Ipsen : revue prioritaire par la FDA de la demande d’approbation du palovarotène dans la fibrodysplasie ossifiante progressive

Ipsen a annoncé que les autorités de santé américaines (FDA) ont accordé une revue prioritaire à la demande d’approbation du médicament expérimental palovarotène pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare.

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Pierre Fabre et la Fondation EspeRare lancent un essai clinique portant sur un traitement prénatal de la XLHED, une maladie génétique rare

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé le lancement de l’essai clinique EDELIFE. Son objectif est de confirmer la sécurité et l’efficacité d’ER-004, un traitement prénatal de la XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X), une maladie congénitale rare et invalidante. Si les résultats sont concluants, cette étude pourrait conduire à la mise sur le marché du premier traitement de la XLHED à l’horizon 2026.

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Inventiva : statut « Fast Track » de la FDA pour son candidat médicament au stade clinique odiparcil dans la MPS

Inventiva vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » à odiparcil, son candidat médicament au stade clinique, pour le traitement de la MPS de type VI (MPS VI), une maladie génétique rare et progressive.

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Maladies rares du vieillissement : Progelife lève 400 000 € pour développer ses molécules thérapeutiques innovantes

La société Progelife a annoncé le 8 mars qu’elle venait de lever 400 000 € auprès d’un pool d’investisseurs indépendants avant sa prochaine opération de financement prévue fin 2019. Elle ambitionne ainsi d’atteindre de nouvelles preuves de concept in vivo et in vitro sur deux familles de molécules à visée thérapeutique et de poursuivre ainsi le développement de ses deux futurs médicaments :

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Erytech collabore avec le Fox Chase Cancer Center dans le domaine des maladies métaboliques rares

Erytech Pharma, la société biopharmaceutique lyonnaise, a annoncé la conclusion d’un accord de recherche avec le Fox Chase Cancer Center (FCCC) de Philadelphie, dans le but de conduire le développement préclinique de erymethionase (ERY-MET) pour le traitement de l’homocystinurie – maladie métabolique grave et rare, due à un trouble du métabolisme de la méthionine.

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Pharnext : statut de « médicament orphelin » de l’EMA et la FDA pour PXT-3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Pharnext, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies ciblant plusieurs mécanismes pathologiques clés dans des maladies neurologiques, a annoncé aujourd’hui la décision de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis d’accorder le statut de « médicament orphelin » à PXT-3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A).

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Maladies rares : l’Institut Imagine et GSK collaborent pour la découverte de médicaments

Le groupe pharmaceutique britannique GlaxoSmithKline (GSK) et l’Institut Imagine (le nouvel institut hospitalo-universitaire dédié aux maladies orphelines et pédiatriques – Inserm/Université Paris Descartes) ont conclu un accord de partenariat en vue de découvrir et de développer des médicaments pour le traitement du syndrome de Netherton, maladie génétique rare et sévère de la peau.

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Journée nationale de l’hémochromatose – samedi 12 juin 2010

Pour la 7ème année consécutive, médecins gastroentérologues, hépatologues et spécialistes de la maladie se mobiliseront le samedi 12 juin 2010 dans une quarantaine de villes françaises pour informer le grand public mais aussi leurs confrères quant à la reconnaissance des premiers symptômes, la mise en place du dépistage familial, les soins à adopter, leur prise en charge, les avancées…

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