Le groupe Ipsen vient d’annoncer la nomination de Karen Witts en tant que membre indépendant du Conseil d’administration.
Dans un point d’information, l’ANSM revient sur les derniers avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 6 au 8 septembre 2016 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 33 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
. L’aspergillose invasive (médicament chimique)
. La mucoviscidose (médicament chimique)
. Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal ; crenolanib)
. La leucomalacie périventriculaire (thérapie cellulaire)
. Le lymphome B diffus à grandes cellules (lymphocytes T génétiquement modifiés ; venetoclax)
. L’ostéomyélite (médicament chimique)
. L’hémophilie A (anticorps monoclonal)
. Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro pancréatiques (peptide antagoniste des récepteurs de la somatostatine radiomarqué)
. Le lymphome T cutané (mogamulizumab)
. La myélofibrose (médicament chimique)
. Les maladies traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (anticorps monoclonal anti CD45 radiomarqué)
. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (peptide)
. Le myélome multiple (venetoclax)
. L’ischémie-reperfusion associée à un arrêt cardiaque (xenon)
. Le syndrome de Smith-Magenis (acebutolol ; melatonine)
. La rétinite pigmentaire (2 thérapies géniques)
. L’encéphalopathie néonatale (thérapie cellulaire)
. La chondrodysplasie métaphysaire type Schmid (carbamazepine)
. La mucopolysachharidose de type IIIA (ou maladie de Sanfilippo) (sulfamidase recombinante modifiée ; thérapie génique)
. La leucémie aiguë myéloïde (crenolanib ; oligonucléotide antisense)
. L’hypoglycémie d’origine pancréatique non liée à un insulinome (Exendin (9-39))
. Le lymphome T périphérique (fenretinide)
. Le déficit d’adhésion leucocytaire type I (thérapie génique)
. La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
. La lymphohistiocytose hémophagocytaire (tadekinig)
. Le gliome (tetrofosmin)
. Le déficit primaire en Coenzyme Q10 (ubiquinol)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
. Onivyde (irinotecan) dans le traitement du cancer du pancréas
Consulter le communiqué du COMP de septembre 2016
Source : ANSM – Visuel : Pixabay / CC0 Public Domain
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Pfizer vient d’annoncer son intention d’investir plus de 520 millions d’euros dans le cadre d’un plan d’investissement sur cinq ans en France dans le secteur de la science et de la santé, en renforçant notamment les capacités de production sur le territoire et en stimulant la recherche et l’innovation dans plusieurs aires thérapeutiques.
Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé les résultats d’une étude préliminaire menée en laboratoire qui démontre que les anticorps provenant du sérum de personnes vaccinées avec trois doses du candidat vaccin inactivé de Valneva contre la COVID-19, VLA2001, neutralisaient le variant Omicron.
AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM pour initier une étude de phase II (AB20006) chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère.
Sanofi a annoncé qu’un deuxième essai de phase III évaluant Dupixent® (dupilumab) chez des adultes présentant un prurigo nodulaire non contrôlé, une maladie chronique de la peau portant une signature inflammatoire de type 2, a atteint son critère d’évaluation primaire et ses principaux critères d’évaluation secondaires, et montré une diminution significative des démangeaisons et lésions cutanées comparativement à un placebo, après 24 semaines de traitement expérimental.
Transgene, société de biotechnologie qui développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, et PersonGen BioTherapeutics, société chinoise de biotechnologie qui développe des thérapies cellulaires CAR-T innovantes contre les cancers solides et hématologiques, ont annoncé une collaboration stratégique visant à évaluer la faisabilité et l’efficacité d’une combinaison thérapeutique associant l’injection de cellules CAR-T TAA06 de PersonGen à un virus oncolytique, issu de la plateforme Invir.IO™ de Transgene, administré par voie intraveineuse.
Biogen vient d’annoncer une nouvelle collaboration avec TheraPanacea, centrée sur plusieurs aires thérapeutiques en neurosciences et renforçant les liens existants entre les deux sociétés. L’objectif est de s’appuyer sur le machine learning (ML) et l’intelligence artificielle (IA) afin de tirer profit de l’imagerie médicale et d’autres sources de données cliniquement pertinentes
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