Edition du 19-01-2022

Accueil » Industrie » Recherche

Myopathie de Duchenne : de nouvelles données sur l’activité in vivo de méganucléases Cellectis dans des fibres musculaires

Publié le jeudi 15 avril 2010

Cellectis, la société française spécialisée dans  l’ingénierie des génomes, annonce la publication de nouvelles données dans la revue scientifique Gene Therapy1. Les chercheurs du Centre hospitalo-universitaire de Laval (CHUL), au Québec, ont utilisé des méganucléases ingénieriées par Cellectis pour restaurer l’expression de la micro-dystrophine in vitro, dans des myoblastes humains, et in vivo, dans des fibres musculaires, démontrant ainsi leur potentiel dans le traitement de la myopathie de Duchenne.

La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire provoquée par des mutations du gène de la dystrophine entraînant la production de protéines de dystrophine tronquées, incapables de remplir leur fonction. Il s’agit d’une forme sévère de dystrophie musculaire récessive liée à l’X qui se caractérise par une dégénérescence rapide du tissu musculaire conduisant à terme à une perte de mobilité et à la mort. Touchant à la naissance 1 garçon sur 3 500, cette affection est la dystrophie musculaire la plus répandue.

L’article publié aujourd’hui concerne l’utilisation par Jacques Tremblay et son équipe d’un vecteur spécifique (plasmide) codant pour la micro-dystrophine canine, dans lequel ont été insérées des séquences de gènes contenant une cible de méganucléases et modifiant le cadre de lecture du gène de la dystrophine. Il faut donc un événement génétique spécifique pour restaurer l’expression d’une protéine active. Les résultats publiés montrent que l’expression de méganucléases restaure efficacement l’expression de la protéine de micro-dystrophine, que ce soit in vitro (cellules 293FT et myoblastes humains) ou in vivo (muscles des membres antérieurs de souris Rag/mdx, un modèle de myopathie de Duchenne). L’analyse des myoblastes humains par amplification en chaîne par polymérase (PCR) a montré que les méganucléases étaient capables de modifier un nombre suffisant de gènes de la micro-dystrophine pour envisager d’appliquer cette approche aux patients.

« Même s’il nous faudra encore des années de recherche pour obtenir les applications cliniques des méganucléases dans le traitement de la myopathie de Duchenne, nous pensons que ces données apportent la preuve de principe d’une potentielle approche thérapeutique du traitement de cette maladie invalidante et de bon nombres d’autres affections héréditaires », a déclaré Jacques Tremblay, de l’Unité de génétique humaine du CHUL.

« Nous entrons dans une nouvelle ère de la thérapie du gène avec ces outils de chirurgie de l’ADN que sont les méganucléases. La nouvelle cible génétique proposée par l’équipe du Professeur Tremblay s’inscrit dans l’un des objectifs thérapeutiques affichés par l’AFM et Cellectis. Le chemin vers l’évaluation clinique de cette stratégie est encore long mais l’effort collaboratif que nous avons entrepris y est entièrement consacré», a déclaré Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM (Association Française contre les Myopathies). L’AFM est un partenaire majeur du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, notamment les myopathies.

 1 Chapdelaine P. et al, Meganucleases can restore the reading frame of a mutated dystrophyn, Gene Therapy, 15 avril 2010; doi: 10.1038/gt.2010.26

Source : Cellectis








MyPharma Editions

Stallergenes Greer annonce un partenariat de recherche avec Imperial College London

Publié le 18 janvier 2022
Stallergenes Greer annonce un partenariat de recherche avec Imperial College London

Stallergenes Greer annonce un partenariat de recherche avec Imperial College LondonStallergenes Greer, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans l’immunothérapie allergénique (ITA), a annoncé un partenariat de recherche avec Imperial College London portant sur les biomarqueurs de l’efficacité de l’ITA. Imperial College London est l’une des dix meilleures universités au monde, internationalement réputée dans les domaines des sciences, de la médecine, de l’ingénierie et des affaires.

Seekyo renforce son conseil scientifique avec l’arrivée de deux nouveaux membres

Publié le 17 janvier 2022
Seekyo renforce son conseil scientifique avec l’arrivée de deux nouveaux membres

Seekyo, startup spécialisée dans le développement d’une Smart Chemotherapy, a annoncé la nomination de deux nouveaux membres au sein de son conseil scientifique : le Dr Jacques Medioni et le Dr Jean-Pierre Bizzari. Les thérapies développées par Seekyo ciblent de manière très sélective le microenvironnement tumoral, limitant ainsi les effets secondaires engendrés par les traitements classiques. Au côté des conjugués anticorps-médicaments (ADC-Antibody-Drug Conjugates), ces thérapies pourraient changer la donne pour les patients et praticiens en matière de traitement des tumeurs solides

OSE Immunotherapeutics : Dominique Costantini nommée Directrice générale intérimaire suite au départ d’Alexis Peyroles

Publié le 17 janvier 2022
OSE Immunotherapeutics : Dominique Costantini nommée Directrice générale intérimaire suite au départ d’Alexis Peyroles

OSE Immunotherapeutics a annoncé le départ d’Alexis Peyroles en tant que Directeur général de la société. Dominique Costantini, actuellement Présidente du Conseil d’administration d’OSE Immunotherapeutics et Directrice générale de 2012 à 2018, a été nommée Directrice générale intérimaire, avec effet immédiat. La recherche d’un nouveau Directeur général a démarré avec l’aide d’un cabinet de recrutement international de premier plan.

Univercells annonce l’acquisition de SynHelix

Publié le 15 janvier 2022
Univercells annonce l’acquisition de SynHelix

Univercells vient d’annoncer l’acquisition de SynHelix, une société de biotechnologie qui vise à accélérer le développement de biothérapies grâce à une technologie de synthèse d’ADN sans précédent, robuste, évolutive et automatisée, permettant de générer en une seule étape de longs fragments d’ADN, à grande échelle et avec une grande pureté, dans une installation conforme aux normes cGMP.

Lysogene : résiliation des accords de licence avec Sarepta pour le programme LYS-SAF302

Publié le 14 janvier 2022
Lysogene : résiliation des accords de licence avec Sarepta pour le programme LYS-SAF302

Lysogene, société biopharmaceutique s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la résiliation des accords de licence avec Sarepta pour LYS-SAF302, un actif de phase 2/3 dans la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) avec effet au 11 juillet 2022. Cette résiliation fait suite à des discussions infructueuses pour le transfert à Lysogene de la responsabilité de la production du produit commercial LYS-SAF302 au niveau mondial.

Abivax reçoit l’avis scientifique de l’EMA soutenant l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 14 janvier 2022
Abivax reçoit l'avis scientifique de l'EMA soutenant l'avancement du programme clinique de phase 3 d'ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires et le cancer, a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a délivré son avis scientifique soutenant l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH), visant par la suite à l’obtention potentielle d’une autorisation de mise sur le marché et à la commercialisation d’ABX464.

Cellectis : levée de l’avis de suspension par la FDA des essais cliniques de son partenaire sous licence Allogene Therapeutics

Publié le 11 janvier 2022
Cellectis : levée de l’avis de suspension par la FDA des essais cliniques de son partenaire sous licence Allogene Therapeutics

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a déclaré que son partenaire sous licence, Allogene Therapeutics, Inc., a annoncé la levée de l’avis de suspension par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de ses essais cliniques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents