Edition du 26-03-2019

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l’EMA

Publié le jeudi 10 décembre 2015

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l'EMAL’ANSM a fait le point sur la réunion du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 10 au 12 novembre 2015 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La maladie du greffon contre l’hôte (médicament chimique)
– La leucémie aiguë myéloïde (Combretastatin A1 diphosphate ; médicament chimique)
– La kératite neurotrophique (facteur de croissance recombinant du tissu nerveux humain)
– Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (médicament chimique)
– La beta thalassémie majeure et intermédiaire (sirolimus)
– La cholangite sclérosante primitive (variant du facteur de croissance des fibroblastes 19 humains recombinants)
– La maladie de Charcot-Marie-Tooth (médicament chimique)
– Le pseudohypoaldostéronisme type 1B (2 médicaments chimiques)
– L’hémophilie B  (thérapie génique
– Brûlure profonde du deuxième degré et brûlure du troisième degré (peau issue de bioingénierie)
– Le diabète néonatal (glibenclamide)
– La myélofibrose (imetelstat sodium)
– L’ostéosarcome (immunothérapie antitumorale)
– Le mésotheliome malin (immunothérapie antitumorale)
– Le carcinome à cellules de Merckel (anticorps monoclonal anti PDL1)

Consulter le communiqué du COMP de novembre 2015 sur le site de l’Agence européenne des médicaments








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Maladies neurologiques : l’AFM-Téléthon reçoit le prix « Pioneer in Technology Development »

Publié le 26 mars 2019
Maladies neurologiques : l'AFM-Téléthon reçoit le prix « Pioneer in Technology Development »

L’AFM-Téléthon, association de malades et parents de malades engagée dans le combat contre la maladie depuis 60 ans, a reçu, samedi 16 mars à Los Angeles, dans le cadre du congrès mondial de la Society for Brain Mapping and Therapeutics, le prix « Pioneer in Technology Development » pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.

Stratégie nationale de santé : un tableau de bord pour mesurer les résultats

Publié le 26 mars 2019
Stratégie nationale de santé : un tableau de bord pour mesurer les résultats

Les équipes de la Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques (DREES) ont développé une application permettant de visualiser l’évolution des 20 indicateurs de résultats et d’impact retenus avant le déploiement de la Stratégie nationale de santé 2018-2022.

Maladies neurodégénératives : Vect-Horus signe un accord de collaboration et de licence avec Ono Pharmaceutical

Publié le 26 mars 2019
Maladies neurodégénératives : Vect-Horus signe un accord de collaboration et de licence avec Ono Pharmaceutical

La société française Vect-Horus a annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de collaboration et de licence avec le japonais Ono Pharmaceutical portant sur le développement de nouvelles molécules contre les maladies neurodégénératives.

Nanobiotix annonce son plan d’enregistrement clinique dans les cancers de la Tête et du Cou avec NBTXR3 aux Etats-Unis

Publié le 26 mars 2019
Nanobiotix annonce son plan d’enregistrement clinique dans les cancers de la Tête et du Cou avec NBTXR3 aux Etats-Unis

Nanobiotix, société française pionnière en nanomédecine développant de nouvelles approches thérapeutiques pour le traitement du cancer, a annoncé aujourd’hui la clarification de sa procédure d’autorisation réglementaire dans le traitement des cancers de la Tête et du Cou avec NBTXR3, radioenhancer premier de sa classe. Cette annonce fait suite aux commentaires de la FDA (pre-IND) reçus le 18 mars 2019.

Transgene et BioInvent vont co-développer des virus oncolytiques multifonctionnels pour le traitement des tumeurs solides

Publié le 26 mars 2019
Transgene et BioInvent vont co-développer des virus oncolytiques multifonctionnels pour le traitement des tumeurs solides

Transgene et BioInvent, une société de biotechnologie suédoise dédiée à la découverte et au développement d’anticorps immunorégulateurs innovants contre le cancer, ont annoncé l’extension de leur collaboration pour co-développer des virus oncolytiques multifonctionnels, codant pour des séquences d’anticorps non dévoilées, capables de traiter une grande diversité de tumeurs solides.

LXRepair lauréat du Concours d’Innovation pour sa plateforme industrielle de kits diagnostiques

Publié le 25 mars 2019
LXRepair lauréat du Concours d’Innovation pour sa plateforme industrielle de kits diagnostiques

LXRepair qui développe une plateforme de tests uniques pour caractériser en temps réel les mécanismes de réparation de l’ADN pour prédire la réponse des patients aux traitements anticancéreux est lauréat du Concours d’Innovation (Programme d’Investissements d’Avenir, opéré par Bpifrance) pour son projet ZYMONCO.

Les remboursements de soins du régime général en hausse de 2,1% sur les douze derniers mois

Publié le 25 mars 2019
Les remboursements de soins du régime général en hausse de 2,1% sur les douze derniers mois

Selon le dernier point mensuel de l’Assurance maladie, les dépenses de soins de ville ont augmenté de 0,8% en février 2019 par rapport au mois de février 2018. L’évolution est de 2,1 % sur les douze derniers mois. Au global, les remboursements de médicaments (rétrocession incluse) évoluent de 0,5% (0,3% sur douze mois).

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