Edition du 08-12-2021

Roselyne Bachelot inaugure les nouveaux locaux de la plateforme maladies rares

Publié le vendredi 22 octobre 2010

Depuis 10 ans, la plateforme maladies rares implanté dans les locaux de l’Assistance publique- Hôpitaux de Paris, à l’hôpital Broussais, a permis des avancées significatives : tant pour les malades dont les pathologies sont désormais mieux connues de tous, et ainsi reconnues, que pour ses acteurs qui ont été partie prenante dans l’élaboration et l’évaluation du premier plan national consacré aux maladies rares.

Cette plateforme regroupe l’Alliance Maladies Rares, collectif français de 200 associations, Eurordis, fédération européenne qui rassemble plus de 400 associations de malades et 17 alliances nationales, Maladies Rares Info Services, Orphanet, unité INSERM, qui propose en libre accès la base de données sur les maladies rares, le GIS Institut des maladies rares, groupement d’intérêt scientifique qui coordonne et fait avancer la recherche sur les maladies rares et l’AFM (Association Française contre les Myopathies), organisatrice du Téléthon et principal financeur de la plateforme.

Hier, à l’occasion de l’inauguration des nouveaux locaux,  Roselyne Bachelot, la ministre de la Santé, est revenue sur le 2ème plan maladies rares qui sera publié fin 2010. Elle a rappelé ses grandes priorités pour ce plan : la qualité des soins et la recherche. La ministre a d’ailleurs souligné qu’il s’agissait d’un plan interministériel impliquant notamment le ministère de l’enseignement supérieur et de la recherche. Elle a souligné  les avancées pérennes du premier plan qui ont permis la labellisation de 131 centres de référence et le financement, dans le cadre du PHRC (programme hospitalier de recherche clinique) pour l’année 2010, de 36 projets de recherche consacrés aux maladies rares.

Source : Ministère de la Santé








MyPharma Editions

Advicenne : des avancées significatives dans la commercialisation de son produit phare Sibnayal™ en Europe

Publié le 7 décembre 2021
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Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, a annoncé l’enregistrement d’avancées significatives dans la commercialisation et la distribution d’ADV7103 (Sibnayal™), le premier et unique médicament approuvé pour le traitement de l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd) chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés d’un an et plus.

Valneva commente les données de l’essai COV-Boost

Publié le 7 décembre 2021

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a commenté les données publiées dans le cadre de l’essai COV-Boost qui a étudié la réactogénicité et l’immunogénicité de sept vaccins contre la COVID-19, administrés dans différents dosages comme troisième dose, ou dose de rappel, à des personnes ayant reçu le vaccin Comirnaty de Pfizer ou Vaxzevria d’AstraZeneca.

Inventiva : résultats positifs de l’étude clinique « thorough » QT menée avec lanifibranor

Publié le 7 décembre 2021
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Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH), des mucopolysaccharidoses (MPS) et d’autres maladies avec un besoin médical non satisfait significatif, a annoncé les résultats positifs de son étude clinique mesurant l’intervalle QT/QTc1 et démontre l’innocuité de lanifibranor sur l’activité électrique cardiaque.

Quantum Genomics conclut un accord de licence et de production exclusif avec le laboratoire pharmaceutique Julphar

Publié le 6 décembre 2021
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Quantum Genomics, entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’une nouvelle classe de médicaments agissant directement sur le cerveau pour traiter l’hypertension artérielle difficile à traiter/résistante, a annoncé ce jour la signature d’un accord exclusif de licence et de production avec Julphar pour commercialiser et produire firibastat au Moyen-Orient, en Afrique, dans les CEI et en […]

Poxel : création d’un Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques rares

Publié le 6 décembre 2021
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Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies métaboliques chroniques, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies rares, a annoncé la création d’un Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques rares. Le nouveau Conseil Scientifique se concentrera dans un premier temps sur le développement du programme de Poxel dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

Genopole annonce un nouvel appel à candidatures Shaker

Publié le 3 décembre 2021
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Genopole lance du 1er décembre 2021 au 21 janvier 2022, un appel à candidatures pour constituer la 10e promotion de Shaker : un programme d’accompagnement de 6 mois destiné aux passionnés d’innovation biotech.

Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Publié le 3 décembre 2021
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Aelis Farma, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, a annoncé que AEF0217 a été administré à la première cohorte de volontaires sains, dans le cadre d’une étude clinique de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques de son second candidat-médicament. L’administration de AEF0217, à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.

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