.fr à l’occasion de Futur en Seine, le plus grand festival européen du numérique à Paris. Socrate a pour vocation de sensibiliser les médecins généralistes aux maladies rares et de faciliter l’orientation de leurs patients vers les centres experts.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Lysogene reçoit la désignation « Maladie Rare Pédiatrique » de la FDA pour LYS-GM101

18 janvier 2017 Rédaction Lysogene, maladie rare

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que la FDA a accordé la désignation « Maladie Rare Pédiatrique » au LYS-GM101, candidat médicament en cours de développement par la société, pour les patients atteints de la Gangliosidose à GM1 (GM1), une maladie grave neurodégénérative.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits Stratégie

Sanofi : Genzyme va exercer son option sur l’ALN-AT3 dans le traitement de l’hémophilie

1 octobre 20151 octobre 2015 Rédaction Alnylam, Genzyme, hémophilie, maladie rare, sanofi

Sanofi a annoncé jeudi que sa filiale Genzyme a choisi d’exercer son option en vue du développement et de la commercialisation potentielle future, hors Amérique du Nord et Europe occidentale, du produit expérimental ALN-AT3 de son partenaire américain Alnylam dans le traitement de l’hémophilie.

Médecine Politique de santé Politique du médicament Santé publique

Déclaration des effets indésirables : Maladies Rares Info Services lance un mini court-métrage humouristique

11 septembre 2015 Rédaction effets indésirables, effets indésirables du médicament, maladie rare, Maladies Rares Info Services, médicament

Afin de promouvoir son service de déclaration d’effets indésirables du médicament et sensibiliser le grand public à l’importance de cette action, Maladies Rares Info Services diffuse un mini court-métrage qui se veut drôle et percutant.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Statut de médicament orphelin dans l’UE pour Stempeucel® dans la thromboangéite oblitérante

2 juin 20152 juin 2015 Rédaction maladie rare, médicament orphelin, Stempeucel, Stempeutics, thromboangéite oblitérante

La société indienne Stempeutics Research a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait accordé le statut de médicament orphelin à Stempeucel®, son médicament à base de cellules souches allogéniques, destiné au traitement de la thromboangéite oblitérante.