Pharnext : achèvement du recrutement de patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A dans l’essai pivot de Phase III de PXT3003
Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, a annoncé qu’elle a achevé le recrutement de 387 patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) dans son étude clinique pivot de Phase III de PXT3003, l’essai PREMIER. Cette étape importante, précédemment mentionnée dans le calendrier opérationnel de la société, est maintenant atteinte. PXT3003 dans le traitement de la CMT1A est le programme le plus avancé de la Société, une indication pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
L’essai PREMIER est une étude clinique pivot de Phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras), dont l’objectif principal est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de PXT3003 sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée. La dose de PXT3003 testée dans l’essai PREMIER correspond à la dose élevée (DE) testée dans la précédente étude clinique de Phase III (l’essai PLEO-CMT) et dans l’étude d’extension de Phase III en ouvert actuellement en cours (l’essai PLEO-CMT-FU). En accord avec les agences réglementaires, le critère principal d’évaluation de l’efficacité sera l’échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel. Pour plus d’informations sur l’essai PREMIER, veuillez vous reporter au paragraphe « À propos de l’essai PREMIER » ci-dessous.
Les patients inclus dans l’essai PREMIER ont été recrutés dans 52 centres aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Israël. Le nombre total de patients randomisés a dépassé l’objectif de 350 patients comme défini dans le protocole. Les premiers résultats devraient être annoncés au cours du quatrième trimestre 2023.
Le Dr David Horn Solomon, Directeur Général de Pharnext, a déclaré : « La clôture du recrutement de l’étude clinique pivot de Phase III de PXT3003, l’essai PREMIER, représente une étape importante pour Pharnext. Nous sommes ravis d’avoir atteint cet objectif selon le calendrier prévu, avec la participation de nombreux centres cliniques à l’international. Cela nous rapproche un peu plus d’un traitement potentiel pour les personnes atteintes de CMT1A, une maladie invalidante qui touche environ 1,5 million de personnes dans le monde ».
Le Dr Burkhard Blank, Directeur Médical de Pharnext, a ajouté : « Nous nous réjouissons d’avoir terminé le recrutement de notre essai PREMIER au second trimestre 2022 comme prévu et nous visons désormais la présentation des premiers résultats au quatrième trimestre 2023. Nous sommes reconnaissants aux patients et aux investigateurs qui participent à cet essai. S’il est approuvé, PXT3003 a le potentiel d’aider de manière importante les patients atteints de CMT1A dans leur vie quotidienne. »
Source et visuel : Pharnext