Edition du 24-09-2020

Maladie de Batten : Theranexus et la Fondation BBDF obtiennent le statut de Médicament orphelin et la désignation de Maladie rare pédiatrique par la FDA

Publié le mercredi 12 août 2020

Maladie de Batten : Theranexus et la Fondation BBDF obtiennent le statut de Médicament orphelin et la désignation de Maladie rare pédiatrique par la FDATheranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), ont annoncé la décision de la Food and Drug Administration (FDA) d’accorder le statut de « médicament orphelin (ODD)» et la désignation de « maladie rare pédiatrique (RPDD) » au candidat médicament BBDF-101 dans la maladie de Batten, une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle pour laquelle il n’existe aucun traitement.

Fin 2019, Theranexus et la Fondation BBDF ont signé un accord octroyant à Theranexus une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale du candidat médicament BBDF-101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten. La maladie de Batten appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). BBDF a financé les travaux de recherche visant à identifier et à valider BBDF-101, une combinaison propriétaire s’appuyant sur un effet synergistique entre deux principes actifs tout comme les candidats-médicaments de Theranexus déjà en cours de développement clinique.

« Nous nous réjouissons aujourd’hui d’avoir obtenu le statut de médicament orphelin pour BBDF-101 délivré par la FDA. C’est pour nous une reconnaissance de cette maladie orpheline et un espoir pour les enfants et adolescents qui souffrent de cette maladie. Je tiens à remercier vivement toute l’équipe de BBDF qui a participé à la soumission à la FDA, ainsi que nos donateurs, nos bénévoles et les familles partenaires de la fondation sans qui rien n’aurait été possible», explique Craig Benson, Président du Conseil d’Administration de BBDF.

« Nous sommes très heureux d’avoir obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation de maladie rare pédiatrique. Theranexus et BBDF viennent de franchir une nouvelle étape dans le développement du candidat médicament BBDF-101. Ces nouveaux statuts et désignations vont lui permettre d’avoir une procédure d’enregistrement accélérée, une protection au minimum de 7 ans à partir de son enregistrement, l’exemption des frais d’enregistrement, sans oublier l’obtention d’un bon d’évaluation prioritaire lors de l’enregistrement de BBDF-101, cessible ou transférable, permettant d’accélérer l’enregistrement de n’importe quel autre médicament» poursuit Franck Mouthon, Président Directeur Général de Theranexus.

L’obtention légale du statut de « médicament orphelin » aux États-Unis a été définie par la loi du 4 juillet 1983, appelée Orphan Drug Act. Il permet à la société une revue accélérée de son candidat médicament – dans une indication dont la prévalence aux États-Unis est inférieure à 200 000 cas -, au moment de l’enregistrement, une assistance dans le processus réglementaire par la FDA ainsi qu’une protection de 7 ans minimum à partir de l’enregistrement et l’exonération des frais d’enregistrement dus à la FDA.

La FDA définit comme « maladie pédiatrique rare » une maladie rare (moins de 200.000 cas aux Etats-Unis), grave ou mortelle touchant principalement des personnes âgées de moins de 18 ans. L’objectif du programme est de faciliter le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour la prévention et le traitement des maladies pédiatriques rares. Lorsque la FDA accorde la désignation de maladie orpheline pédiatrique, le promoteur de l’étude obtient, d’une part, la revue accélérée de 6 mois pour l’enregistrement du candidat-médicament, et, d’autre part, un droit d’accès à un examen prioritaire (priority review voucher) pour un autre candidat-médicament quelque soit son indication  qui peut être cessible à une autre société. Dans ce cas, la durée de revue d’enregistrement est considérablement réduite et se fait en 6 mois au lieu des 12 mois habituels, ce qui conduit à de très fortes valorisations de ce droit d’accès à un examen prioritaire.

Conformément aux échanges avec la FDA, la Société est en train de préparer le lancement d’un étude préclinique pour confirmer la sécurité de BBDF-101 sur une durée d’exposition longue afin de compléter les données disponibles pour permettre en 2021 le lancement du programme clinique.

Source : Theranexus








MyPharma Editions

BioValley France : Stephan Jenn élu nouveau président du pôle de compétitivité santé du Grand Est

Publié le 23 septembre 2020
BioValley France : Stephan Jenn élu nouveau président du pôle de compétitivité santé du Grand Est

Stephan Jenn vient d’être élu à la présidence de BioValley France, le pôle de compétitivité santé du Grand Est, lors de l’Assemblée Générale qui s’est déroulée le 22 septembre 2020 à Strasbourg.

Celltrion : feu vert des autorités coréennes pour un essai pivot de phase II/III sur son candidat-traitement contre la COVID-19

Publié le 23 septembre 2020
Celltrion : feu vert des autorités coréennes pour un essai pivot de phase II/III sur son candidat-traitement contre la COVID-19

Le groupe Celltrion a annoncé aujourd’hui que le ministère coréen de la Sécurité des aliments et des médicaments (MFDS) a approuvé la demande IND de nouveau médicament expérimental, déposée par la société en vue d’un essai clinique pivot de phase II/III sur le CT-P59, le candidat-traitement de la COVID-19 sous la forme d’un anticorps monoclonal. Cet essai international évaluera l’innocuité et l’efficacité du CT-P59 chez les patients présentant des symptômes légers à modérés d’une infection au SARS-CoV-2.

Valbiotis sélectionnée pour présenter 3 études sur TOTUM-63 par l’EASD

Publié le 23 septembre 2020
Valbiotis sélectionnée pour présenter 3 études sur TOTUM-63 par l’EASD

Valbiotis, entreprise de Recherche & Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques, annonce la sélection de 3 études sur TOTUM-63 par l’European Association for the Study of Diabetes (EASD), qui seront présentées lors du congrès annuel de l’association en septembre 2020.

COVID-19 : Sanofi et GSK signent des accords avec le Canada pour la fourniture de leur vaccin adjuvanté

Publié le 23 septembre 2020
COVID-19 : Sanofi et GSK signent des accords avec le Canada pour la fourniture de leur vaccin adjuvanté

Les groupes pharmaceutiques Sanofi et GSK ont annoncé mardi la signature d »accords avec le gouvernement du Canada en vue de la fourniture, dès 2021, de jusqu’à 72 millions de doses de leur vaccin adjuvanté contre la COVID-19.

Quantum Genomics conclut un accord de licence et de collaboration exclusif avec Orient EuroPharma

Publié le 23 septembre 2020
Quantum Genomics conclut un accord de licence et de collaboration exclusif avec Orient EuroPharma

Quantum Genomics, entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’une nouvelle classe de médicaments agissant directement sur le cerveau pour traiter l’hypertension artérielle difficile à traiter/résistante et l’insuffisance cardiaque, a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence et de collaboration avec Orient EuroPharma (OEP) pour développer et commercialiser le firibastat en Asie du Sud-Est, en Australie et en Nouvelle-Zélande.

Advanced BioDesign : le Pr. Pierre Tambourin rejoint son conseil scientifique

Publié le 22 septembre 2020
Advanced BioDesign : le Pr. Pierre Tambourin rejoint son conseil scientifique

Advanced BioDesign, société française de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies innovantes contre les cancers résistants, vient d’annoncer que le professeur Pierre Tambourin rejoint la société en tant que membre du conseil scientifique.

Nicox : approbation de la demande d’autorisation d’étude clinique pour ZERVIATE en Chine

Publié le 22 septembre 2020
Nicox : approbation de la demande d’autorisation d’étude clinique pour ZERVIATE en Chine

Nicox, la société spécialisée en ophtalmologie, a annoncé que son partenaire Ocumension Therapeutics a reçu l’approbation des autorités réglementaires chinoises (Center for Drug Evaluation of the National Medical Products Administration) pour mener des études cliniques de phase 3 sur ZERVIATE™ (solution ophtalmique de cétirizine), 0,24% pour le traitement du prurit oculaire associé aux conjonctivites allergiques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents