Edition du 19-11-2019

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)

Publié le vendredi 25 octobre 2019

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la publication d’un article dans le journal Bone and Mineral Research présentant les résultats prometteurs des inhibiteurs de la kinase ALK2 issus de sa plateforme Nanocyclix®, dans le cadre d’un projet collaboratif international visant à identifier de nouveaux traitements pour le syndrome de l’homme de pierre.

Le syndrome de l’homme de pierre, aussi connu sous le nom de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP), est une maladie génétique très rare et incurable qui touche une personne sur 2 millions dans le monde1. Elle entraîne une ossification progressive des tissus musculaires, limitant progressivement la mobilité et l’autonomie des patients et réduisant leur espérance de vie à 40 ans en moyenne.

La kinase ALK22 a été identifiée comme présentant une mutation activatrice chez plus de 90% des patients atteints du syndrome de l’homme de pierre, grâce aux travaux du Professeur Kaplan de la Faculté de Médecine de Pennsylvanie, aux États-Unis.

Grâce à sa plateforme Nanocyclix®, Oncodesign a identifié des inhibiteurs très sélectifs de la kinase ALK2 et de sa forme mutée. Des travaux menés en collaboration avec le Professeur Bullock (Université d’Oxford, Royaume-Uni) et le Professeur Ten Dijke (Institut de recherche médicale LUMC, Hollande), démontrent une inhibition significative de la différenciation/reprogrammation ostéogénique dans les cellules dérivées de patients FOP porteuses de la mutation.

Les travaux ont également permis de confirmer le mode d’interaction entre les molécules d’Oncodesign et la kinase ALK2, et ainsi optimiser une nouvelle série de composés présentant toutes les caractéristiques requises pour entrer en phase de preuve de concept préclinique in vivo.

Le professeur Peter Ten Dijke déclare : « Cette publication est le résultat d’une collaboration entre Oncodesign et l’Institut de recherche médicale LUMC autour du syndrome de l’homme de pierre. Les composés d’Oncodesign ont mis en évidence une inhibition significative de la différenciation ostéogénique dans notre test phénotypique en plus d’une spécificité de voie que nous n’avons jamais observée avec les autres composés de petites molécules que nous avons évalués. L’évaluation de l’outil pharmacologique confirmera le potentiel de ces molécules, qui pourraient apporter une solution thérapeutique sans précédent aux patients. »

Jan Hoflack, Ph.D., Directeur Scientifique et des Opérations d’Oncodesign, ajoute : « Notre plateforme Nanocyclix nous a permis d’identifier des inhibiteurs très puissants de la kinase ALK2, qui semblent présenter une spécificité pour la forme mutée de cette kinase à l’origine de la FOP. Cette caractéristique différentie nos molécules de celles de nos compétiteurs et attire l’intérêt de partenaires potentiels. La FOP, ou maladie de l’homme de pierre, est une maladie terrible extrêmement rare, c’est pourquoi nous souhaitons faire avancer ce programme, actuellement au stade de lead avancé, en partenariat avec des acteurs majeurs de l’industrie ou avec des associations de patients. »

__________________________

Article : Development of macrocycle kinase inhibitors for ALK2 using Fibrodysplasia ossificans progressiva‐derived endothelial cells (ndlr : Développement d’inhibiteurs de macrocycle kinase pour ALK2 utilisant des cellules endothéliales dérivées de fibrodysplasie ossifiante progressive)

Journal of Bone and Mineral Research – le papier sera publié dans le journal dans les prochaines semaines, mais est déjà accessible en ligne : https://doi.org/10.1002/jbm4.10230

Gonzalo Sánchez-Duffhues1, Eleanor Williams2, Pascal Benderitter3, Valeria Orlova4, Michiel van Wijhe5, Amaya Garcia de Vinuesa1, Georgina Kerr2, Josselin Caradec3, Kirsten Lodder1, Hetty C. de Boer6, Marie-José Goumans1, Elisabeth M. W.Eekhoff5, Antonio Morales-Piga7, Javier Bachiller-Corral8, Pieter Koolwijk5, Alex N. Bullock2, Jan Hoflack3, Peter ten Dijke1

1 Department of Cell and Chemical Biology, Oncode Institute. Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands ; 2 Structural Genomics Consortium, University of Oxford, Oxford, United Kingdom ; 3 Oncodesign SA, Dijon, France ; 4 Dept. Anatomy and Embryology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands; 5 Amsterdam Cardiovascular Sciences, Dept. of Physiology and Amsterdam Bone Center. Vrije University Medical Center, Amsterdam, The Netherlands ; 6 Dept. of Nephrology, Leiden University Medical Center and the Einthoven Laboratory for Experimental Vascular Medicine, Leiden, The Netherlands ; 7 Disease Research Institute,Carlos III Institute of Health (ISCIII), Madrid, Spain; 8Department of Rheumatology, Ramon y Cajal Hospital, Madrid, Spain.

Source : Oncodesign








MyPharma Editions

Theradiag annonce le marquage CE de son nouvel automate i-Track10 pour le monitoring des biothérapies

Publié le 18 novembre 2019
Theradiag annonce le marquage CE de son nouvel automate i-Track10 pour le monitoring des biothérapies

Theradiag, société spécialisée dans le diagnostic in vitro et le théranostic a annoncé aujourd’hui avoir réalisé le marquage CE de son automate i-Track10 pour le monitoring des biothérapies.

Advicenne prévoit de nommer David Horn Solomon au poste de président du conseil d’administration

Publié le 18 novembre 2019
Advicenne prévoit de nommer David Horn Solomon au poste de président du conseil d'administration

Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour maladies orphelines rénales, a annoncé aujourd’hui son intention de nommer le Dr David Horn Solomon au poste de président du conseil d’administration de la société.

Jazz Pharmaceuticals reçoit un avis favorable du CHMP pour Sunosi®

Publié le 15 novembre 2019
Jazz Pharmaceuticals reçoit un avis favorable du CHMP pour Sunosi®

Jazz Pharmaceuticals a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable recommandant l’autorisation de mise sur le marché de solriamfetol pour améliorer le niveau d’éveil et réduire la somnolence diurne excessive (SDE) des adultes atteints de narcolepsie (avec ou sans cataplexie) ou d’un syndrome d’apnées obstructives du sommeil (SAOS) dont la SDE n’a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement de première intention tel que la pression positive continue (PPC).1

La Direction européenne de la qualité du médicament et des soins de santé du Conseil de l’Europe inaugure son site secondaire

Publié le 15 novembre 2019
La Direction européenne de la qualité du médicament et des soins de santé du Conseil de l’Europe inaugure son site secondaire

Le Conseil de l’Europe inaugure et ouvre, le 15 novembre, le nouveau site secondaire de la Direction européenne de la qualité du médicament & soins de santé (EDQM) à Ars-Laquenexy, près de Metz (Est de la France). Il permettra de stocker en toute sécurité les stocks de réserve d’étalons de référence de la Pharmacopée Européenne et de continuer à en assurer la distribution dans le monde entier en cas d’incident majeur affectant le bâtiment principal à Strasbourg.

Cellectis publie dans Nature Communications un article sur la création de cellules CAR-T intelligentes

Publié le 15 novembre 2019
Cellectis publie dans Nature Communications un article sur la création de cellules CAR-T intelligentes

Cellectis a annoncé la publication d’un article dans Nature Communications décrivant une preuve de concept de reprogrammation cellulaire afin de créer des cellules T très intelligentes capables de reconnaître les tumeurs cancéreuses et de déclencher une micro-sécrétion de protéines thérapeutiques sur ces tumeurs, ce qui redéfinit le microenvironnement de la tumeur et améliore la capacité des cellules T à combattre le cancer.

Biocorp : signature d’un contrat avec Vitribio Pharma pour la production du 1er traitement contre l’allergie liée à la pollution

Publié le 15 novembre 2019
Biocorp : signature d’un contrat avec Vitribio Pharma pour la production du 1er traitement contre l’allergie liée à la pollution

Biocorp, société française spécialisée dans le développement et la fabrication de dispositifs médicaux et de systèmes d’administration de médicaments injectables, a annoncé aujourd’hui la signature d’un contrat exclusif avec Vitribio Pharma, société de recherche et développement pharmaceutique.

Leem : Olivier Bogillot (Sanofi) et Edward Hollywood (Boehringer Ingelheim) entrent au Conseil d’administration

Publié le 14 novembre 2019
Leem : Olivier Bogillot (Sanofi) et Edward Hollywood (Boehringer Ingelheim) entrent au Conseil d’administration

Le Conseil d’administration du Leem (Les Entreprises du Médicament) a procédé, le 8 octobre dernier, à la cooptation de deux nouveaux administrateurs : Oliver Bogillot, Directeur de cabinet du Directeur Général de Sanofi, et de Edward Hollywood, Directeur Général de Boehringer Ingelheim.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents