Edition du 25-09-2020

Médicaments orphelins : les derniers avis du comité de l’EMA (septembre 2016)

Publié le vendredi 7 octobre 2016

Médicaments Pixabay CC0 Public DomainDans un point d’information, l’ANSM revient sur les derniers avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 6 au 8 septembre 2016 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 33 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. L’aspergillose invasive (médicament chimique)
. La mucoviscidose (médicament chimique)
. Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal ; crenolanib)
. La leucomalacie périventriculaire (thérapie cellulaire)
. Le lymphome B diffus à grandes cellules (lymphocytes T génétiquement modifiés ; venetoclax)
. L’ostéomyélite (médicament chimique)
. L’hémophilie A (anticorps monoclonal)
. Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro pancréatiques (peptide antagoniste des récepteurs de la somatostatine radiomarqué)
. Le lymphome T cutané (mogamulizumab)
. La myélofibrose (médicament chimique)
. Les maladies traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (anticorps monoclonal anti CD45 radiomarqué)
. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (peptide)
. Le myélome multiple (venetoclax)
. L’ischémie-reperfusion associée à un arrêt cardiaque (xenon)
. Le syndrome de Smith-Magenis (acebutolol ; melatonine)
. La rétinite pigmentaire (2 thérapies géniques)
. L’encéphalopathie néonatale (thérapie cellulaire)
. La chondrodysplasie métaphysaire type Schmid (carbamazepine)
. La  mucopolysachharidose de type IIIA (ou maladie de Sanfilippo) (sulfamidase recombinante modifiée ; thérapie génique)
. La leucémie aiguë myéloïde (crenolanib ; oligonucléotide antisense)
. L’hypoglycémie d’origine pancréatique non liée à un insulinome (Exendin (9-39))
. Le lymphome T périphérique  (fenretinide)
. Le déficit d’adhésion leucocytaire type I (thérapie génique)
. La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
. La lymphohistiocytose hémophagocytaire (tadekinig)
. Le gliome (tetrofosmin)
. Le déficit primaire en Coenzyme Q10 (ubiquinol)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP  pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

. Onivyde (irinotecan)  dans le traitement du cancer du pancréas

Consulter le communiqué du COMP de septembre 2016

Source : ANSM – Visuel : Pixabay / CC0 Public Domain








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