Edition du 18-09-2021

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)

Publié le vendredi 25 octobre 2019

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la publication d’un article dans le journal Bone and Mineral Research présentant les résultats prometteurs des inhibiteurs de la kinase ALK2 issus de sa plateforme Nanocyclix®, dans le cadre d’un projet collaboratif international visant à identifier de nouveaux traitements pour le syndrome de l’homme de pierre.

Le syndrome de l’homme de pierre, aussi connu sous le nom de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP), est une maladie génétique très rare et incurable qui touche une personne sur 2 millions dans le monde1. Elle entraîne une ossification progressive des tissus musculaires, limitant progressivement la mobilité et l’autonomie des patients et réduisant leur espérance de vie à 40 ans en moyenne.

La kinase ALK22 a été identifiée comme présentant une mutation activatrice chez plus de 90% des patients atteints du syndrome de l’homme de pierre, grâce aux travaux du Professeur Kaplan de la Faculté de Médecine de Pennsylvanie, aux États-Unis.

Grâce à sa plateforme Nanocyclix®, Oncodesign a identifié des inhibiteurs très sélectifs de la kinase ALK2 et de sa forme mutée. Des travaux menés en collaboration avec le Professeur Bullock (Université d’Oxford, Royaume-Uni) et le Professeur Ten Dijke (Institut de recherche médicale LUMC, Hollande), démontrent une inhibition significative de la différenciation/reprogrammation ostéogénique dans les cellules dérivées de patients FOP porteuses de la mutation.

Les travaux ont également permis de confirmer le mode d’interaction entre les molécules d’Oncodesign et la kinase ALK2, et ainsi optimiser une nouvelle série de composés présentant toutes les caractéristiques requises pour entrer en phase de preuve de concept préclinique in vivo.

Le professeur Peter Ten Dijke déclare : « Cette publication est le résultat d’une collaboration entre Oncodesign et l’Institut de recherche médicale LUMC autour du syndrome de l’homme de pierre. Les composés d’Oncodesign ont mis en évidence une inhibition significative de la différenciation ostéogénique dans notre test phénotypique en plus d’une spécificité de voie que nous n’avons jamais observée avec les autres composés de petites molécules que nous avons évalués. L’évaluation de l’outil pharmacologique confirmera le potentiel de ces molécules, qui pourraient apporter une solution thérapeutique sans précédent aux patients. »

Jan Hoflack, Ph.D., Directeur Scientifique et des Opérations d’Oncodesign, ajoute : « Notre plateforme Nanocyclix nous a permis d’identifier des inhibiteurs très puissants de la kinase ALK2, qui semblent présenter une spécificité pour la forme mutée de cette kinase à l’origine de la FOP. Cette caractéristique différentie nos molécules de celles de nos compétiteurs et attire l’intérêt de partenaires potentiels. La FOP, ou maladie de l’homme de pierre, est une maladie terrible extrêmement rare, c’est pourquoi nous souhaitons faire avancer ce programme, actuellement au stade de lead avancé, en partenariat avec des acteurs majeurs de l’industrie ou avec des associations de patients. »

__________________________

Article : Development of macrocycle kinase inhibitors for ALK2 using Fibrodysplasia ossificans progressiva‐derived endothelial cells (ndlr : Développement d’inhibiteurs de macrocycle kinase pour ALK2 utilisant des cellules endothéliales dérivées de fibrodysplasie ossifiante progressive)

Journal of Bone and Mineral Research – le papier sera publié dans le journal dans les prochaines semaines, mais est déjà accessible en ligne : https://doi.org/10.1002/jbm4.10230

Gonzalo Sánchez-Duffhues1, Eleanor Williams2, Pascal Benderitter3, Valeria Orlova4, Michiel van Wijhe5, Amaya Garcia de Vinuesa1, Georgina Kerr2, Josselin Caradec3, Kirsten Lodder1, Hetty C. de Boer6, Marie-José Goumans1, Elisabeth M. W.Eekhoff5, Antonio Morales-Piga7, Javier Bachiller-Corral8, Pieter Koolwijk5, Alex N. Bullock2, Jan Hoflack3, Peter ten Dijke1

1 Department of Cell and Chemical Biology, Oncode Institute. Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands ; 2 Structural Genomics Consortium, University of Oxford, Oxford, United Kingdom ; 3 Oncodesign SA, Dijon, France ; 4 Dept. Anatomy and Embryology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands; 5 Amsterdam Cardiovascular Sciences, Dept. of Physiology and Amsterdam Bone Center. Vrije University Medical Center, Amsterdam, The Netherlands ; 6 Dept. of Nephrology, Leiden University Medical Center and the Einthoven Laboratory for Experimental Vascular Medicine, Leiden, The Netherlands ; 7 Disease Research Institute,Carlos III Institute of Health (ISCIII), Madrid, Spain; 8Department of Rheumatology, Ramon y Cajal Hospital, Madrid, Spain.

Source : Oncodesign








MyPharma Editions

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

Publié le 16 septembre 2021
PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

PharmaZell, le spécialiste allemand des principes actifs pharmaceutiques de spécialité, et Novasep, leader français de la sous-traitance de principes actifs (CDMO), ont annoncé être entrés en négociations exclusives afin de créer une plateforme européenne de premier plan dans le secteur attractif de fabrication de principes actifs pharmaceutiques et de CDMO. L’entité bénéficierait d’un ensemble de technologies complémentaires et d’un portefeuille diversifié de clients pharmaceutiques et biotechnologiques de premier ordre.

AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

Publié le 16 septembre 2021
AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation reprise des inclusions de la part de l’ANSM (France) dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la part du MHRA (Royaume-Uni) et de l’autorité néerlandaise dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB15003) dans la mastocytose.

Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Publié le 16 septembre 2021
Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Clean Cells, filiale du groupe Clean Biologics offrant des prestations de services de contrôle qualité de produits biopharmaceutiques et la fabrication de starting materials, a annoncé un investissement de plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production à Montaigu-Vendée, près de Nantes.

Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Publié le 16 septembre 2021
Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Biocorp, société française qui développe des dispositifs médicaux et des systèmes d’administration de médicaments injectables et le groupe Merck, ont annoncé un accord portant sur le développement d’une version spécifique de Mallya afin de surveiller l’observance du traitement dans le domaine de l’hormone de croissance humaine (HCH). Biocorp percevra un versement de 3 M€ pour ce développement, ainsi que des revenus supplémentaires issus des ventes à venir.

NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

Publié le 16 septembre 2021
NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

NFL Biosciences, société biopharmaceutique développant des médicaments botaniques pour le traitement des dépendances et addictions, annonce que son étude clinique de Phase II/III, destinée à évaluer l’efficacité et la sécurité de son traitement NFL-101 en tant que thérapie de sevrage tabagique, a été approuvée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), et a reçu l’avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents