AB Science : feu vert pour l’étude confirmatoire de phase 3 du masitinib dans la mastocytose systémique indolente
La société pharmaceutique AB Science vient d’annoncer avoir obtenu l’autorisation de l’Agence française du médicament, l’ANSM, d’initier l’étude confirmatoire de phase 3 évaluant le masitinib dans la mastocytose systémique indolente.
Cette étude (AB15003) est une étude de phase 3 multicentrique, randomisée, à double aveugle, contrôlée par placebo, visant à comparer l’efficacité et la tolérance du masitinib jusqu’à la dose de 6 mg/kg/ jour à celle du placebo dans le traitement de patients atteints de mastocytose systémique indolente sévère et ne répondant pas aux traitements symptomatiques donnés à l’optimal.
L’étude est conçue pour inclure 140 patients présentant ou non la mutation D816V de c-Kit. Le critère principal de l’étude est une mesure de la réponse cumulée sur 3 symptômes sévères associés à la libération de médiateurs de mastocytes (prurit, bouffées de chaleur et dépression) de la semaine 8 à la semaine 24. Les critères secondaires mesureront la réponse aux symptômes sévères de prurit, bouffées de chaleur, dépression et fatigue, pris ensemble et individuellement, la qualité de vie, ainsi que des paramètres biologiques (tryptase) et cutanés. Selon ce protocole, les symptômes sévères liés à la libération de médiateurs de mastocytes (également appelés handicaps) sont définis comme suit : prurit (score ≥ 9), bouffées de chaleur (score ≥ 8), dépression (HAMD-17 ≥ 19) et fatigue (FIS ≥ 75 ou FSS ≥ 36).
Alain Moussy, président et cofondateur d’AB Science, a déclaré : « Nous sommes déterminés à faire du masitinib la première option thérapeutique pour les patients atteints de mastocytose systémique indolente et nous sommes extrêmement satisfaits de cette autorisation d’initier cette étude de phase 3, qui est une étape clé du programme de développement du masitinib dans cette indication ».
« Les résultats de notre précédente étude de phase 3 ayant recruté 135 patients, qui ont été publiés dans la revue The Lancet, ont montré que le masitinib peut considérablement réduire les symptômes sévères associés à la mastocytose systémique indolente, quel que soit le statut mutationnel de c-Kit du patient », a déclaré le professeur Olivier Hermine, MD., président du comité scientifique d’AB Science et coordinateur du centre de référence pour la mastocytose (CeReMast, Paris, France). « De plus, les données d’efficacité et de tolérance du masitinib indiquent la possibilité d’un traitement sur le long terme de cette maladie difficile à traiter. Cette observation est importante dans la mesure où la mastocytose systémique indolente est une maladie chronique qui nécessite une prise en charge à vie ».
Les propriétés anti-mastocytaires du masitinib semblent particulièrement bien adaptées au traitement de la mastocytose systémique indolente. Une réduction de l’activité des mastocytes est générée via son action inhibitrice sur les tyrosines kinases c-Kit, Lyn et Fyn. C’est grâce à ce mécanisme d’action à propriétés multiples, qui est une caractéristique non observée avec les autres inhibiteurs de c-Kit, que le masitinib peut induire une réponse chez les patients présentant ou non la mutation D816V de c-Kit.
Une conférence web se tiendra le 20 novembre 2019 avec le management d’AB Science ainsi que des experts reconnus de la mastocytose afin de présenter en détail la maladie, les programmes de développement actuels, ainsi que les résultats et le design du programme du masitinib dans la mastocytose systémique indolente.
Source : AB Science