Minoryx Therapeutics lance une étude clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich
Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui qu’elle a reçu l’autorisation de l’Agence espagnole du médicament et des dispositifs médicaux (AEMPS) pour lancer un essai clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich avec son principal candidat médicament, MIN-102 .
La société annonce également l’arrivée de deux leaders d’opinion au sein de son conseil scientifique : le Dr. Massimo Pandolfo, directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale de l’Université Libre de Bruxelles, et le Dr. Fanny Mochel, coordinatrice au sein de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris.
FRAMES, un essai clinique de phase II, va débuter dans les semaines à venir à l’hôpital La Paz (Madrid), et sera piloté par le Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Minoryx prévoit également d’ouvrir des sites supplémentaires dans des institutions médicales en Belgique, en Allemagne et en France. L’essai, en double-aveugle avec contrôle placebo, doit permettre d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de MIN-102 chez les patients souffrants d’ataxie de Friedreich. L’étude portera sur 36 patients âgés d’au moins 12 ans.
Le MIN-102 est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma (récepteur activé par les proliférateurs des péroxisomes) avec une bonne biodisponibilité orale. Il a montré in vivo un profil de supériorité dans les maladies du système nerveux central (SNC) et une bonne efficacité. MIN-102 fait également l’objet d’un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD).
« Nous sommes heureux d’avoir reçu l’autorisation de lancer notre étude de phase II dans l’ataxie de Friedreich pour notre principal candidat médicament, le MIN-102 », déclare le Dr. Uwe Meya, directeur médical de Minoryx. « Nous pensons que ce candidat médicament pourrait combler un besoin médical non satisfait dans plusieurs maladies orphelines du système nerveux central. »
« La conception de l’essai FRAMES utilise des critères d’évaluation pertinents qui ont été choisis en s’appuyant sur nos connaissances les plus récentes sur la maladie et sur sa progression naturelle », ajoute le Pr. Alexandra Durr, investigateur principal à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris. « Je me réjouis de cette approche qui ouvre une option de traitement à nos patients, avec le potentiel d’influer sur la progression de la maladie. »
Minoryx a levé 21,3 M€ en 2018 lors d’un tour de table de série B pour élargir le développement du MIN-102 à de nouvelles indications. La société espagnole a récemment ouvert une filiale au sein du Biopark Charleroi Brussels South (Belgique), d’où elle pilotera cet essai clinique de phase II dans l’ataxie de Friedreich.
Source : Minoryx Therapeutics
