Edition du 20-09-2021

Minoryx Therapeutics obtient le statut fast-track de la FDA pour le leriglitazone dans le traitement de l’ALD

Publié le jeudi 9 janvier 2020

Minoryx Therapeutics obtient le statut fast-track de la FDA pour le leriglitazone dans le traitement de l’ALDMinoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé que son principal candidat-médicament, le leriglitazone (MIN-102), a obtenu la désignation « fast-track » de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de toutes les formes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD), y compris l’adrénomyéloneuropathie (AMN) et l’ALD cérébrale pédiatrique (cALD). 

L’essai clinique pivot ADVANCE sur le leriglitazone a finalisé son recrutement, et les principaux résultats sont attendus fin 2020. ADVANCE est une étude de deux ans en double aveugle contre placebo chez des patients adultes atteints d’ALD et souffrant d’adrénomyéloneuropathie (AMN). De plus, l’essai FRAMES de phase 2 du leriglitazone a également terminé son recrutement chez des patients souffrant d’ataxie de Friedreich.

Le programme « fast-track » de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l’étude réglementaire des médicaments destinés à traiter des pathologies graves et à répondre à un besoin médical fort. Un médicament ayant obtenu la désignation « fast-track » peut bénéficier de plusieurs avantages, notamment des réunions et des communications plus fréquentes avec la FDA et, si les critères pertinents sont respectés, la possibilité d’une autorisation de mise sur le marché accélérée et d’un examen prioritaire.

« L’obtention de la désignation ‘fast-track’ souligne le potentiel unique du leriglitazone pour traiter l’ALD, une maladie neurodégénérative chronique orpheline et potentiellement mortelle pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement efficace », déclare Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Nous sommes très satisfaits des progrès réalisés dans le cadre de l’étude pivot ADVANCE chez les patients adultes atteints d’AMN. Nous avons finalisé le recrutement bien avant la date prévue et les patients ont commencé à participer à l’étude de prolongation ouverte. Nous sommes impatients de présenter les principaux résultats d’ici la fin de l’année. »

María Pascual, Directrice des Affaires Règlementaires chez Minoryx, ajoute : « Cette désignation ‘fast-track’ arrive alors que nous prévoyons de communiquer les résultats clés de l’essai ADVANCE à la fin de l’année 2020 et de soumettre une demande pour un nouveau médicament (« New Drug Application ») aux États-Unis. Nous travaillons en étroite collaboration avec la FDA pour fournir aux patients atteints d’AMN le premier traitement potentiellement efficace et pouvant influer sur la maladie. »

Source et visuel : Minoryx Therapeutics








MyPharma Editions

Gustave Roussy : Sylvain Ducroz nommé directeur général adjoint

Publié le 20 septembre 2021
Gustave Roussy : Sylvain Ducroz nommé directeur général adjoint

Le Pr Fabrice Barlesi, directeur général de Gustave Roussy a nommé Sylvain Ducroz directeur général adjoint de l’Institut, après avis favorable du Conseil d’Administration. Il prend ses fonctions le 20 septembre et appuiera le Pr Barlesi aux côtés du directeur de la recherche et de la directrice médicale.

Bioproduction : CALIPSO, un projet pour révolutionner le pilotage des procédés

Publié le 20 septembre 2021
Bioproduction : CALIPSO, un projet pour révolutionner le pilotage des procédés

Sanofi, Capgemini, Ypso-Facto, GPC Bio, le CEA et CentraleSupélec ont annoncé le lancement du projet CALIPSO (Capteurs en Ligne de Procédés et Solutions Innovantes en Bioproduction). Ce projet, d’un budget total de près de 17,5 millions d’euros, reçoit un financement public de plus de 8 millions d’euros dans le cadre de l’appel à projets PSPC du Programme d’investissements d’avenir (PIA), opéré pour le compte de l’Etat par Bpifrance.

AB Science : autorisation de reprise des inclusions de patients dans l’étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19

Publié le 20 septembre 2021
AB Science : autorisation de reprise des inclusions de patients dans l'étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation du Ministère de la Santé russe (MoH) de reprise des inclusions de patients dans l’étude de phase 2 du masitinib dans la COVID-19 (AB20001).

Innate Pharma : présentation de données issues de l’essai COAST comprenant monalizumab au congrès de l’ESMO 2021

Publié le 20 septembre 2021
Innate Pharma : présentation de données issues de l'essai COAST comprenant monalizumab au congrès de l'ESMO 2021

Innate Pharma a annoncé la présentation par AstraZeneca des résultats de l’essai randomisé de Phase 2 COAST au congrès annuel de l’ESMO (European Society for Medical Oncology) le 17 septembre 2021.

Inventiva annonce des recrutements clés pour accélérer le développement de lanifibranor dans la NASH

Publié le 20 septembre 2021
Inventiva annonce des recrutements clés pour accélérer le développement de lanifibranor dans la NASH

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH), des mucopolysaccharidoses (MPS) et d’autres maladies avec un besoin médical non satisfait significatif, a annoncé une série de recrutements afin d’accélérer le développement de son principal candidat médicament lanifibranor pour le traitement de la NASH.

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents