Edition du 28-11-2020

Accueil » Industrie » Recherche

Myopathie de Duchenne : de nouvelles données sur l’activité in vivo de méganucléases Cellectis dans des fibres musculaires

Publié le jeudi 15 avril 2010

Cellectis, la société française spécialisée dans  l’ingénierie des génomes, annonce la publication de nouvelles données dans la revue scientifique Gene Therapy1. Les chercheurs du Centre hospitalo-universitaire de Laval (CHUL), au Québec, ont utilisé des méganucléases ingénieriées par Cellectis pour restaurer l’expression de la micro-dystrophine in vitro, dans des myoblastes humains, et in vivo, dans des fibres musculaires, démontrant ainsi leur potentiel dans le traitement de la myopathie de Duchenne.

La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire provoquée par des mutations du gène de la dystrophine entraînant la production de protéines de dystrophine tronquées, incapables de remplir leur fonction. Il s’agit d’une forme sévère de dystrophie musculaire récessive liée à l’X qui se caractérise par une dégénérescence rapide du tissu musculaire conduisant à terme à une perte de mobilité et à la mort. Touchant à la naissance 1 garçon sur 3 500, cette affection est la dystrophie musculaire la plus répandue.

L’article publié aujourd’hui concerne l’utilisation par Jacques Tremblay et son équipe d’un vecteur spécifique (plasmide) codant pour la micro-dystrophine canine, dans lequel ont été insérées des séquences de gènes contenant une cible de méganucléases et modifiant le cadre de lecture du gène de la dystrophine. Il faut donc un événement génétique spécifique pour restaurer l’expression d’une protéine active. Les résultats publiés montrent que l’expression de méganucléases restaure efficacement l’expression de la protéine de micro-dystrophine, que ce soit in vitro (cellules 293FT et myoblastes humains) ou in vivo (muscles des membres antérieurs de souris Rag/mdx, un modèle de myopathie de Duchenne). L’analyse des myoblastes humains par amplification en chaîne par polymérase (PCR) a montré que les méganucléases étaient capables de modifier un nombre suffisant de gènes de la micro-dystrophine pour envisager d’appliquer cette approche aux patients.

« Même s’il nous faudra encore des années de recherche pour obtenir les applications cliniques des méganucléases dans le traitement de la myopathie de Duchenne, nous pensons que ces données apportent la preuve de principe d’une potentielle approche thérapeutique du traitement de cette maladie invalidante et de bon nombres d’autres affections héréditaires », a déclaré Jacques Tremblay, de l’Unité de génétique humaine du CHUL.

« Nous entrons dans une nouvelle ère de la thérapie du gène avec ces outils de chirurgie de l’ADN que sont les méganucléases. La nouvelle cible génétique proposée par l’équipe du Professeur Tremblay s’inscrit dans l’un des objectifs thérapeutiques affichés par l’AFM et Cellectis. Le chemin vers l’évaluation clinique de cette stratégie est encore long mais l’effort collaboratif que nous avons entrepris y est entièrement consacré», a déclaré Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM (Association Française contre les Myopathies). L’AFM est un partenaire majeur du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, notamment les myopathies.

 1 Chapdelaine P. et al, Meganucleases can restore the reading frame of a mutated dystrophyn, Gene Therapy, 15 avril 2010; doi: 10.1038/gt.2010.26

Source : Cellectis








MyPharma Editions

Plan France Relance : les Pôles Santé en réseau formulent trois propositions pour assurer la souveraineté sanitaire de la France

Publié le 27 novembre 2020
Plan France Relance : les Pôles Santé en réseau formulent trois propositions pour assurer la souveraineté sanitaire de la France

Suite à l’annonce du plan France Relance, les Pôles Santé en réseau, regroupant les six pôles de compétitivité en santé français – Atlanpole Biotherapies, Clubster NSL, Eurobiomed, Biovalley France, Lyonbiopôle et Medicen Paris Region, formulent trois propositions pour assurer la souveraineté sanitaire de la France face aux défis de la médecine actuels et futurs.

Hemarina : l’essai clinique dans la greffe rénale du transporteur d’oxygène issu du vers marin se poursuit avec succès

Publié le 27 novembre 2020
Hemarina : l’essai clinique dans la greffe rénale du transporteur d’oxygène issu du vers marin se poursuit avec succès

Le CHRU de Brest et Hemarina, entreprise de biotechnologie bretonne, ont annoncé avoir franchi la barre des 100 participants à l’étude OxyOp2 qui contribue au développement clinique du transporteur universel d’oxygène HEMO2life®.

Pharmacies : confiez votre communication digitale à Artur’In

Publié le 27 novembre 2020

Vous souhaitez garder le contact avec votre patientèle en dehors de l’officine et améliorer le retour en pharmacie de vos patients ? Utilisez le digital afin d’améliorer votre visibilité et mettez en avant votre officine pour rester en tête.

COVID-19 : Celltrion termine le recrutement de l’essai clinique mondial de Phase II évaluant le traitement candidat CT-P59

Publié le 27 novembre 2020
COVID-19 : Celltrion termine le recrutement de l'essai clinique mondial de Phase II évaluant le traitement candidat CT-P59

Celltrion Group a annoncé la clôture du recrutement de 327 patients atteints de symptômes légers à modérés d’infection au SARS-CoV-2 dans le cadre de l’essai clinique mondial de Phase II évaluant le CT-P59, un traitement candidat anti-COVID-19 par anticorps monoclonaux. Celltrion prévoit de soumettre une demande d’autorisation d’utilisation d’urgence auprès du ministère coréen de la Sécurité des produits alimentaires et médicamenteux (MFDS), sous réserve des résultats obtenus dans le cadre de l’essai pivot de Phase II.

Medesis Pharma et Transgene prolongent leur accord de recherche collaborative

Publié le 26 novembre 2020
Medesis Pharma et Transgene prolongent leur accord de recherche collaborative

Medesis Pharma, société de biotechnologie pharmaceutique développant des candidats médicaments avec sa technologie propriétaire d’administration de principes actifs en nano micelles par voie buccale, annonce le renouvellement de son accord de recherche collaborative avec Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux.

Pierre Fabre et Y-Biologics mettent en place un partenariat de recherche pour développer de nouvelles immunothérapies à base d’anticorps monoclonaux

Publié le 26 novembre 2020
Pierre Fabre et Y-Biologics mettent en place un partenariat de recherche pour développer de nouvelles immunothérapies à base d'anticorps monoclonaux

L’entreprise de biotechnologie sud-coréenne Y-Biologics et le groupe pharmaceutique français Pierre Fabre ont annoncé un projet de partenariat stratégique dans le domaine de la recherche en immuno-oncologie. Ce projet a fait l’objet d’une lettre d’intention signée par les deux partenaires et sera confirmé dans les prochains mois à travers un accord détaillé. La collaboration s’étend sur une durée de trois ans qui pourra être étendue à cinq ans.

Aelis Farma : Anders Gersel Pedersen nommé Président du Conseil d’Administration

Publié le 26 novembre 2020
Aelis Farma : Anders Gersel Pedersen nommé Président du Conseil d’Administration

Aelis Farma, société de biotechnologie basée à Bordeaux, au sein du Neurocentre Magendie de l’INSERM, et spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques, vient d’annoncer la nomination de Anders Gersel Pedersen en qualité de Président du Conseil d’Administration.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents