Edition du 31-05-2020

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)

Publié le vendredi 25 octobre 2019

Oncodesign : publication de résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l’homme de pierre (FOP)Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la publication d’un article dans le journal Bone and Mineral Research présentant les résultats prometteurs des inhibiteurs de la kinase ALK2 issus de sa plateforme Nanocyclix®, dans le cadre d’un projet collaboratif international visant à identifier de nouveaux traitements pour le syndrome de l’homme de pierre.

Le syndrome de l’homme de pierre, aussi connu sous le nom de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP), est une maladie génétique très rare et incurable qui touche une personne sur 2 millions dans le monde1. Elle entraîne une ossification progressive des tissus musculaires, limitant progressivement la mobilité et l’autonomie des patients et réduisant leur espérance de vie à 40 ans en moyenne.

La kinase ALK22 a été identifiée comme présentant une mutation activatrice chez plus de 90% des patients atteints du syndrome de l’homme de pierre, grâce aux travaux du Professeur Kaplan de la Faculté de Médecine de Pennsylvanie, aux États-Unis.

Grâce à sa plateforme Nanocyclix®, Oncodesign a identifié des inhibiteurs très sélectifs de la kinase ALK2 et de sa forme mutée. Des travaux menés en collaboration avec le Professeur Bullock (Université d’Oxford, Royaume-Uni) et le Professeur Ten Dijke (Institut de recherche médicale LUMC, Hollande), démontrent une inhibition significative de la différenciation/reprogrammation ostéogénique dans les cellules dérivées de patients FOP porteuses de la mutation.

Les travaux ont également permis de confirmer le mode d’interaction entre les molécules d’Oncodesign et la kinase ALK2, et ainsi optimiser une nouvelle série de composés présentant toutes les caractéristiques requises pour entrer en phase de preuve de concept préclinique in vivo.

Le professeur Peter Ten Dijke déclare : « Cette publication est le résultat d’une collaboration entre Oncodesign et l’Institut de recherche médicale LUMC autour du syndrome de l’homme de pierre. Les composés d’Oncodesign ont mis en évidence une inhibition significative de la différenciation ostéogénique dans notre test phénotypique en plus d’une spécificité de voie que nous n’avons jamais observée avec les autres composés de petites molécules que nous avons évalués. L’évaluation de l’outil pharmacologique confirmera le potentiel de ces molécules, qui pourraient apporter une solution thérapeutique sans précédent aux patients. »

Jan Hoflack, Ph.D., Directeur Scientifique et des Opérations d’Oncodesign, ajoute : « Notre plateforme Nanocyclix nous a permis d’identifier des inhibiteurs très puissants de la kinase ALK2, qui semblent présenter une spécificité pour la forme mutée de cette kinase à l’origine de la FOP. Cette caractéristique différentie nos molécules de celles de nos compétiteurs et attire l’intérêt de partenaires potentiels. La FOP, ou maladie de l’homme de pierre, est une maladie terrible extrêmement rare, c’est pourquoi nous souhaitons faire avancer ce programme, actuellement au stade de lead avancé, en partenariat avec des acteurs majeurs de l’industrie ou avec des associations de patients. »

__________________________

Article : Development of macrocycle kinase inhibitors for ALK2 using Fibrodysplasia ossificans progressiva‐derived endothelial cells (ndlr : Développement d’inhibiteurs de macrocycle kinase pour ALK2 utilisant des cellules endothéliales dérivées de fibrodysplasie ossifiante progressive)

Journal of Bone and Mineral Research – le papier sera publié dans le journal dans les prochaines semaines, mais est déjà accessible en ligne : https://doi.org/10.1002/jbm4.10230

Gonzalo Sánchez-Duffhues1, Eleanor Williams2, Pascal Benderitter3, Valeria Orlova4, Michiel van Wijhe5, Amaya Garcia de Vinuesa1, Georgina Kerr2, Josselin Caradec3, Kirsten Lodder1, Hetty C. de Boer6, Marie-José Goumans1, Elisabeth M. W.Eekhoff5, Antonio Morales-Piga7, Javier Bachiller-Corral8, Pieter Koolwijk5, Alex N. Bullock2, Jan Hoflack3, Peter ten Dijke1

1 Department of Cell and Chemical Biology, Oncode Institute. Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands ; 2 Structural Genomics Consortium, University of Oxford, Oxford, United Kingdom ; 3 Oncodesign SA, Dijon, France ; 4 Dept. Anatomy and Embryology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands; 5 Amsterdam Cardiovascular Sciences, Dept. of Physiology and Amsterdam Bone Center. Vrije University Medical Center, Amsterdam, The Netherlands ; 6 Dept. of Nephrology, Leiden University Medical Center and the Einthoven Laboratory for Experimental Vascular Medicine, Leiden, The Netherlands ; 7 Disease Research Institute,Carlos III Institute of Health (ISCIII), Madrid, Spain; 8Department of Rheumatology, Ramon y Cajal Hospital, Madrid, Spain.

Source : Oncodesign








MyPharma Editions

Onxeo : approbation de l’étude REVocan par les autorités réglementaires

Publié le 29 mai 2020
Onxeo : approbation de l’étude REVocan par les autorités réglementaires

Onxeo a annoncé que l’étude REVocan1 de phase 1b/2, visant à évaluer l’effet d’AsiDNA™, l’inhibiteur « first-in-class » de la réparation de l’ADN tumoral d’Onxeo, sur la résistance acquise au niraparib, un inhibiteur de PARP (PARPi), dans le traitement d’entretien de deuxième ligne du cancer de l’ovaire en récidive, a reçu l’approbation de Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et du comité de Protection des Personnes (CPP).

Sanofi nomme de nouveaux dirigeants au Comité Exécutif

Publié le 29 mai 2020
Sanofi nomme de nouveaux dirigeants au Comité Exécutif

Sanofi vient d’annoncer la désignation de quatre nouveaux membres au sein de son Comité Exécutif. Ces nominations viennent compléter les changements d’organisation apportés en février dernier, afin de resserrer l’équipe dirigeante de Sanofi.

Ipsen : David Loew nommé Directeur général

Publié le 29 mai 2020
Ipsen : David Loew nommé Directeur général

Ipsen a annoncé que le Conseil d’administration a nommé David Loew en qualité de Directeur général et membre du Conseil d’administration. Sa prise de fonction en qualité de Directeur général sera effective à compter du 1er juillet 2020.

Norgine fait l’acquisition du laboratoire Azanta

Publié le 28 mai 2020
Norgine fait l’acquisition du laboratoire Azanta

Norgine vient d’annoncer l’acquisition d’Azanta, une société biopharmaceutique spécialisée en gynécologie, addictologie et oncologie. Azanta devient une filiale à part entière de Norgine. Une acquisition qui permettra d’assurer un plus large accès pour les patients européens aux produits d’Azanta, à l’instar d’Angusta®.

France Biotech : création d’un nouveau groupe de travail dédié au « Market Access » des sociétés innovantes en santé

Publié le 28 mai 2020
France Biotech : création d'un nouveau groupe de travail dédié au « Market Access » des sociétés innovantes en santé

France Biotech, l’association des entrepreneurs de l’innovation en santé en France, a annoncé  la création d’un nouveau groupe de travail « Market Access » pour soutenir les entreprises Healthtech dans la mise à disposition rapide de leurs innovations auprès des patients et des professionnels de santé en France et sur les principaux marchés étrangers. Partager […]

Tollys lève 2,3 millions d’euros lors d’une série A

Publié le 27 mai 2020
Tollys lève 2,3 millions d’euros lors d’une série A

Tollys, qui développe le TL-532, la première immunothérapie anticancéreuse basée sur un agoniste synthétique spécifique du récepteur Toll-like 3 (TLR3), vient d’annoncer un tour de financement de série A de 2,3 millions d’euros. Cette levée de fonds porte à 6,4 millions d’euros le montant total obtenu par la société depuis sa création en 2015.

4P-Pharma : Patrice Denèfle recruté en tant que Directeur Scientifique

Publié le 27 mai 2020
4P-Pharma : Patrice Denèfle recruté en tant que Directeur Scientifique

4P-Pharma, une société de biotechnologie spécialisée dans la sélection et le développement de molécules thérapeutiques, vient d’annoncer le recrutement de Patrice Denèfle, PhD, HDR, Pr. Adjoint, en tant que Directeur Scientifique.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents