Médicaments orphelins : les recommandations du Comité de l’EMA (mai 2017)

L’ANSM a fait également le point sur la réunion du 10 au 12 mai 2017 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 10 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La drépanocytose (association de décitabine et tétrahydrouridine)
. Le déficit en hormone de croissance (Ibutamoren mesilate),
. L’hémophilie B (facteur IX recombinant),
. L’hernie diaphragmatique congénitale (sildenafil)
. La sclérose tubéreuse (sirolimus)
. L’hyperinsulinisme congénital (analogue  synthétique du glucagon),
. L’acidose tubulaire rénale distale (association de carbonate et de citrate de potassium),
. L’épidermolyse bulleuse (peptide),
. La glomérulopathie à C3 (avacopan),
. La maladie de Creutzfeld Jacob (thiophene pentamer).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

. Besponsa  (inotuzumab ozogamicin) dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique de type B
. Brineura  (cerliponase alfa) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2
. Spinraza  (nusinersen) dans le traitement de l’amyotrophie spinale de type 5q.

Plus d’informations : Committee for Orphan Medicinal Products  (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation (Mai 2017)  – Site EMA

Source : ANSM