Dans un point d’information, l’ANSM revient sur les derniers avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 6 au 8 septembre 2016 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 33 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
. L’aspergillose invasive (médicament chimique)
. La mucoviscidose (médicament chimique)
. Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal ; crenolanib)
. La leucomalacie périventriculaire (thérapie cellulaire)
. Le lymphome B diffus à grandes cellules (lymphocytes T génétiquement modifiés ; venetoclax)
. L’ostéomyélite (médicament chimique)
. L’hémophilie A (anticorps monoclonal)
. Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro pancréatiques (peptide antagoniste des récepteurs de la somatostatine radiomarqué)
. Le lymphome T cutané (mogamulizumab)
. La myélofibrose (médicament chimique)
. Les maladies traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (anticorps monoclonal anti CD45 radiomarqué)
. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (peptide)
. Le myélome multiple (venetoclax)
. L’ischémie-reperfusion associée à un arrêt cardiaque (xenon)
. Le syndrome de Smith-Magenis (acebutolol ; melatonine)
. La rétinite pigmentaire (2 thérapies géniques)
. L’encéphalopathie néonatale (thérapie cellulaire)
. La chondrodysplasie métaphysaire type Schmid (carbamazepine)
. La mucopolysachharidose de type IIIA (ou maladie de Sanfilippo) (sulfamidase recombinante modifiée ; thérapie génique)
. La leucémie aiguë myéloïde (crenolanib ; oligonucléotide antisense)
. L’hypoglycémie d’origine pancréatique non liée à un insulinome (Exendin (9-39))
. Le lymphome T périphérique (fenretinide)
. Le déficit d’adhésion leucocytaire type I (thérapie génique)
. La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
. La lymphohistiocytose hémophagocytaire (tadekinig)
. Le gliome (tetrofosmin)
. Le déficit primaire en Coenzyme Q10 (ubiquinol)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
. Onivyde (irinotecan) dans le traitement du cancer du pancréas
Consulter le communiqué du COMP de septembre 2016
Source : ANSM – Visuel : Pixabay / CC0 Public Domain
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