Medsenic : statut de médicament orphelin aux États-Unis pour l’utilisation du trioxyde d’arsenic
Medsenic, jeune entreprise française biopharmaceutique, a récemment obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis pour son utilisation du trioxyde d’arsenic (As2O3) pour traiter la Maladie du Greffon contre l’Hôte (GvHD).
Cette Orphan Drug Designation (ODD) accordée par la Food and Drug Administration (FDA), fait suite à l’obtention de cette même dénomination en Europe, donnée par l’European Medicine Agency (EMA). Cette reconnaissance Européenne permet à Medsenic de bénéficier d’une protection industrielle et commerciale prolongée de 10 ans, et 7 ans pour les États-Unis, au moment de l’obtention de l’autorisation de Mise sur le Marché.
Après des premiers résultats cliniques encourageants sur des patients lupiques (Lupus érythémateux systémique, SLE), une étude de phase II a démarré fin 2016 en France dans de multiples centres. L’étude est toujours en cours et son objectif est d’améliorer le taux de réponse à 6 mois après le diagnostic de la cGvHD (Maladie Chronique du Greffon contre l’Hôte) et son traitement par les corticostéroides.
Le but de Medsenic est d’exploiter les nouvelles possibilités offertes par l’usage thérapeutique du trioxyde d’arsenic (Arscimed) et plus particulièrement, de fournir un traitement aux patients atteints de maladies auto-immunes. Efficace au niveau préclinique, en préventif et curatif sur de nombreux modèles animaux, avec des effets secondaires réduits, Arscimed est extrêmement innovant.
Il s’agit d’un médicament qui appartient à une classe totalement nouvelle de médicaments, capables non plus d’immunosupprimer de manière non spécifique et dangereuse, mais de modifier radicalement l’enchaînement auto-immun et de moduler le fonctionnement du système immunitaire, en le ramenant vers la normale. La découverte des mécanismes d’action du trioxyde d’arsenic et les résultats positifs d’un premier essai clinique de phase IIa dans le Lupus, ont montré qu’il peut en particulier éliminer certains sous-types de cellules pathogènes du système immunitaire. Il corrige aussi les anomalies de certains des paramètres biologiques testés, en particulier certains niveaux anormaux de cytokines pro-inflammatoires.
Selon le Pr François Rieger, Président de Medsenic cette ODD est une avancée très significative pour la mise au point d’un traitement efficace de cette maladie souvent mortelle, aujourd’hui sans traitement curatif. « Avec cette désignation aux États-Unis, nous pouvons à présent voir plus loin dans la mise au point d’un traitement de la GvHD chronique. La protection et le statut spécifique qu’offre l’ODD nous permet désormais de lancer des études à un niveau international, et d’offrir à plus de patients le traitement dont ils ont besoin. »
Source : Medsenic