Lysogene : traitement du 1er patient aux Etats-Unis dans l’essai de thérapie génique avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital (CHOC) dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) pour le traitement de la gangliosidose à GM1.
Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l’administration intra-cisternale d’un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10) portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1). L’essai clinique comprendra une phase centrée sur l’analyse de sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. L’essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe. Pour plus d’information, voir le site www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04273269.
La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomale récessive mortelle causée par des mutations du gène GLB1 entraînant une accumulation de ganglioside à GM1 dans les neurones, ce qui provoque une neurodégénérescence progressive. Il n’existe aucun traitement approuvé pour cette maladie.
« Nous sommes heureux des progrès réalisés avec nos équipes pour apporter une nouvelle solution thérapeutique aux patients et aux familles affectés par la gangliosidose à GM1 », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene. « L’ouverture rapide d’un nouveau centre aux Etats-Unis et le traitement d’un deuxième patient démontrent notre qualité et rapidité d’exécution malgré un environnement toujours difficile dû au Covid-19. »
« La gangliosidose à GM1 est une maladie neurodégénérative évolutive qui touche les enfants et pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible. Tous les membres de notre équipe de thérapie génique sont honorés et ravis de participer à cet important essai clinique » déclare Dr Raymond Wang, spécialiste des troubles du métabolisme et directeur du Foundation of Caring Lysosomal Storage Disorder Program au CHOC.
LYS-GM101 (« vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase ») a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.
Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).
Source et visuel : Lysogene
