Edition du 08-03-2021

Médicaments orphelins : les recommandations du Comité de l’EMA (mai 2017)

Publié le jeudi 1 juin 2017

Médicaments orphelins : les recommandations du Comité de l’EMA (mai 2017)L’ANSM a fait également le point sur la réunion du 10 au 12 mai 2017 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 10 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La drépanocytose (association de décitabine et tétrahydrouridine)
. Le déficit en hormone de croissance (Ibutamoren mesilate),
. L’hémophilie B (facteur IX recombinant),
. L’hernie diaphragmatique congénitale (sildenafil)
. La sclérose tubéreuse (sirolimus)
. L’hyperinsulinisme congénital (analogue  synthétique du glucagon),
. L’acidose tubulaire rénale distale (association de carbonate et de citrate de potassium),
. L’épidermolyse bulleuse (peptide),
. La glomérulopathie à C3 (avacopan),
. La maladie de Creutzfeld Jacob (thiophene pentamer).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

. Besponsa  (inotuzumab ozogamicin) dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique de type B
. Brineura  (cerliponase alfa) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2
. Spinraza  (nusinersen) dans le traitement de l’amyotrophie spinale de type 5q.

Plus d’informations : Committee for Orphan Medicinal Products  (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation (Mai 2017)  – Site EMA

Source : ANSM








MyPharma Editions

AB Science : une publication indépendante confirme le rôle du masitinib comme thérapie potentielle dans les troubles neurodégénératifs

Publié le 8 mars 2021
AB Science : une publication indépendante confirme le rôle du masitinib comme thérapie potentielle dans les troubles neurodégénératifs

AB Science a annoncé la publication d’un article évalué par des pairs dans lequel les auteurs concluent que le blocage des hémicanaux sur les mastocytes avec le masitinib représente une nouvelle stratégie prometteuse pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Maladie de Lyme : Valneva et Pfizer annoncent l’initiation d’un essai de Phase 2 pour leur candidat vaccin

Publié le 8 mars 2021
Maladie de Lyme : Valneva et Pfizer annoncent l’initiation d’un essai de Phase 2 pour leur candidat vaccin

Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, et Pfizer ont annoncé l’initiation de VLA15-221. L’étude VLA15-221 s’appuie sur les données initiales positives de deux études de Phase 2 lancées précédemment, inclut de nouveaux schémas de vaccination et devrait fournir les dernières données de Phase 2 avant une éventuelle décision d’entamer des études pivot de Phase 3.

C4Diagnostics : Thomas Tran nommé au poste de Managing Director

Publié le 5 mars 2021
C4Diagnostics : Thomas Tran nommé au poste de Managing Director

C4Diagnostics, société de biotechnologie qui développe des tests de diagnostic in vitro (DIV) innovants pour les maladies infectieuses, a annoncé la nomination de Thomas Tran, MBA, au poste de Managing Director. Ses 20 ans de carrière dans l’industrie du diagnostic in vitro sont un atout clé pour structurer les activités de C4Diagnostics, dans un contexte où la société accélère son développement et déploie son portefeuille de produits et de services.

Accure Therapeutics inclut le 1er patient dans son essai de phase II sur la névrite optique aiguë avec son candidat médicament ACT-01

Publié le 5 mars 2021
Accure Therapeutics inclut le 1er patient dans son essai de phase II sur la névrite optique aiguë avec son candidat médicament ACT-01

Accure Therapeutics, entreprise espagnole de R&D translationnelle dans le domaine du système nerveux central (SNC), vient d’annoncer avoir inclut le premier patient de son essai clinique de phase II (ACUITY), portant sur des personnes atteintes de névrite optique aiguë (NOA).

Nicox : feu vert pour le démarrage en Chine de l’étude en cours de phase 3 Denali pour le NCX 470

Publié le 5 mars 2021
Nicox : feu vert pour le démarrage en Chine de l’étude en cours de phase 3 Denali pour le NCX 470

Nicox, société spécialisée en ophtalmologie,vient d’annoncer que son partenaire Ocumension Therapeutics a reçu l’approbation des autorités réglementaires chinoises (Center for Drug Evaluation of the National Medical Products Administration) pour conduire la partie chinoise de l’étude clinique en cours de phase 3 Denali pour le NCX 470 pour la réduction de la pression intraoculaire (PIO) chez […]

Genfit : Jean-François Tiné rejoint le Conseil d’Administration

Publié le 5 mars 2021
Genfit : Jean-François Tiné rejoint le Conseil d’Administration

Genfit, société biopharmaceutique de phase avancée engagée dans l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies hépatiques et métaboliques, a annoncé la cooptation de Jean-François Tiné en qualité d’administrateur indépendant.

Iktos va collaborer avec Pfizer dans l’intelligence artificielle appliquée à la découverte de nouveaux médicaments

Publié le 4 mars 2021
Iktos va collaborer avec Pfizer dans l’intelligence artificielle appliquée à la découverte de nouveaux médicaments

Iktos, la start-up française spécialisée dans le développement de solutions d’intelligence artificielle (IA) pour la recherche en chimie, et notamment en chimie médicinale, vient d’annoncer l’utilisation de sa technologie d’IA pour la conception de novo de médicaments dans une sélection de programmes Pfizer de découverte de petites molécules.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents