Edition du 07-03-2021

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l’EMA

Publié le mercredi 2 septembre 2015

Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l’EMA L’ANSM est revenue mercredi sur la réunion du 14 juillet dernier du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments qui a rendu au cours de sa session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les 14 maladies rares suivantes :

– Syndrome de Rett (médicament chimique)
– Ostéogénèse imparfaite (thérapie cellulaire)
– Syndrome de l’intestin court (insuline humaine)
– MELAS (association d’encéphalomyopathie mitochondriale, d’acidose lactique et accidents ischémiques cérébraux) (médicament chimique)
– Carcinome hépatocellulaire (médicament chimique)
– Lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique)
– Myopathie myotubulaire liée à l’X (thérapie génique)
– Mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) (thérapie génique)
– Leucémie aiguë lymphoblastique (thérapie cellulaire)
– Leucémie aiguë myéloïde (anticorps anti CD33 associé à la pyrrolobenzodiazépine)
– Syndrome d’irradiation aiguë (sphères d’albumine recouvertes de fibrinogène)
– Mucoviscidose (association fixe de fosfomycine disodium et de tobramycine ;  céramidase acide humaine recombinante)
– Lymphome de la zone marginale (ibrutinib)
– Hyperplasie surrénale congénitale (verucerfont)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– Farydak (panobinostat) pour le traitement du myélome multiple
– Kanuma (sebelipase alfa) pour le traitement du déficit en lipase acide lysosomale
– Raxone (idebenone) pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
– Strensiq (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie

Consulter les recommandations du Comité des médicaments orphelins de l’EMA.

Source : ANSM








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