Minoryx Therapeutics obtient le statut fast-track de la FDA pour le leriglitazone dans le traitement de l’ALD
Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé que son principal candidat-médicament, le leriglitazone (MIN-102), a obtenu la désignation « fast-track » de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de toutes les formes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD), y compris l’adrénomyéloneuropathie (AMN) et l’ALD cérébrale pédiatrique (cALD).
L’essai clinique pivot ADVANCE sur le leriglitazone a finalisé son recrutement, et les principaux résultats sont attendus fin 2020. ADVANCE est une étude de deux ans en double aveugle contre placebo chez des patients adultes atteints d’ALD et souffrant d’adrénomyéloneuropathie (AMN). De plus, l’essai FRAMES de phase 2 du leriglitazone a également terminé son recrutement chez des patients souffrant d’ataxie de Friedreich.
Le programme « fast-track » de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l’étude réglementaire des médicaments destinés à traiter des pathologies graves et à répondre à un besoin médical fort. Un médicament ayant obtenu la désignation « fast-track » peut bénéficier de plusieurs avantages, notamment des réunions et des communications plus fréquentes avec la FDA et, si les critères pertinents sont respectés, la possibilité d’une autorisation de mise sur le marché accélérée et d’un examen prioritaire.
« L’obtention de la désignation ‘fast-track’ souligne le potentiel unique du leriglitazone pour traiter l’ALD, une maladie neurodégénérative chronique orpheline et potentiellement mortelle pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement efficace », déclare Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Nous sommes très satisfaits des progrès réalisés dans le cadre de l’étude pivot ADVANCE chez les patients adultes atteints d’AMN. Nous avons finalisé le recrutement bien avant la date prévue et les patients ont commencé à participer à l’étude de prolongation ouverte. Nous sommes impatients de présenter les principaux résultats d’ici la fin de l’année. »
María Pascual, Directrice des Affaires Règlementaires chez Minoryx, ajoute : « Cette désignation ‘fast-track’ arrive alors que nous prévoyons de communiquer les résultats clés de l’essai ADVANCE à la fin de l’année 2020 et de soumettre une demande pour un nouveau médicament (« New Drug Application ») aux États-Unis. Nous travaillons en étroite collaboration avec la FDA pour fournir aux patients atteints d’AMN le premier traitement potentiellement efficace et pouvant influer sur la maladie. »
Source et visuel : Minoryx Therapeutics