Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l’EMA (juillet 2017)

L’ANSM fait le point sur la réunion du 11 au 13 juillet 2017 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu 16 avis favorables pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. Le syndrome myélodysplasique (asunercept),
. La naevomatose basocellulaire (syndrome de Gorlin) (itraconazole),
. Le carcinome hépatocellulaire (médicament chimique),
. La mucopolysaccharidose de type VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) (odiparcil),
. La dysplasie bronchopulmonaire (protéine D du surfactant recombinante),
. La maladie de Wilson (thérapie génique),
. La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense ; facteur de croissance épithélial)
. Le gliome (picropodophyllin ; immunothérapie),
. La tuberculose (vaccin),
. L’ataxie de Friedreich (thérapie génique),
. La sclérose tubéreuse (sirolimus),
. Le cancer du pancréas (sodium 2-hydroxylinoleate),
. L’hypertension artérielle pulmonaire (tacrolimus),
. La mucoviscidose (teicoplanine).

Suite à l’avis favorable du CHMP, le COMP a recommandé :

. le maintien du statut orphelin pour une nouvelle indication de l’autorisation de mise sur le marché de Soliris (eculizumab) dans le traitement de la myasthénie,
. le retrait du statut orphelin à l’autorisation de mise sur le marché de Cuprior (trientine tetrahydrochloride) dans le traitement de la maladie de Wilson.

Plus d’informations : Communiqué du COMP de juillet 2017 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM