Edition du 24-11-2020

Maladie de Wilson : Vivet Therapeutics et Pfizer annoncent l’autorisation de la FDA de l’étude de Phase 1/2 de la thérapie génique expérimentale de Vivet

Publié le mercredi 18 novembre 2020

Maladie de Wilson : Vivet Therapeutics et Pfizer annoncent l’autorisation de la FDA de l’étude de Phase 1/2 de la thérapie génique expérimentale de VivetVivet Therapeutics, une société de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires, et Pfizer ont annoncé que la US Food and Drug Administration (FDA) a autorisé la demande d’IND de Vivet pour l’étude GATEWAY, un essai clinique de Phase 1/2 évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, VTX-801, pour le traitement potentiel de la maladie de Wilson (WD), une maladie hépatique rare et potentiellement mortelle. L’essai devrait commencer au début de 2021.

« Nous sommes heureux d’annoncer la première autorisation d’essai thérapeutique de Vivet par la FDA, pour notre étude de Phase 1/2 GATEWAY pour le VTX-801 », a déclaré Jean-Philippe Combal, Président et cofondateur de Vivet. « Il s’agit d’une étape très importante pour la communauté de la maladie de Wilson pour qui le VTX-801 pourrait potentiellement apporter un bénéfice thérapeutique significatif. Le VTX-801 vise à restaurer le métabolisme naturel du cuivre et l’essai GATEWAY mesurera des biomarqueurs pertinents pour évaluer la restauration physiologique de l’élimination et du transport du cuivre chez les patients. Nous sommes impatients de faire entrer le VTX-801 en clinique début 2021. »

VTX-801 est un nouveau traitement expérimental de thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (AAV) conçu pour délivrer un transgène ATP7B miniaturisé codant pour une protéine fonctionnelle, qui a démontré la restauration de l’homéostasie du cuivre, l’amélioration de la pathologie hépatique et la réduction du cuivre accumulé dans le cerveau chez un modèle murin de maladie de Wilson. Le sérotype d’AAV du VTX-801 a été sélectionné en fonction de son tropisme démontré pour la transduction des cellules hépatiques humaines.

En mars 2019, les 2 sociétés ont annoncé que Pfizer avait acquis une participation minoritaire dans Vivet et obtenu une option exclusive pour l’acquisition du capital restant. En septembre 2020, Vivet et Pfizer ont annoncé la signature d’un accord pour la fabrication par Pfizer du vecteur VTX-801 pour l’étude GATEWAY.

« L’acceptation par la FDA de l’IND de Vivet marque une étape importante pour le programme VTX-801, qui, selon nous, a le potentiel de devenir une thérapie transformationnelle pour les personnes atteintes de la maladie de Wilson », a déclaré Seng Cheng, directeur scientifique de l’unité de recherche sur les maladies rares de Pfizer. « Pfizer a commencé à fabriquer le matériel clinique pour l’étude GATEWAY et attend avec impatience le début de l’étude. »

« Cet IND est une reconnaissance de l’expertise de l’équipe de recherche de Vivet dirigée par notre Directrice scientifique et cofondatrice, le Dr Gloria González-Aseguinolaza, de nos collaborations de recherche, notamment avec la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), et notre équipe de développement expérimentée. Nous pensons que notre expertise globale en développement, ainsi que notre collaboration avec Pfizer, nous permettront d’avancer rapidement et d’apporter aux patients avec des besoins médicaux importants non satisfaits, cette thérapie potentiellement transformative », a ajouté Jean-Philippe Combal.

Source et visuel : Pfizer / Vivet








MyPharma Editions

COVID-19: AstraZeneca et l’Université d’Oxford annoncent un vaccin avec une efficacité moyenne de 70 %

Publié le 23 novembre 2020
COVID-19: AstraZeneca et l’Université d’Oxford annoncent un vaccin avec une efficacité moyenne de 70 %

AstraZeneca et l’Université d’Oxford viennent d’annoncer les résultats positifs d’une analyse intermédiaire des essais du candidat vaccin, au Royaume-Uni et au Brésil. Les données montrent que le vaccin a été très efficace pour prévenir l’infection par COVID-19, le critère d’évaluation principal, et qu’aucune hospitalisation ni aucun cas grave de maladie n’a été signalé chez les participants ayant reçu le vaccin.  

Medicen Paris Region et IBEC s’associent autour du 1er événement Bioengineering and Medtech Against Cancer les 24 et 25 novembre 2020

Publié le 23 novembre 2020
Medicen Paris Region et IBEC s’associent autour du 1er événement Bioengineering and Medtech Against Cancer les 24 et 25 novembre 2020

Medicen Paris Region, premier pôle de compétitivité d’Europe en santé, et IBEC (Institute for Bioengineering of Catalonia), ont annoncé leur collaboration dans le cadre de l’organisation d’un événement numérique les 24 et 25 novembre 2020, rassemblant des acteurs medtech et biotech du secteur de l’oncologie. Cet événement est organisé en lien avec Biocat, La Caixa Foundation, Meditecnologia et avec le support d’EIT Health.

Sanofi : la Commission européenne approuve MenQuadfi®, son vaccin méningococcique indiqué à partir de l’âge de 12 mois

Publié le 23 novembre 2020
Sanofi : la Commission européenne approuve MenQuadfi®, son vaccin méningococcique indiqué à partir de l’âge de 12 mois

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé MenQuadfi® pour l’immunisation active, à partir de 12 mois, contre les infections invasives à méningocoques causées par les sérogroupes A, C, W et Y de Neisseria meningitidis (9).

BrainEver : désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02 dans le traitement de la SLA

Publié le 23 novembre 2020
BrainEver : désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02 dans le traitement de la SLA

BrainEver, société biotechnologique dédiée à la recherche et au développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui que la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à son produit BREN-02, l’homéoprotéine humaine recombinante Engrailed-1 (rhEN1), dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Cocktail thérapeutique contre la grippe et la COVID-19 : les données de XBiotech montrent une activité anti-virale efficace des anticorps True Human

Publié le 23 novembre 2020
Cocktail thérapeutique contre la grippe et la COVID-19 : les données de XBiotech montrent une activité anti-virale efficace des anticorps True Human

XBiotech vient d’annoncer que son traitement candidat pour la co-infection par la grippe et la Covid-19 montre un fort potentiel anti-viral. La société continue d’analyser les composants de son traitement baptisé FLUVID™ tout en développant les capacités de fabrication d’un produit candidat. Il a été constaté que les anticorps True Human ciblant le virus à l’origine de la COVID-19 neutralisaient efficacement un virus test à des concentrations environ quatre fois meilleures que celles des anticorps que la FDA envisage actuellement d’autoriser en urgence.

Nicox : lancement de VYZULTA® en Argentine par son partenaire Bausch + Lomb

Publié le 23 novembre 2020
Nicox : lancement de VYZULTA® en Argentine par son partenaire Bausch + Lomb

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé le lancement de VYZULTA® (solution ophtalmique de latanoprostène bunod), 0,024% en Argentine par son partenaire exclusif mondial Bausch + Lomb. L’approbation réglementaire de mise sur le marché de VYZULTA en Argentine a été obtenue en janvier 2020.

Genoscience Pharma finalise son essai de phase 1b du GNS561 chez des patients atteints de cancers primaires et secondaires du foie

Publié le 20 novembre 2020
Genoscience Pharma finalise son essai de phase 1b du GNS561 chez des patients atteints de cancers primaires et secondaires du foie

Genoscience Pharma, société de biotechnologie qui développe des candidats-médicaments lysosomotropes sans équivalent pour le traitement du cancer, des maladies auto-immunes et des maladies infectieuses par modulation de l’autophagie, a annoncé la finalisation de son étude clinique de phase 1b portant sur le GNS561, son principal candidat-médicament, chez des patients atteints de cancers primaires et secondaires du foie. La société prévoit de démarrer les essais cliniques de phase 2 en 2021.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents