Pharnext : inclusion du 1er patient en Europe dans son étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY™, a annoncé l’inclusion du premier patient en Europe dans son étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 (l’essai PREMIER) dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Cette première inclusion en Europe, une étape importante pour la Société, a eu lieu à l’Hôpital Universitaire de la Timone à Marseille (France), selon le calendrier annoncé précédemment. PXT3003 est le programme le plus avancé de la Société pour traiter la CMT1A, une indication pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
L’essai est déjà en cours aux États-Unis où plusieurs sites procèdent activement à la sélection et à l’inclusion de patients atteints de CMT1A. Pour rappel, la première inclusion de patients aux États-Unis dans l’essai PREMIER a eu lieu en mars 2021. Cet essai recrutera au total environ 350 personnes atteintes de CMT1A d’intensité légère à modérée dans 50 centres aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Israël. A ce jour, le recrutement est en bonne voie pour se terminer au deuxième trimestre 2022, comme prévu initialement.
Les principaux objectifs de l’essai PREMIER sont d’évaluer la sécurité et l’efficacité de PXT3003 pour le traitement de la CMT1A. Les premiers résultats de cet essai devraient être annoncés au troisième trimestre 2023. Si les critères d’évaluation principaux sont atteints dans l’essai PREMIER, ainsi que dans l’étude préclinique factorielle conduite dans le modèle de rat transgénique CMT1A bien établi et validé, les résultats de ces deux études constitueront la base d’un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché qui pourrait être soumis aux agences réglementaires américaine (FDA) et européenne (EMA) au cours du premier semestre 2024.
Le Dr Adrian Hepner, Directeur Médical de Pharnext, a déclaré : « Nous sommes ravis de constater que le recrutement des patients dans l’essai PREMIER progresse comme prévu, avec l’ouverture du premier centre clinique en Europe à Marseille. L’ouverture des premiers centres européens, en compléments de ceux déjà actifs aux États-Unis, représente une nouvelle étape importante pour PXT3003 dans notre recherche d’une solution thérapeutique pour les patients atteints de CMT1A. Des centres supplémentaires seront activés dans d’autres pays au cours de l’été.»
Le Pr Shahram Attarian, Chef du Service des Maladies Neuromusculaires et de la SLA au CHU de la Timone à Marseille, Coordinateur du réseau maladies rares FILNEMUS et de Centres de Référence des Maladies Neuromusculaires en France, et investigateur principal en Europe de l’essai PREMIER, a déclaré : « Je suis honoré de diriger le premier centre clinique en Europe qui inclut des patients dans cette étude clinique pivot de Phase III prometteuse. C’est une nouvelle étape vers un traitement potentiel pour les personnes atteintes de CMT1A. Je suis impatient de voir d’autres centres inclure des patients en Europe et dans le monde, dans les semaines à venir. »
Source et visuel : Pharnext
