Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du COMP de l’EMA
Publié le
mercredi 2 septembre 2015
L’ANSM est revenue mercredi sur la réunion du 14 juillet dernier du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments qui a rendu au cours de sa session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les 14 maladies rares suivantes :
– Syndrome de Rett (médicament chimique)
– Ostéogénèse imparfaite (thérapie cellulaire)
– Syndrome de l’intestin court (insuline humaine)
– MELAS (association d’encéphalomyopathie mitochondriale, d’acidose lactique et accidents ischémiques cérébraux) (médicament chimique)
– Carcinome hépatocellulaire (médicament chimique)
– Lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique)
– Myopathie myotubulaire liée à l’X (thérapie génique)
– Mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) (thérapie génique)
– Leucémie aiguë lymphoblastique (thérapie cellulaire)
– Leucémie aiguë myéloïde (anticorps anti CD33 associé à la pyrrolobenzodiazépine)
– Syndrome d’irradiation aiguë (sphères d’albumine recouvertes de fibrinogène)
– Mucoviscidose (association fixe de fosfomycine disodium et de tobramycine ; céramidase acide humaine recombinante)
– Lymphome de la zone marginale (ibrutinib)
– Hyperplasie surrénale congénitale (verucerfont)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
– Farydak (panobinostat) pour le traitement du myélome multiple
– Kanuma (sebelipase alfa) pour le traitement du déficit en lipase acide lysosomale
– Raxone (idebenone) pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
– Strensiq (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie
Consulter les recommandations du Comité des médicaments orphelins de l’EMA.
Source : ANSM
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