Edition du 23-01-2022

Pharnext : statut de « médicament orphelin » de l’EMA et la FDA pour PXT-3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Publié le lundi 23 juin 2014

Pharnext, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies ciblant plusieurs mécanismes pathologiques clés dans des maladies neurologiques, a annoncé aujourd’hui la décision de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis d’accorder le statut de « médicament orphelin » à PXT-3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A).

La CMT 1A est une maladie génétique neuromusculaire rare (prévalence estimée jusqu’à 1/5000 en Europe et aux États-Unis) caractérisée par une atrophie musculaire progressive des extrémités des membres, portant atteinte à la fonctionnalité des pieds, des jambes, des mains et des bras et pouvant entraîner un handicap important. A ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT 1A. Actuellement, la prise en charge de cette pathologie consiste en des soins orthopédiques tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie et l’ergothérapie ou encore la chirurgie.

PXT-3003 est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol administrée par voie orale. PXT-3003 a produit des résultats positifs dans un essai clinique de phase 2 chez 80 patients adultes atteints de la CMT 1A. Pharnext prépare actuellement un essai clinique de Phase 3 en Europe et aux États-Unis. L’EMA et la FDA ont accordé le statut de « médicament orphelin » à PXT-3003 pour le traitement de la CMT 1A suite à la soumission de données précliniques et des résultats de l’essai clinique de Phase 2. Le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) au sein de l’EMA a indiqué que « l’intention de traiter la maladie de CMT 1A avec PXT-3003 était considérée comme justifiée sur la base des données précliniques in vivo obtenues dans un modèle valide de la pathologie et des données cliniques préliminaires ». L’attribution du statut de « médicament orphelin » à PXT-3003 octroie dix années d’exclusivité marketing en Europe et sept années aux États-Unis, si l’autorisation de mise sur le marché est accordée pour le traitement de la CMT 1A. Les avantages du statut de « médicament orphelin » incluent notamment des réductions de frais administratifs, une assistance de l’EMA et de la FDA dans l’élaboration des protocoles d’études cliniques, un développement clinique potentiellement accéléré et la possibilité d’être éligible à certaines  subventions.

« L’octroi du statut de « médicament orphelin » à PXT-3003 par l’EMA et la FDA confirme le potentiel de ce nouveau médicament oral pour les patients atteints de la CMT 1A. Il s’agit d’une étape majeure qui renforce notre engagement à développer et mettre rapidement sur le marché de nouvelles thérapies efficaces basées sur des combinaisons à faibles doses de médicaments déjà approuvés dans d’autres indications. Cela accroît encore davantage notre confiance dans nos autres programmes en développement.», déclare le Professeur Daniel Cohen, co-fondateur et président directeur général de Pharnext.

« Nous sommes heureux d’avoir obtenu le statut de « médicament orphelin » pour PXT-3003. S’il est approuvé, PXT-3003 pourrait représenter une avancée thérapeutique majeure pour les patients souffrant de la CMT 1A qui altère leur qualité de vie et peut conduire à de lourds handicaps. Nous avons obtenu des résultats prometteurs pour PXT-3003 en Phase 2 et préparons activement la suite du développement clinique. », ajoute le Docteur Catherine Scart-Gres, directrice des affaires médicales de Pharnext.

Source :  Pharnext








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