Edition du 20-02-2019

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du Comité de l’EMA

Publié le mardi 24 novembre 2015

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du Comité de l’EMAL’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) est revenu dans un point d’information sur la réunion du 6 au 8 octobre 2015 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu 16 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 9 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
– Glomérulosclérose segmentaire focale (médicament chimique)
– Leucémie lymphoblastique aiguë (thérapie cellulaire)
– Leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (thérapie cellulaire)
– Carcinome nasopharyngé  (azacitidine)
– Maladie du greffon contre l’hôte (protéine de fusion)
– Syndrome respiratoire du Moyen-Orient (interferon alfa-n3)
– Hypersomnie idiopathique (pentetrazol)
– Tumeur à cellules plasmacytoïdes dendritiques blastiques (protéine de fusion)
– Cancer de l’ovaire (médicament chimique)
– Maladie de Wilson (thérapie génique)
– Amaurose congénitale de Leber (thérapie génique)
– Achromatopsie due à une mutation du gène CNGB3 (thérapie génique)
– Lymphome folliculaire (thérapie cellulaire)
– Leucémie aiguë myéloïde (anticorps monoclonal anti CD47)
– Neuroblastome (médicament chimique)
– Déficit en pyruvate déshydrogénase (sodium phenylbutyrate)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– BLINCYTO (blinatumomab) dans le traitement de la leucémie aigue lymphoblastique ,
– KOLBAM (acide cholique) dans le traitement des anomalies congénitales de synthèse des acides biliaires
– KYPROLIS (carfilzomib) dans le traitement du myélome multiple
– RAVICTI (glyceryl tri-(4-phenylbutyrate)) dans le traitement de L’acidurie argininosuccinique, du déficit en carbamoyl-phosphate synthase-1, de la citrullinémie de type 1 de l’hyperargininémie,  du déficit en ornithine carbamoyltransferase, du déficit en ornithine translocase (syndrome d’hyperornithinémie-hyperammoniémie homocitrullinurie).

Consulter le communiqué du COMP d’octobre 2015 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM








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