Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l’EMA

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l'EMAL’ANSM a fait le point sur la réunion du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 novembre 2015 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La maladie du greffon contre l’hôte (médicament chimique)
– La leucémie aiguë myéloïde (Combretastatin A1 diphosphate ; médicament chimique)
– La kératite neurotrophique (facteur de croissance recombinant du tissu nerveux humain)
– Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (médicament chimique)
– La beta thalassémie majeure et intermédiaire (sirolimus)
– La cholangite sclérosante primitive (variant du facteur de croissance des fibroblastes 19 humains recombinants)
– La maladie de Charcot-Marie-Tooth (médicament chimique)
– Le pseudohypoaldostéronisme type 1B (2 médicaments chimiques)
– L’hémophilie B  (thérapie génique
– Brûlure profonde du deuxième degré et brûlure du troisième degré (peau issue de bioingénierie)
– Le diabète néonatal (glibenclamide)
– La myélofibrose (imetelstat sodium)
– L’ostéosarcome (immunothérapie antitumorale)
– Le mésotheliome malin (immunothérapie antitumorale)
– Le carcinome à cellules de Merckel (anticorps monoclonal anti PDL1)

Consulter le communiqué du COMP de novembre 2015 sur le site de l’Agence européenne des médicaments